罗一笑型白血病有新突破，史上最长CAR-T随访数据发布

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白血病成急性和慢性两种，急性白血病又分成急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性骨髓性白血病（AML）。儿童和青少年患者中，ALL占70%，其治疗效果这些年来稳步提高，如今5年无事件生存率达到80%，成人初期治疗完全缓解率可达70%以上，约30%患者有望治愈可能。

2016年因微信筹款引起争议的作家罗尔的女儿罗一笑，就属于这一类白血病。相对于AML，ALL的治愈率还算是高的，从概率上说，罗一笑有80%的生存机会，但是最终因并多种并发症如严重脓毒症、脓毒性休克、多脏器功能障碍综合征而离世。

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和她一样得了急性淋巴细胞白血病的美国女孩——小艾米丽，就要幸运的多。6岁的艾米丽第一个接受CAR-T临床试验的人，如今艾米丽已经12岁了，癌症依然没有复发，体内仍然能检测到存活的CAR-T细胞。

第一个接受CAR-T治疗的人：艾米丽

如今，《新英格兰医学杂志》发表一项为期5年半的，利用19-28Zcar-T对53名成人难治或复发B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的临床试验，进一步证实CAR-T治疗针对ALL的获益性。

结果显示患者响应率达到了98%以上，其中83%的患者得到了完全缓解，中位生存期12.9个月。而难治或复发性成人ALL的标准化疗方案的完全缓解率仅有18%-45%，中位生存期为3-9个月。

这一研究再次验证了CAR-T治疗的有效性。不过奇怪的是，研究者分析了多个可能影响疗效的因素之后发现，完全缓解率与是否进行过骨髓移植、做过几种治疗、化疗的种类、患者年龄以及CAR-T的剂量——这些因素基本上都没啥关系。

根据患者特征对缓解率进行分析

那CAR-T疗效跟什么有关呢？这项实验结果显示，那些治疗前疾病负荷较轻、也就是异常增生的原始细胞<5%的患者，他们从治疗中获得的收益更大，中位生存期达到了20.1个月！

可见低疾病负担患者接受CAR-T治疗之后，生存期更长

此外，这项研究还对毒副反应做了研究。CAR-T治疗最常见的毒副作用就是细胞因子释放综合症（CRS）和神经毒性反应。85%（45/53）的患者都出现了CRS，26%（14/53）是较为严重的（3级以上），42%（22/53）患者出现了神经毒性反应，但是并没有致命影响（5级）和脑水肿出现。其中，肿瘤负担较轻的患者，出现毒副作用的风险也要低一些。

按照患者特征对CRS数据进行分析

最最令人欣喜的是，这些疾病负荷较轻的患者，有超过1/3（35%）在被确诊五年之后仍旧好好地活着，这意味着他们是有可能被治愈的。

这是目前为止，用CAR-T治疗ALL随访期最长的临床试验，证实了这种疗法的潜力。同时，这也是首次发现低疾病负荷患者能够从CAR-T中受益更多。这项研究的第一作者JaePark博士表示，我们将接受CAR-T治疗作为一线治疗，而不是历经失败最后的希望。

附：CAR-T抗癌机制

来源：腾讯视频

参考资料：

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1709919?query=featured_home

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