扩散！“革命性”抗癌药拉罗替尼正式招募儿童患者！现在可申请啦
越来越多的抗癌新药和新技术问世，让我们看到，战胜癌症的那天已经不远了！
2018年，“革命性”的抗癌药物-拉罗替尼在美国获批上市，这款新型的抗癌药物每年可以帮助成千上万的人，这些患者中超过75％的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。无论是成人还是儿童，拉罗替尼已经给各类晚期癌症患者带来了新的希望。
2020年，这款被誉为“治愈系”的抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤的临床试验终于正式在国内开始招募患者了！这意味着，中国患者也终于有机会免费用上这款美国的抗癌“特药”！而近日，全球肿瘤医生网医学部再次得到好消息，拉罗替尼的儿童肿瘤临床试验也正式开始招募患者了，中国的孩子们也终于等到了这款救命新药！
（注：做了基因检测的病友和家长可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。）
一项公布在权威肿瘤学杂志柳叶刀上的数据显示，拉罗替尼治疗部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答！这对儿童肿瘤患者来说无疑是重获新生的机会。
图片来源：柳叶刀
01
婴儿纤维肉瘤：拉罗替尼让巨大肿瘤在3天内消退！
对于NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款“革命性”的新药。
蕾哈娜（Rihanna）一家前往纽约治疗，随处可见她的抗癌奇迹宣传牌
Anna Plaza的女儿蕾哈娜（Rihanna）刚刚出生时，右侧手臂上就有一个巨大的肿物，几乎和她的脑袋一样大。相信所有的父母看到这一幕都会心碎。
所有人都不知道出了什么问题。也不知道该怎么办，他们只知道这是一个肿块。新生的喜悦伴随着一场灾难到来了。。。
Anna夫妇马上带着孩子去了大医院，活检显示，蕾哈娜（Rihanna）竟然生来就患有一种罕见的肿瘤，称为婴儿纤维肉瘤，这是一种恶性软组织肿瘤，患病的通常都是1岁以下的婴儿，在1岁以下的儿童中发现。
因为肿瘤过于巨大，无法马上手术，于是医生选择了化疗方案，但是对蕾哈娜来说并没有起效。Anna夫妇伤心欲绝，感到马上就要失去蕾哈娜（Rihanna）了。
最终，他们抱着一线希望带着孩子来到了纪念斯隆·凯特琳医院（MSK）。MSK 儿童专家团队最终确定蕾哈娜（Rihanna）的癌症是由一个名为NTRK的基因突变引起的，这种基因通常与其他基因发生融合，导致癌症的恶性增长。
在他们正在研究的药物中有一款新药物-Vitrakvi是专门针对这一靶点突变的，目前正在进行临床试验，Anna夫妇决定放手一搏，即便无效，对于药物的研发也是一种贡献。
Vitrakvi的儿童剂型是一种口服糖浆，早晚各一次，服用起来非常方便。
但是令Anna夫妇震惊的是，三天后，蕾哈娜（Rihanna）的巨大肿瘤就以肉眼可见的速度迅速缩小，他们带着蕾哈娜（Rihanna）来到医院，医生们也惊呆了！他们从未见过药物起效的速度如此之快。肿瘤已经长了几个月了，然而，一周内就快速消退了！
五个月后，外科医生来会诊后，高兴的告诉他们，如果肿瘤没有缩小，手术会影响蕾哈娜（Rihanna）的手臂功能，甚至需要截肢，导致她无法正常生活，但是现在肿瘤已经缩小了，可以通过手术将肿瘤完全切除，并且不会影响她日后的生活。
手术非常顺利，蕾哈娜（Rihanna）剩余的所有肿瘤都被切除，并且胳膊的功能没有受到任何影响。现在她已经快4岁了，医生说她已经完全没有肿瘤的迹象。 原文链接：“革命性”药物让癌症在3天内迅速消退，对17类癌症有效
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恶性脑瘤：拉罗替尼一线治疗肿瘤消退！
儿童肿瘤是所有家庭的痛，而其中的儿童脑瘤更是让父母感到无助和绝望。和儿童常见的白血病和淋巴瘤相比，脑瘤的进展速度极快，并且在早期就会沿大脑中的白质蔓延，很难确定肿瘤实际扩散的程度，这意味着要想完全切除几乎是不可能的。更不幸的是，大脑存在一层血-脑屏障，一般的药物难以到达，近三十年来没有一款新药获批，因此儿童肿瘤患儿的家庭常常陷入绝境。拉罗替尼的上市，为儿童脑瘤患者带来了新的希望。
据统计，NTRK融合在脑肿瘤出现的频率在儿童和成人中差异较大，在3~40%之间，多形性胶质母细胞瘤中最常见的是NTRK2融合。
一名18个月大的沙特阿拉伯女婴确诊为胶质母细胞瘤，手术后按个月复发，因为她的父母知道生存期并不乐观，所以拒绝了副作用过大的放化疗，在基因检测后发现存在ETV6-NTRK3融合，于是决定入组拉罗替尼临床试验，一线接受拉罗替尼治疗，第8周，MRI显示肿瘤明显消退，未见不良反应。
03
儿童肉瘤：拉罗替尼24小时起效击退肿瘤
任何人都看不出，三年前，2岁的米歇尔因为颈部巨大的恶性肿瘤无法正常呼吸，离死神仅一步之遥。而经过一款“神奇”的药物治疗后，2020年最新的采访时，她的父母激动地说，米歇尔体内已经没有任何病灶了，现在她已经重回正常生活！原文链接：“传奇”抗癌药24小时击退肿瘤！对17类癌症有效！已上市
图片来源：洛杉矶儿童医院
Larotrectinib在多种肿瘤类型中都有一致的有效性（图片来源：拉罗替尼官网）
