子宫肌瘤新药 3 期临床试验数据积极

艾伯维（AbbVie）与 Neurocrine Biosciences 宣布，子宫肌瘤新药 elagolix 的两项 3 期临床研究的第一项 ELARIS UF-I （M12-815）达到了主要终点，显著减少患者重度月经出血。

子宫肌瘤，也称为平滑肌瘤或肌瘤，是非癌性，激素反应性子宫肌肉组织肿瘤。子宫肌瘤是女性骨盆中最常见的异常生长，可影响约 20-80% 的 50 岁以下的女性。肌瘤的大小，形状，数量和部位不等。子宫肌瘤患者可能无症状，但在某些女性中，肌瘤可引起严重的月经出血、痛经、乃至怀孕困难等严重问题。

Elagolix 是一种促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，是一种口服的短效分子，通过与脑垂体中的 GnRH 受体竞争结合来阻断内源性 GnRH 信号。在治疗中进行快速可逆和剂量依赖性地抑制黄体生成素（LH）和卵泡刺激素（FSH）分泌，导致卵巢性激素，雌二醇和孕酮的生成减少。Elagolix 目前正在卵巢性激素介导疾病，如子宫肌瘤和子宫内膜异位症患者中进行研究。迄今为止 elagolix 已在超过 40 项临床试验中进行了研究，共计超过 3700 名受试者。Elagolix 治疗子宫肌瘤的 3 期研究目前正在进行。

Elagolix 的分子结构式（图片来源：NIH）

ELARIS UF- I 是两项重复关键 3 期临床研究的第一项，这项为期 6 个月的研究在子宫肌瘤女性患者中评估了单独使用 elagolix 和 elagolix 联合低剂量激素疗法（雌二醇 / 醋酸炔诺酮）的安全性，耐受性和疗效。研究对象为 18 至 51 岁经阴道和经腹部盆腔超声检查（TVU）诊断为子宫肌瘤的绝经前妇女。主要终点为通过碱性血红素法测量，评估患者重度月经出血减少。临床反应被定义为在第 6 个月时月经失血量少于 80 毫升，并且经血失血量从基线至第六个月减少至少 50%。次要终点包括出血，出血抑制和血红蛋白变化。该研究在美国和加拿大的约 90 个地点进行。

两项关键 3 期研究的第一项结果表明，在第 6 个月时与安慰剂相比（8.7%），elagolix 与低剂量激素组合疗法减少 68.5%（p <0.001）子宫肌瘤患者重度月经出血。在研究中观察到来自 elagolix 治疗的类雌激素效应，例如热潮红和骨矿物质密度的降低。此外，elagolix 的总体安全性与在子宫肌瘤 2 期研究中观察到的一致。3 期研究的数据将支持 elagolix 的监管提交，并在即将举行的医疗会议上公开。目前安全性数据，包括最常见的不良事件正在进行分析中。研究中的女性患者将继续进行治疗后随访或六个月的盲法延长研究。

Elagolix 已处于后期研发中（图片来源：艾伯维官方网站）

“目前的非手术疗法非常有限，患有子宫肌瘤的女性需要更多的治疗选择，”AbbVie 通用药物开发副总裁 Dawn Carlson 博士说：“这项研究的结果代表了 elagolix 开发的重大进步，并展现了我们对解决严重疾病的持续承诺。”

我们期待这款药物的另外一项 3 期研究也能顺利进行，早日上市并为广大女性患者带来这款重要非手术疗法。

参考资料：

[1] AbbVie Announces Positive Topline Results from Phase 3 Study Evaluating Investigational Elagolix in Women with Uterine Fibroids

[2] AbbVie 官网