3周病灶缩小，5个月脑转移消失，抗癌新药很成功！国内有望上市

设想一下，如果治疗癌症能像广谱抗生素一样，只需一种药就能杀灭多种细菌，人类战胜癌症岂不指日可待？

当梦想照进现实，也许很多人难以相信，但事实是，广谱抗癌药它真的来了！

烟龄30年，抽烟大叔的漫长“自我救赎”之路

2013年，美国一位45岁的中年人，在抽了30年烟之后，终于等来了肺癌的“无限拥抱”——Ⅳ期肺腺癌，双肺有肿瘤，还有20处的转移病灶，可以说他的肺已经被癌细胞侵蚀成了一个“破筛子”。

没办法，已经不能手术了，他只好听从医生的建议，采取多种化疗、靶向药手段治疗，包括PD-1。不过这对他并没什么用，病情依旧有进展，他觉得这次是得准备去见上帝了。

在主治医生的建议下，他做了全基因组测序，最终发现了一个叫SQSTM1-NTRK1的罕见突变，概率只有1/1000。

有突变就有希望！在当时，国内外都没有针对这个靶点的药物上市，但美国的优点是什么？药物研究多啊！正好有针对这种突变的新药（Entrectinib）在进行临床试验，他顺利入组，并且开始服药。

服药3周，“奇迹”发生了。

此前一直伴随的疼痛和呼吸困难症状消失了，全身的肿瘤缩小了46%。又坚持吃了5个月的药，全身肿瘤缩小了77%，之前转移到大脑处的癌细胞也没了！

他算是幸运的患者，从死神手里勉强捡回来一条命。

新型抗癌药能治25种癌，一半患者病灶缩小

Entrectinib，中文名“恩曲替尼”，这款最新的靶向药已经在美国和日本上市。

与以往靶向药最大的不同在于，恩曲替尼针对的靶点更多，这也意味着它能对症的癌症种类也增多了。

临床试验数据汇总显示，恩曲替尼的总缓解率达到了57%，其中7.4%的患者肿瘤完全消失，而对于一些特定的患者，比如TPR-NTRK1融合的儿童患者，有效率可以达到100%。68%的患者症状持续缓解的时间超过了半年，而45%的患者的持续缓解时间超过了一年，病情持续缓解的时长从2.8个月到26个月不等。

图源：环宇达康

患者和大众关心的是该药针对的癌症类型。

临床已经证实，NTRK融合现象存在于超过25种的癌症中，只要患者有这种靶点的存在，那么就可以使用该药，常见的肺癌、乳腺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胶质瘤、胆管癌等肿瘤疾病，成人和儿童患都可以使用。

图源：环宇达康

广谱抗癌药的关键被发现：NTRK靶点

NTRK融合是该类靶向药能够针对多种癌症疾病的关键。

NTRK基因融合，即神经营养性酪氨酸受体激酶，它在医学上被称为“钻石靶点”，直白一点说该突变会存在于多种肿瘤基因的突变中，也由此可以实现像普通的广谱抗生素一样，一种药物可以用于多种癌症的治疗，不限癌种。

这意味着今后在临床上，提高对NTRK基因突变的检测将势在必行。而针对该突变的药物使用，哪怕是晚期患者，通常也会有效果，而且见效快、缓解率好，这样显著的效果给患者带来更大的希望。

全世界用于治疗NTRK基因突变的靶向药物有两种，分别是2018年上市的，由拜耳研制的拉罗替尼，以及在去年上市的，由罗氏研制的恩曲替尼。目前，两种药在我国都还没有上市。

别灰心，国内上市有望！

当前，如果想使用这类药物，国内的患者只能出国购买。不过单价超过23万的价格，再加上其他的花费，很多患者都是承受不起的。

不过别着急，去年拉罗替尼以及恩曲替尼在我国的临床试验已经展开，包括北京肿瘤医院、复旦大学附属中山医院、北京协和医院在内的9家医院参与其中。

虽然多数患者没有机会参与临床试验，但有新药试验展开，意味着今后很大可能在国内上市，这多多少少还是给了很多患者一丝曙光。

毕竟，对于癌症的抗击，哪怕只有0.1%的希望，患者也会用100%的努力去对待。

参考资料：

fda.gov/drugs/fda-approves-larotrectinib-solid-tumors-ntrk-gene-fusions-0

广谱靶向抗癌新药——恩曲替尼.医药导报.2020.4.29

第三款“不限癌种”抗癌药在美获批.科技日报.2019.8.22

未经作者允许授权，禁止转载