京都儿童医院孙媛院长：造血干细胞移植到底是一种怎样的存在？

作者：北京京都儿童医院

在儿科领域，很多先天性疾病包括遗传代谢病都可以通过造血干细胞移植达到治愈……

2021年2月，“夫妻刷爆11张信用卡买70万元一针的救命药”登上热搜，该事件将罕见病患儿治疗负担过重这一残酷现状摆在公众面前，触动着人们敏感的神经。

3月20日，国家儿童肿瘤监测中心发布的《国家儿童肿瘤监测年报2020》显示，在所监测的肿瘤患儿出院人次中，白血病为患病比例最多的病种，占比57.21%，其次为不明及其他恶性肿瘤，占比16.21%。

为了挽救这些患病的孩子，无数医学专家投入大量心血，去研发并采用更新的技术，给予患儿生存的希望。伴随医疗技术的高速发展，如今，包括造血干细胞移植等在内的治疗手段已经越来越多地应用到临床当中，让患儿在经过治疗后也能如同其他孩子一样健康成长，结婚生子。

“要相信医学的进步，给这些孩子一个健康的未来。”北京京都儿童医院院长孙媛教授日前在接受健康界采访时如是说。

孙媛教授

造血干细胞移植让超七成恶性疾病患者长期生存

利用造血干细胞移植治疗罕见病早已不是新鲜事。很多人相信，造血干细胞移植只是针对白血病等恶性血液肿瘤患者治疗的“最后一根稻草”，但在儿科领域，很多先天性疾病包括遗传代谢病都可以通过造血干细胞移植达到治愈。

这些疾病主要包含三类：

一是先天性造血缺陷，即再生障碍性贫血、地中海贫血，患儿可以通过移植可以完全恢复造血，得到痊愈。

二是严重免疫缺陷病，相当一部分患儿通过移植得到治愈。

三是遗传代谢病，这类疾病既往只能通过昂贵替代治疗来缓解症状，且需要终生使用，而造血干细胞移植治疗可以在造血和免疫重建的过程中补充遗传代谢病缺乏的酶，从而延续病人生命。

造血干细胞移植治疗是目前根治部分儿童遗传性疾病的重要甚至惟一手段。数据显示，近年来，造血干细胞移植治疗该类疾病的疗效不断提高，在全国多个中心取得可喜成果。“良性疾病经过移植的患者有90%以上可以实现长期生存，患有恶性疾病的患儿也能因此有70%的机会获得长期生存，治疗的结果非常好。”孙媛说。

建立罕见病患儿保障机制迫在眉睫

事实上，上述提到的疾病并非罕见。在我国有大约超2000万罕见病患者，伴随医学科学技术的进步，越来越多的未知疾病被诊断，其中罕见病占了大多数，近80%的罕见病都是遗传所致，其中，很多都是由单基因突变导致，因此基因突变导致的疾病在未来仍会不断出现。

由于治疗罕见病的药物研发成本高、使用患者少，因此价格十分昂贵。在今年的全国“两会”上，多名全国人大代表和政协委员呼呼加强对这类患者的关注，让更多新药、好药，以及治疗手段纳入医保。对此，孙媛说，对于那些患有罕见病的孩子来说，尽管治疗效果越来越好，但其家庭需要为治疗承担沉重的经济负担，这样的负担普通家庭很难承受，需要全社会去关注他们。

在多方的推动下，不少过去的“天价药”被纳入医保，一部分疾病的治疗费用在政府集采等多项举措推动下价格一降再降，一系列利好政策和新技术的引进，给予那些生存希望渺茫的患者越来越多活下去的希望。“希望未来能探索出更多罕见病保障机制，让更多药物纳入医保，切实减轻患儿家庭的负担。”孙媛在采访中对健康界表达了作为一名临床医生的诉求。

民营医院如何诠释“高质量发展”？

如今，“高质量发展”成为各行各业高频词。在公立医院重视绩效考核时，民营医院亦需要提升内涵建设，做到高质量发展。作为北京最大的民营儿童专科医院“掌舵人”，孙媛亦有着自己的思考。

孙媛坦言，民营医院首先要很好的医疗技术，切实帮助患者解决问题，用强有力的医疗技术作为医院发展的支撑；第二，要在此基础上有更好的服务和环境；第三，要为患者和家属提供心理上的照护和全程随访等人文关怀，给予患者更好的诊疗体验。做到这些民营医院才会有生命力，才能得到患者和社会的认可。

“京都儿童医院重视患者满意度提升，因此我们提出‘三转’理论，即‘临床要围着着患者转，职能部门围着临床转，院领导围着大家转’，这样的循环才会让医院有积极向上的发展态势。”孙媛说。

无论在内部管理，还是医疗技术的提升，中国很多民营医院早已走出一条创新发展的新路。孙媛特别提到，医疗技术仍然是医疗机构发展的生命线，以儿童罕见病治疗为例，在医生、药物和技术保驾护航后，患儿接受造血干细胞移植并非一劳永逸，肺部并发症是影响造血干细胞移植患儿生存和生活质量非常重要的一环，除此之外，造血干细胞移植之后，包括神经系统、脑部、心脏等发生的并发症以及排异反应，在临床中亦时有发生。因此，对临床医生在这方面进行能力提升是医院发展的“必选项”。

已经累积大量临床经验的北京京都儿童医院愿意将总结出来的经验向同行去分享。据了解，为进一步加深我国相关科室临床从业者对儿童造血干细胞移植后肺部相关并发症的理解，提高我国造血干细胞移植后肺部并发症的治疗水平，“儿童造血干细胞移植论坛”将于2021年4月13日-2021年12月28日以线上健康界会议平台+线下(京都儿童医院会议室)形式召开，总计四期。

本次大会由北京京都儿童医院、健康界联合主办，汇集国内外儿童造血干细胞移植论坛——肺部相关并发症领域顶级专家，旨在进一步加深我国相关临床从业者对儿童造血干细胞移植后肺部相关并发症的理解，讨论肺部PTLD相关疾病及造血干细胞移植等最新诊治进展，为国内儿童血液、呼吸、感染及分子遗传学等各专业从事相关工作的临床医生提供交流和学习平台，为儿童移植相关肺部并发症及儿童造血干细胞移植的治疗带来新思路和新观点，推动新的发展。

会议直播时间：2021年4月13日

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