6岁脑瘤女童去世捐器官救5人，关于她的病，神经外科专家这样说

3月4日，一则#6岁女孩去世捐器官救5人#的微博话题登上热搜榜。福建小女孩林诺恩患有弥漫内生型桥脑胶质瘤（DIPG）,去世后，她捐赠的器官挽回了5个人的生命。

对于儿童脑胶质瘤，大众知道的也许并不是很多。为什么此种肿瘤如此凶险？有没有先进的方法能挽救孩子们的生命？《Vista看天下》记者专访首都医科大学附属北京天坛医院副院长、神经外科张力伟教授，一起来听听他的看法。

文章来源 | Vista看天下

2021年第9期

记者 | 孙译蔚

编辑 | 沈佳音

排版 | 博雅

我们先来回顾一下这个事件：

3月4日，一则#6岁女孩去世捐器官救5人#的微博话题登上热搜榜。半天内达到2.1亿次阅读，29万次点赞，并引发3.3万次讨论，仅次于#全国两会#。

来自福建的小女孩林诺恩因弥漫内生型桥脑胶质瘤去世，她的妈妈决定捐献女儿的器官，并将肿瘤组织留给医院。

今天，我们为大家送上来自北京天坛医院副院长、神经外科张力伟教授的专访。张教授提到：儿童DIPG现在依然是国际上的罕见病，全球有多个临床实验中心开展小儿DIPG的临床试验和药品研发。

张力伟

现任首都医科大学附属

北京天坛医院神经外科教授

主任医师、副院长

以下为采访全文：

记者：我在儿童DIPG互助群里看到，大部分孩子半年或者不到一年就去世了，而且状态极差，为什么会这样？

张力伟：这个病现在依然是国际上的罕见病，目前还没有更好的治疗方法。由于发病率相对不是很高，国家对新药品的研发就不会投入大量精力。罕见病需要研发投入很大，受益人群很少，厂家从商业利益上考虑可能也就不会投入很多精力和资金。

这个病到今天为止最大的突破只有手术治疗方法和技术。上世纪50年代，治疗这个病的原则，基本就和现在一样，主要是放疗化疗。当然，随着科技进步，可能有更多的靶向性药物出现造福于病人。

记者：孩子患病后，很多父母面临治与不治两种选择，有些孩子在治疗中可能就去世了，家长就想，或许还不如不治。对于这种情况，您怎么看？

张力伟：目前这个病，我们国内很多大医院一年也做不了几例，这些病例基本都来天坛医院就诊。很多家长关心这个病到底能不能治愈，有些家长考虑到能治愈才治，不能治愈就不治了。

事实上，现在很多脑部恶性肿瘤能治愈的并不多，只是说延长生存期，比如说病人能够活两年，活五年。

当然，科技发展变化迅速，可能新方法又会很快出来。我知道现在全球有多个临床实验中心来做小儿DIPG的临床试验和药品研发，有可能出现非常好的结果。

有一些病人现在治了，有可能会延长一定的生命周期，可能在这个时间段内有新的治疗方法出来了。

家长到底治，还是不治，怎么治？医生决定不了，医生只能告诉他这个疾病的特点和发生发展的过程，这个病确实非常难治。

社会的发展需要更多的人与人之间的相互关爱和扶持，我们不只是个体，还要为整个群体着想，将来还会有人得这个病。很多病人和家属有很高的境界，是为下一个群体来服务的。

既往难治性疾病，如结核也好，肝炎也好，上世纪四五十年代的那些病人基本都死了，如果那些病人不治的话，我们没法摸索出治疗这个病的方法，医学科学就不能进步。

事实上，我们接触的很多家长也非常好，有家长说，可能我的孩子治疗效果不好，但我们希望能通过我们孩子的病例， 让医生在治疗过程中总结经验，为其他病人能带来一点益处。我们孩子活半年，因为我们，下一个孩子可以多活半年。

记者：群里的人一直在互相分享药物，比如说有一些家长可能走偏方，目前来看，用药比较混乱。您在药物上给家长什么样的建议？

张力伟：在门诊，家长经常问我们，有没有什么药？所谓药物好不好，就是能不能真正达到有效的治疗效果。哪怕比传统的治疗方法延长半年、一年，也是治疗有效。因为脑干胶质瘤是综合治疗才能看到治疗效果，单一药物治疗，特别是化疗药物，目前没有特别有效的。

很多家属只用替莫唑胺这种药，但这种药没有在儿童DIPG上做过临床实验，目前还没有数据和临床证据证明它对儿童DIPG是有效的。

现在是家属病人抱有一丝希望，进行试验性治疗，但效果肯定不好，也给家里增加了不必要的负担。

目前的情况是，能做手术或穿刺活检是第一步，在保证安全的情况下，手术尽量减少肿瘤的体积，因为脑干功能复杂， 目前不可能把肿瘤全切除，只是缩小它的体积。

DIPG减瘤手术后肿瘤局部产生一些反应，将来调动体内的免疫系统，参与自身免疫应答。放疗可以暂缓病人的症状，但不能延长整个生存期。

从治疗本身来讲，现在可能更多寄希望于药物的突破上。最近国际上也在做一些药物的临床实验，国内包括清华大学等一些科研单位也都在做一些药物筛查。

已出刊的《VISTA看天下》电子版截图

药物筛选在实验室有些效果很好，但要走到病人身上还要经过一期、二期、三期临床实验，这个过程可能很漫长。

2020 年底，ONC 201 作为首创新药面世，这个药在美国做实验的时候，一个患DIPG的小孩活了20 多个月。国内华润集团把处方权买下了，我们也在参与做临床实验，希望将来给中国患DIPG的孩子一个更好的结果。