01
挑战“癌王”：81岁高龄的晚期胰腺癌几乎全部消失
一位81岁高龄的老爷子，确诊时已是胰腺癌晚期。手术后不到半年就复发了，只能接受化疗，但胰腺癌侵袭性太强了，各种化疗方案根本阻挡不住病情的疯狂进展，癌症很快转移到了肝脏上，出现3个大小不一的病灶。
老爷子的身体每况愈下，家属也不抱太大希望了。命悬一线的时候，医生为他做了全基因组测序，在结果出来的那一刻，医生兴奋的告诉老爷子，他或许有救了！报告上写着存在SEL1L-NTRK1融合蛋白，这意味着老爷子能接受美国最新上市的“治愈系”抗癌药-拉罗替尼的治疗。对于存在NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款能够改变生死的新药。而更幸运的是，老爷子成功入组了临床试验，可以免费接受治疗。
这一次，即便是面对最难治的“癌王”，拉罗替尼也显示出了强大的抗癌能力！我们直接说结果，在接受拉罗替尼治疗一年后，影像学检查显示，老爷子肝脏病变几乎完全消失（图2）。并且如此高龄的他对治疗完全耐受，既没有调整剂量也没有出现明显的不良反应。在文献发表时，患者接受了larotrectinib治疗已经13个月了。相信老爷子在现代精准医学的治疗下能长命百岁！
02
肺癌脑转移：一线治疗，脑部肿瘤几乎全部消失
一位78岁的女性既往没有接受过任何治疗的晚期肺癌患者，确诊时已经出现了严重的脑转移，拒绝接受化疗，基因检测后发现存在EPS15-NTRK融合。
接受拉罗替尼治疗后，肺部的病灶缩小了34%。脑部的转移灶几乎全部消失（减少95%）。
03
唾液腺癌：用药四天肿瘤迅速缩小
在2019年的美国AACR（美国癌症研究协会）年会上，Keith Taggart分享了拉罗替尼将他从死神手中救回的经历，触动了无数的病友。
2014年，61岁的Keith Taggart的脸颊上出现了一个豌豆大小的肿块，开始，作为一名律师，Keith只是感觉影响美观，在家庭医生的建议下他去了口腔医院并做了活检，最终被确诊为唾液腺癌，据美国癌症协会统计，这种类型的癌症非常罕见，占所有癌症病例的不到1％。通常会出现下巴和脸颊无痛的小肿块，或面部肌肉疼痛或麻木。
幸好肿瘤并不大也没有扩散，手术是Keith最好的选择，手术切除了肿块后，Keith还接受了7周的放疗来清除残余的癌细胞。
但不幸的是，Keith的肿瘤就像是种在他身上的魔咒，每次他刚从手术中恢复，肿瘤就会重新长回来。他去了全球癌症治疗排名第一的MD安德森癌症中心，在一次又一次的手术后，他的医生遗憾的告诉他无法再进行手术了，因为肿瘤发展的速度超乎想象，手术无法及时清除一次次爆发的肿瘤，在一次全身扫描后，Keith绝望了，肿瘤已经侵袭了他所有重要的脏器，包括肺，肝和肾脏...
医生告诉他，他现在的第一治疗选择是化疗，可以多活三四个星期；第二个选择是参加一项新药的临床试验，这就是当时还未被大家熟知的拉罗替尼。
Keith决定放手一搏，顺利入组后，Keith开始每天两次服用一种叫做Larotrectinib（最初代号为LOXO-101）的靶向药，让人无法想象的是，这款药物就像是Keith肿瘤的克星，让肿瘤细胞闻风而逃！仅仅4天后，Keith的颈部，面部和胸部的肿瘤缩小了大半，以至于他已经摸不到了。一个月后的CT扫描显示，除一个肿瘤外，其他所有肿瘤均消失。仅剩的那个也缩小了65％！并且随着时间的流逝，它不断缩小。现在他已经恢复健康。
Keith说，我开始开始接受化疗已经是五年前的事，如今我已经再也不必接受化学治疗了，只要拉罗替尼能使我远离癌症，我就继续服用。现在，我已经重回正常生活，并且生活质量很好。我去健身房，每天在跑步机上跑步两英里，自从开始临床试验以来，我从未因为癌症而错过一天的工作。
“我感谢这款药物让我重生，而我能做的就是多参加病友交流，让更多的人知道这款药物，另外做基因检测在能让我抓住临床试验这根救命稻草，这非常重要，希望有更多的患者能像我一样幸运。”
这样的案例还有很多很多，我们无法在一篇文章中一一介绍，值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代，拉罗替尼目前已经在国内正式开展临床招募，有些NTRK融合的患者已经通过全球肿瘤医生网医学部成功接受了拉罗替尼的治疗，并成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！
适合患者：
经组织学或细胞学确诊为局部晚期或转移性实体瘤，而且根据Foundation Medicine, Inc.或CLIA认证或同等机构认可的当地诊断实验室采用任何核酸类诊断检测方法进行的检测，该肿瘤携带一种预计分别转化成具有一个NTRK1/2/3基因重排，且不同时存在第二种致癌因素（例如EGFR、KRAS）。
做过基因检测的病友，请将报告发送至全球肿瘤医生网医学部，我们的专家将为您全面分析检测报告，评估是否能够入组临床试验，以及有无新药可以使用。
科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi（larotrectinib）等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国也能自主研发这类抗癌特药，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天！