艾伯维子宫肌瘤新药 3 期临床试验达主要终点

艾伯维（AbbVie）与 Neurocrine Biosciences 今日宣布，子宫肌瘤在研新药 elagolix 的 3 期临床研究 ELARIS UF-II（M12-817）达到了主要终点。本次研究是另外一项关键 3 期试验 ELARIS UF-I（M12-815）的重复性试验，其研究结果已于 2018 年 2 月公开。此次研究证实了第一项试验的结果，显著减少了子宫肌瘤患者的重度月经出血，达到了研究的主要终点。

子宫肌瘤，也称为平滑肌瘤或肌瘤，是非癌性，激素反应性子宫肌肉组织肿瘤。子宫肌瘤是女性骨盆中最常见的异常生长，可影响约 20-80% 的 50 岁以下的女性。肌瘤的大小，形状，数量和部位不等。子宫肌瘤患者可能无症状，但在某些女性中，肌瘤可引起严重的月经出血、痛经、乃至怀孕困难等严重问题。

Elagolix 是一种促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，是一种口服的短效分子，通过与脑垂体中的 GnRH 受体竞争结合来阻断内源性 GnRH 信号。在治疗中进行快速可逆和剂量依赖性的抑制黄体生成素（LH）和卵泡刺激素（FSH）分泌，可导致卵巢性激素，雌二醇和孕酮的生成减少。Elagolix 目前正在卵巢性激素介导疾病，如子宫肌瘤和子宫内膜异位症患者中进行研究。迄今为止 Elagolix 已在超过 40 项临床试验中进行了研究，共计超过 3700 名受试者。

Elagolix 的分子结构式（图片来源：By Vaccinationist (PubChem) [Public domain or Public domain], via Wikimedia Commons）

ELARIS UF-II 是两项为期 6 个月的重复 3 期临床试验的第二项，评估单独使用 elagolix 和 elagolix 联合低剂量激素疗法（雌二醇 / 醋酸炔诺酮）的安全性，耐受性和疗效。研究对象为 18 至 51 岁经阴道和经腹部盆腔超声检查（TVU）诊断为子宫肌瘤的绝经前妇女。主要终点为通过碱性血红素法测量，评估患者重度月经出血减少。临床缓解被定义为在第 6 个月时月经失血量少于 80 毫升，并且经血失血量从基线至第 6 个月减少至少 50%。次要终点包括出血，出血抑制和血红蛋白变化。该研究在美国和加拿大的约 100 个地点进行。

本次试验结果显示，研究第 6 个月时，每日服用两次 300 毫克 elagolix 联合低剂量激素疗法（雌二醇 1.0 毫克 / 醋酸炔诺酮 0.5 毫克），可帮助 76.2%（p <0.001）的子宫肌瘤妇女患者减少重度月经出血，达到临床缓解。Elagolix 的总体安全性曲线与子宫肌瘤 2 期临床试验和第一个 3 期临床试验（ELARIS UF-I）中观察到的一致。来自 ELARIS UF-II 的 3 期研究数据将支持提交 elagolix 的监管审查。研究人员将在这项正在进行的研究中，持续收集安全性数据，包括观察最常见的不良事件。此次 6 个月的主要分析结果与 2018 年 2 月报告的 ELARIS UF- I 研究结果一致，并将在即将召开的医疗会议上公开。研究中的女性患者将继续进行治疗后随访，或六个月的盲法延长研究。

“目前诊断患为子宫肌瘤的数百万妇女所面临的非手术选择有限，”AbbVie 普通药物开发副总裁 Dawn Carlson 博士说：“这项研究的结果表明，elagolix 有可能成为患有子宫肌瘤的女性的重要口服治疗选择。”

我们期待这款重要子宫肌瘤新药能够顺利通过监管审查，早日为广大女性患者减少痛苦，带来康复。

参考资料：

[1] AbbVie’s Elagolix Dazzles in Phase III Trial

[2] AbbVie Announces Positive Topline Results from Second Phase 3 Study Evaluating Investigational Elagolix in Women with Uterine Fibroids

[3] 药明康德 - 艾伯维子宫肌瘤新药 3 期临床试验数据积极