FDA批准儿童多动症新药上市

3月2日，KemPharm宣布美国FDA已经批准AZSTARYS(代号：KP415)的新药申请（NDA），每日1次，用于治疗6岁及以上患者的注意力缺陷多动障碍(ADHD)。Corium公司将负责AZSTARYS在美国的商业化。

AZSTARYS由KemPharm专有的LAT(配体激活疗法)技术平台开发，是右哌甲酯(d-MPH)前药serdexmethylphenidate (SDX)和速释d-MPH组成的一种复方胶囊剂型。AZSTARYS中含有30%立即释放d-MPH和70%延长释放新型SDX。经胃肠道吸收后，SDX转化为d-MPH，并在一天内逐渐释放d-MPH。

serdexmethylphenidate结构

与目前已上市的药物 Vyvanse（二甲磺酸利右苯丙胺胶囊）和Osmotic（盐酸哌甲酯缓释片）相比，AZSTARYS由于包含有速释d-MPH从而具有立即起效的优点。与Adderall XR（安非他明复合盐缓释胶囊）和Focalin XR（盐酸右哌甲酯缓释胶囊）相比，由于SDX是一种前体药物，因此可减少药物依赖。

AZSTARYS与目前已上市ADHD治疗药物比较

一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、III期研究(NCT03292952)评估了AZSTARYS的疗效。该研究共招募了150名6-12岁诊断为ADHD的儿童患者。研究结果显示，与安慰剂组相比，AZSTARYS组患儿症状显著改善，SKAMP-C评分较安慰剂平均降低5.4分。

FDA说明书

由于AZSTARYS中含有d-MPH，是II类管制物质，因此FDA建议AZSTARYS也按照II类管制物质分类。美国缉毒局(DEA)已接受该提案，预计将在90天内给出最终决定。AZSTARYS将于2021年夏季开始销售。