盘点 | 干细胞治疗儿童疾病的临床进展

作者：杭吉泰迪干细胞

近年来，干细胞治疗儿童疾病在全球范围备受重视，由于儿童的免疫系统不如年轻人强大，所以很容易受到外界环境中病毒的侵扰。因此，寻找一种更好更安全地治疗儿童疾病的方法显得尤为重要。间充质干细胞疗法代表一种潜在的革命性的治疗方法，已经广泛应用于多种儿科疾病的治疗研究过程中，在小儿肺、心脏、骨科、内分泌、神经和血液学疾病的临床试验中显示出了巨大的治疗潜力。

间充质干细胞治疗儿童移植物抗宿主病

间充质干细胞已成功用于治疗移植物抗宿主病，国际上有针对移植物抗宿主病的间充质干细胞药物上市，而国内也进入到了临床试验阶段，一些针对这种疾病的间充质干细胞新药已经获得了临床批件。

移植物抗宿主病是一种临床表现非常复杂的疾病，影响到包括皮肤、胃肠道、肝脏、肾脏、骨、关节、肌肉和肺等多种器官的功能。传统的治疗包括免疫抑制剂，如大剂量类固醇激素和环孢素，但许多患者对这些治疗没有反应或产生依赖，还会有许多不良副作用。而间充质干细胞疗法在儿童类固醇耐药急性移植物抗宿主病中的治愈率高达73%。

间充质干细胞治疗儿童脊髓性肌肉萎缩症

脊髓性肌肉萎缩是一种进行性神经退行性疾病，目前临床上没有好的治疗方式。一个临床研究报道了三个患有脊髓性肌肉萎缩的儿童使用异体骨髓间充质干细胞治疗后，显著改善了肌肉强度、面部表情、无呼吸机呼吸能力和说话能力。并认为，间充质干细胞发挥其治疗作用的机制可能是永久性的，而不是治疗性的修复作用。

间充质干细胞治疗儿童支气管肺发育不良

支气管肺发育不良影响多达50%的新生儿健康，是早产婴儿最常见的长期肺部疾病。严重的支气管肺发育不良与神经发育障碍、肺动脉高压、肺心病等密切相关。在一项剂量递增的研究中发现，给予妊娠27周或更早出生的5- 14天大的极早产儿间充质干细胞治疗。与接受普通治疗的婴儿相比，接受间充质干细胞治疗的婴儿患支气管肺发育不良的程度较轻，炎症水平也较低。

间充质干细胞治疗儿童脑瘫

脑瘫主要表现为中枢性运动障碍以及姿势异常，还可伴有智力低下、癫痫、感知觉障碍、语言障碍及精神行为异常等，是引起小儿机体运动残疾的主要疾病之一。

最常见的原因是早产，早产导致高达15%的新生儿患有脑瘫。一项回顾47例患者的病例发现，无论是囊内还是静脉给药，间充质干细胞治疗都是最安全有效的。经间充质干细胞治疗后，患儿明显可观的表现，如：发热、呕吐和痉挛等所有症状在72小时内自行消失。

在我国，2017年，通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。

间充质干细胞治疗儿童孤独症

自闭症谱系障碍的潜在病理，如免疫系统失调、脑灌注不足和炎症，可作为间充质干细胞治疗的靶点。在一项间充质干细胞治疗自闭症的临床试验中，37例自闭症患儿接受了异体间充质干细胞治疗。在治疗24周后，通过儿童自闭症评分量表、临床整体印象量表和异常行为检查表测量进行评估，发现与未接受间充质干细胞治疗的的儿童相比，接受间充质干细胞治疗的患儿自闭症症状严重程度明显减轻。

展望

儿童是祖国的希望，民族的未来，儿童的健康关乎着社会的进步、民族的兴旺以及一个家庭的幸福。近年来，儿童的健康问题越来越引起社会大众的关注，尤其是干细胞在儿童疾病中的应用研究越来越普遍，干细胞治疗儿童疾病在全球范围备受科学家的重视，相信随着干细胞技术的快速发展，干细胞对于孩子们的守护，会越来越好。

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