干细胞移植治疗渐冻症，修复神经功能安全有效

文 / 不爱喝奶茶的科学家

2021-03-30 01:02

渐冻症（ALS）是由皮质、脑干及脊髓上下运动神经元受侵损害导致的的进行性神经系统变性疾病，表现为肌肉萎缩、无力，进而导致呼吸肌麻痹或呼吸衰竭，生存期限从数月到10余年，平均3～5年，其神经功能的恢复依然是个未知数。干细胞具有修复受损组织、新生血管和调节免疫的特点，临床对ALS及相关神经变性疾病以干细胞移植作为切入点的研究已取得了诸多成果。

干细胞可自我更新并向神经细胞、胶质细胞等分化，有望修复ALS受损的神经组织，恢复神经功能。有研究证据表明，移植的干细胞容易受到神经微环境的影响，在中枢神经系统非神经发生区及损伤区域分化为胶质细胞。

有学者认为，干细胞移植保护神经元不继续受到损害，是干细胞分泌的细胞因子具有保护作用。孙等人开展评估间充质干细胞条件培养基改善ALS模型小鼠的基础实验，研究显示，间充质干细胞条件培养基抑制了星形孢菌素诱导的浓度依赖性细胞凋亡；诱导胶质细胞源性神经营养因子和睫状神经营养因子基因表达，并降低IL-6、TNF-α、iNOS的表达；在间充质干细胞条件培养基诱导下，血管内皮生长因子在小鼠神经元细胞表达增加。

过去十年间，干细胞移植这项新技术已日益成熟，广泛应用于临床研究。现阶段已有部分ALS项目完成Ⅲ期临床试验，显示干细胞良好的神经功能保护作用，这为干细胞移植推广打下了扎实基础。

【临床试验】乔等人对29例ALS患者施用蛛网膜下腔注射干细胞移植，共4次（2×107～5×107个细胞/次），随访6个月。

结果显示，肌萎缩侧索硬化功能评分量表（ALSFRS-R评分）：干细胞移植后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前；肌力评定量表（MRC评分）：干细胞移植后第14天上肢肌群肌力评分明显高于治疗前，干细胞移植第28天上肢肌群肌力评分进一步增加，患者的言语、肢体运动功能、生活能力有一定的改善作用。研究者认为，干细胞治疗有效阻止了神经功能的进行性受损，减缓疾病进展，无严重不良反应。

此外，ALS患者易出现情绪低落、焦虑、抑郁等心理问题，干细胞移植可有效缓解改善这些心理症状。叶等人对9名受试者进行间充质干细胞治疗并评估采用W.K.Zung焦虑自评量表（SAS）、抑郁自评量表（SDS）和匹兹堡睡眠质量指数量表（PSQI）其情绪、睡眠、功能影响。干细胞移植后，PSQI评分总体均数低于随访前的总体均数，下降了约9.1%，睡眠质量改善；1名焦虑症患者改善；2名抑郁症患者其中1名得到较好治疗效果。

综上，干细胞移植可延缓病情发展，提高患者生活质量，依靠干细胞修复ALS患者的神经功能是安全和有效的！

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