专家说 | 301医院焦顺昌教授：一个急性淋巴细胞白血病患者的经历

最近有一个非常典型的病例（就像美国的艾米丽一样的女孩）引起关注，她是一个急性淋巴细胞重症患者，她非常幸运，现在症状已经完全缓解。为此中国人民解放军总医院肿瘤中心主任兼肿瘤内科主任、肿瘤中心实验室主任焦顺昌针对这位患者接受了采访。

这个女孩是2016年6月底被确诊急性淋巴细胞白血病，化疗及靶向治疗用药14天，仍未缓解，并发现肿瘤细胞原发耐药，为高危白血病，继续予高危方案化疗。第3疗程中，化疗后出现急性重型胰腺炎，并发肠梗阻、心力衰竭、胰性脑病、急性呼吸窘迫综合症、肺部感染，且引起狼疮活动，多次入住重症监护室治疗。2017年7月25日转至北京人民医院儿科寻求下一步治疗，患儿在胰腺炎后营养状态日渐低下，体重由最初的43公斤下降至32公斤，已达重度营养不良标准。因此高强度的化疗不是首选，最后我们选择了CAR-T19细胞免疫治疗，经CAR-T19细胞免疫治疗后，CRS治愈，CAR-T19细胞治疗后第18天复查骨穿，骨髓免疫残留转阴（自患病以来首次转阴），后患儿病情稳定。

出院后患儿于肝胆外科行胰腺囊肿内引流治疗，解决了胰腺假囊肿问题，消除了腹腔感染灶。迄今为止，患者第6个月骨髓仍缓解，免疫残留阴性，患者体内未见肿瘤分子和肿瘤细胞。

这个典型病例是中国细胞免疫治疗的一个缩影。

焦主任告诉我们在接受细胞免疫疗法的14例白血病患者中，在同期临床中有13例患者非常幸运的通过临床实验让自己的病情得到很大改善，其结果不亚于国际上任何一个企业的技术，这表明中国在生物科技领域完全能够达到国际水平，国内在临床试验方面取得的进步有目共睹，但CAR-T相关临床试验是一个全新领域，需要我们不断探索学习。与药物使用不同的是，CAR-T细胞疗法是一种全新的个体化治疗方式，在大规模批量生产的同时，还要做好质量控制，需要投入大量的人力物力。而每例患者的治疗需要多方密切配合才能完成，需要与临床医生的沟通贯穿于整个治疗过程中，我也很高兴看到能有北京永泰生物这样的本土企业提供这么好的技术，为此说明我国在细胞免疫方面同样没有停止前进的脚步，未来中国自己的本土企业会在细胞免疫领域有更大的突破。

焦顺昌主任指出，细胞免疫治疗是一种治疗方法，而不是一种药。和传统的药物不同，细胞免疫是一种个体化的治疗方法，是医生经过严格判断认为病人的情况和病情适合做免疫细胞治疗，就会将患者的免疫T细胞进行修饰，加上一个能够识别肿瘤细胞并且杀死肿瘤细胞的肿瘤抗原受体，体外扩增7-9天后回输到患者体内，利用免疫系统来攻击癌症细胞从而达到完全消灭癌症细胞的目的，接着14天后做一次评价，28天时做一次评价。如果14天后的评价所有的白血病细胞消失了，28天后依然不复发，则证明此病人在细胞免疫疗法中取得了疗效。在这时，不仅要根据实际情况补充营养，还要避免感染。在一到两个月身体情况得到改善之后，可以手术切掉感染源。因为只有在身体情况良好的情况下才有机会做其他治疗。

301医院和我本人一直关注着肿瘤的细胞免疫治疗，以免疫为主的团队共有免疫治疗疗效的评估、免疫治疗的研发和临床三大战队。同时，肿瘤内科目前共有7个住院病区，1个日检病区。肿瘤内科住院的接近300人，除了常规肿瘤治疗外，免疫治疗同样是解放军总医院的特色，特别是在免疫治疗的应用上。医院从上到下都非常关注肿瘤的细胞免疫治疗。焦主任介绍说，这项研究是一个系统的工程，从研发、生产、质量控制等，像一条完整的系统生态链，需要各个方面的专业人员、单位的配合和支持！