第二个就是免疫治疗，我可能更看好免疫治疗这一块，比如说疫苗、CAR-T疗法，天坛医院也在开展此项工作，我们开展了组蛋白H 3.3 -K 27 M突变抗原肽增强型疫苗治疗DIPG的临床研究，将来可能会在这一块有一些重大突破。

记者: 天坛医院每年在DIPG病人上的接诊量有多少？您目前在做什么临床研究？遇到了什么困境？

张力伟: 我们门诊看脑干肿瘤差不多每年有七百人左右。脑干肿瘤不止是胶质瘤，还有转移瘤、淋巴瘤等，但脑干肿瘤中70%左右是脑干胶质瘤，脑干胶质瘤中又有将近70%左右是儿童脑干胶质瘤， 儿童脑干肿瘤里将近80%是DIPG。

我目前主要研究两方面，一是外科手术技术的提高，二是脑干胶质瘤，特别是儿童DIPG的生物学变化及早期诊断等，三是药物筛查，希望找到一些合适的药物， 而不是大家都在盲目用药。

主要的困境是，一是前面说的，希望家属有为后面病人贡献的情怀；二是国家加大这一块的科技和临床研究的投入。病人在生命的终点时应该进行遗体或者器官的捐献。

做器官捐献，为什么有的地区发展得好，有的地区发展得不好？和后面的保障工作，以及人文关爱有很大关系。

DIPG患者小诺恩捐献器官

全体医护人员向诺恩的遗体三鞠躬，为她默哀

图片来源：福建日报

我们社会需要有这样一个氛围，给予病人更好的照顾——心理上的照顾或是物质上的关爱。在国外儿童医院治疗，孩子有各种各样的喜好，比如说我今天想见一个什么明星，他可能在医院提出这样一个需求，医院便会帮他安排。

当病人心里很郁闷的时候，外界会帮助他调节，而不只是让父母来帮他。父母那时候的状态是崩溃的。我们有时候说，手术不能做，父母当时就痛哭流涕。

还有一些家长在孩子面前说，他能活半年还是活几个月，这样的话孩子也受不了。

这是一个大的环境和社会氛围，包括病人临终的时候说要捐献，要有仪式感， 要尊重生命，不能把器官拿来就结束了，应该是一个很体面的过程，比如他喜欢穿的是什么，房间应该布置成什么样，他喜欢什么样的音乐等等。

实际上，我们现在更多关注医生的手术技术到底有没有突破，但整个社会缺乏人文关爱的生态圈。很多都是个人在做， 比如现在做器官捐献的协调员。整个大环境好了，愿意捐献的人才会越来越多。

三是，在我们医院做完脑干手术后，会建议病人去别的医院化疗和放疗，不可能观察到病人的整个治疗周期，因为这确实涉及到很多其他的因素。公立医院都要求床位周转率，一个病人占床，没法周转起来。

基础研究和临床密切结合，应该围绕着一个病，从治疗开始到结束，那是最理想的状态。

将来如果国家能真正围绕着一两个这样的疾病让有条件的医院建立专业化的、完整的以疾病为主的治疗单元，在一个医院完成手术、放疗、化疗的过程，不仅对研究疾病有利，也可以给孩子一个完整的治疗周期。

记者：像诺恩把瘤体捐献出来，对你们来说有什么样的帮助？

张力伟：因为瘤子和正常的脑部组织是有联系的。如果能够捐献遗体，我们可以把它作为一个真正整体的疾病去研究。

愿意捐献遗体的家属是很高尚的，他们希望为未来这样的病人做点什么。当然，把病变的那一块捐献出来也是很有帮助的。

诺恩的父母签署无偿自愿捐献器官知情同意书

图片来源：福建日报

但也有人觉得，我的孩子去世了，我再给他捐献了，不舍得，也都可以理解。

记者：有一些病友说希望把DIPG纳入罕见病名录，您怎么看？

张力伟：我也在起草一些相关的东西， 和这方面的专家接触，希望尽快把它推进罕见病名录。最简单的，能解决一些费用问题。现在大家也很关注这个，花了很多钱，但效果不好。

另外，在国家层面，还可以组织大型临床研究。这两年医学界对DIPG的关注比较多。这个疾病具备普世性、高端性。脑干是生命中枢。

为什么会发生在脑干上，为什么会发生这样的不治性疾病，为什么现有的治疗大脑肿瘤的药物和方法对脑干肿瘤一点用没有，这就是最顶级的问题，科学家一定是关注的。而且这个病发生在儿童身上，且治疗效果不好。

现在全球已经开始重视了，中国应该跟全球同步。我们有这么多临床资源，如果我们能够突破这个，便能带领整个医学的进步。但这个进步绝对不是靠一两个人就可以，需要其他各个领域一起来做。

这个病可能两三年就会有很大突破， 但现在就需要国家大量的投入和整个社会的高度关注。

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