白血病患儿“救命药”断供背后：儿童用药发展掣肘重重

此前断供的白血病患儿“救命药”巯嘌呤片日前已恢复供应，不过这次引发外界关注的断供，折射的不单单是“白血病”药物匮乏现象，扩及至整个儿童专用药，同样也面临缺乏难题。

第一财经记者日前从第三十二届中国医药产业发展高峰论坛获悉，全国6000多家制药企业中，专门从事儿童用药生产的，仅十余家，占比不足1%;常规药品中，成人处方药有3600多种，儿童专用药仅有60多种，占比不足1.7%;95%以上的药品没有儿童用药安全包装。

专业生产企业少

“十年前，我们在思考企业未来发展时，就意识到儿童用药紧缺问题。我们做了一个评估，结果是，全球范围内普遍面临儿童用药紧缺，根源之一就是，儿童用药临床研发存在困难。考虑到中国儿童基数大、市场有需求以及有较好发展前景等因素，当时我们就决定发展儿童用药。”一品红(300723.SZ)董事长李捍雄在接受第一财经记者采访时谈及入行初衷。

李捍雄表示，相比普通药物，儿童药的研究历程更加艰辛，耗费的时间也更加漫长。他举例称，其旗下某款药物，上市后再进行临床评价，足足花了四年时间。如果换做普通药，其实两年时间已足矣。

专业生产儿童用药的企业少，带来的现实问题是药品少、种类集中。儿童疾病分布较为集中，我国儿童患病的三大种类是呼吸系统疾病、消化系统疾病以及传染病。我国儿童用药主要集中在抗生素类、感冒类、镇痛解热类、清热类以及维生素类这几大类。

亚宝药业(600351.SH)副总裁任伟对第一财经记者坦言称：“单纯在呼吸系统疾病药物开发领域，行业竞争激烈，且同质化严重。”

值得注意的是，随着疾病谱变迁，血液、免疫及内分泌疾病和神经系统疾病近几年逐渐呈现高发趋势。这方面的儿童用药更是稀缺。

因此，放在整个儿童用药行业中看，近日备受关注的白血病患儿“救命药”巯嘌呤片断供案例，不单纯是个案，但由于涉及到少见病，该案例成为典型中的典型。

“儿童专用药可选择性不多。用于临床上的药物，很多说明书标注着儿童慎用、禁用或者并没有明确标注儿童到底可以使用等。用于儿童身上，安全性到底如何，说明书亦没有呈现相关临床数据。”广州一家三甲医院周姓医生对第一财经记者分析说。

传统医学上，为解决儿童用药缺乏问题，可能会选择将相关成人药进行掰片处理等。卫计委儿童用药专家委员会专家、广州妇女儿童中心副院长龚四堂就认为，小儿不同年龄阶段发育的变化，对药物的作用和给药剂量有极大的影响。在用药上，不能将小儿视为缩小的成人，小儿有其独特的疾病类型，剂量范围和发育阶段。

掣肘重重

基于行业集中度低以及市场需求加大形势下，儿童用药依旧被视作是充满发展前景的医药细分行业之一。“未来，我们会继续加大儿童药的开发投入。”李捍雄说。

“我国儿童人均医疗消费金额不足美国的十分之一，市场潜力巨大。儿童用药短缺问题，为儿童用药发展提供了机遇。”中国医药企业管理协会儿童用药专业委员会主任委员杨杰说。

落实到儿童用药行业层面，要实现突围并不容易，掣肘也重重。因此，如何破除这些掣肘，至关重要。

康芝药业(300086.SZ)市场总监刘湛表示，儿童药的“缺”体现在在多方面，包括适宜儿童制剂缺乏、儿童用药信息缺乏、儿童用药知识缺乏等。“在适宜儿童制剂方面，具体呈现是儿童专用药品少、儿童适宜型不足、儿童适宜规格缺乏等。”

依从市场需求，药企开发出适宜儿童规格、口味、包装等的儿童专用药，直面的是生产成本增加。

在刘湛看来，企业生产成本增加的背景下，在市场准入环节上，并未获得政策优待。产品价格提不上去，企业的生产积极性自然容易受到打击。“市场准入环节上，需要出台相关的扶持政策。”

“不同于其他药物，儿童专用药的市场需求规模相对较小外，利润相对较低。”任伟补充道，相比之下，儿童药处方药生产，优势并不明显。

在国产儿童药发展尚不成气候的形势下，面对中国潜在的市场需求，跨国药企“虎视眈眈”。“我们目前也很担心，国外药企进来竞争。据我了解，想要进来的并不少。相对而言，他们的产品质量更高。我们也很愿意和外企合作。”任伟说。