改变基因治疗白血病！FDA小组促核准新疗法

美国中文网综合报道，根据纽约时报报道，美国食品药品监督管理局（FDA）一个小组周三一致建议核准一种治疗白血病的基因疗法。该疗法借着改变病人本身细胞的基因，把它们变成能够大力加强免疫机能并遏制癌细胞的“活药物”。它开启了药物学研究的新纪元。

如果美国食品药品监督管理局接受建议，这将是第一种获准上市的基因疗法。 不过，专家预测这种个人化疗法的费用可能超过30万元。

研究人员和制药公司几十年来一直在努力研究并经历了激烈的竞争，以达到这个里程碑式的成就。诺华药厂（Norvatis）现在有望成为第一家达成目标的药厂。它为急性淋巴细胞白血病推出基因疗法。此外它还在为另一种血液疾病，骨髓癌和一种脑瘤研发类似疗法。

这种技术必须为每一个病人拟定特别的疗程：在获得批准的医院撷取数以百万计Ť细胞（一种白血球）加以冷冻，然后送到诺华药厂的工厂解冻，用基因工程为其赋予杀害癌细胞的能力，然后再度冷冻送回医院。经过处理和强化的Ť细胞用点滴注射回病人体内后，会开始分裂复制并对付癌细胞，一个细胞就能够摧毁多达10万个癌细胞。对几十个患者的研究显示，一剂经过处理的“活药物”就可以带来长期缓解，甚至完全治愈。

现年12岁的艾米丽是第一个接受这种疗法的儿童。她在父母的陪同下出席小组会议。2012年，当她6岁时，在费城儿童医院接受研究治疗。她一度因发高烧、血压剧降、肺充血等严重副作用几乎丧生，但后来却摆脱癌症纠缠并健康的出院。艾米丽的父亲汤姆说：“我们相信这种疗法如果被批准，它能拯救这个世界上上千儿童的生命。我希望有一天所有参与研究的人能够告诉你的家人，你参与了这项研究。它将白血病变成了可以治愈的疾病，让更多的人能够活下来。”

诺华药厂交给食品药品监督管理局最主要的证据是63名病人的治疗记录。他们从2015年4月到2016年8月接受治疗。52个人病情得到缓解，这是一个很高的比例。只有11个人死亡。

曾经赞助研究的医生尼克斯说：“这是一个新世界。一场令人兴奋的治疗研究。”

专家小组并未质疑这种疗法可能挽救性命，但他们对其可能致命的副作用表示关切。包括艾米丽经历的短期强烈反应，以及基因经过改造的细胞日后会不会造成其他癌症或疾病的长期隐忧。

接受这种治疗的患者要被追踪15年来检查疗效。

另一个病童的父亲麦克马洪也参与了会议。他的儿子三岁时被诊断出得了白血病，其后12年他经历痛苦的治疗过程，病情反复爆发。一年前接受细胞疗法，现已恢复健康。他说，标准疗法必须接受几十次骨髓穿刺和痛苦的脊髓检验，细胞疗法则更容易忍受。

这种疗法是由宾州大学研究人员发展出来，诺华药厂获得特许权。由于治疗方法复杂，病人也需要专门照顾以控制副作用，诺华药厂初步只核准在30至35个医疗中心施行。