对癌症临床试验的展望

时至今日，新药研发仍是一条漫长而昂贵的过程。检视通过不同临床研发阶段的实验性新药之相关统计数据，能够让我们理解和重视药物研发过程中的种种挑战。一项最近的研究显示，能够通过所有临床试验阶段的小分子实验药物不到初申请时的20％，大分子药物的成功率稍微高一点，约为30％。而且实验药物能通过第三期的成功率，比第一期要低很多。

现代临床试验为重大疾病带来希望

过去几年来，向FDA 提出申请的新药和生物制剂的数量明显下降。虽然现今生物医学的进展为重大疾病的治疗带来新希望，但近几年来许多基础科学的新发现，都没有办法顺利转移，遑论迅速产生更为有效、更经济实惠和安全的医疗产品。FDA在其所发布的《医学新药研发关键上的挑战与机会》报告中，指出药物研发本身就是一门科学，医疗产品研发所需的实用技术并没有跟上基础科学的快速进展。FDA透过与医药产业相关之业者合作，列出在研发的路径上可能会遭遇到的种种重大挑战。显示了在将实验室概念转化为商品过程的关键路径中，目前迫切需要一套研发新产品的技术工具组合来改善疗效的可预测性，这些技术工具组合包含动物或电脑模拟的预测模型、判断安全性和有效性的生物标记探测，以及新的临床评估技术。

生物标记对临床试验的重要性

举例来说，生物标记可提供药物作用机转和临床疗效之间的关联资讯，也可以作为量化反应的替代指标，用以预测药物的有效性。在新药研发的过程中，发掘更多更有代表性的生物标记工具是非常有价值的工作。生物标记可以提供数据，联结动物研究和人体研究之间的差距；此外，在早期临床试验纳入生物标记测量，便可在临床试验的初期就能判断药物治疗的效果。一个生物标记的应用实例是，让病患可根据对药物治疗的潜在反应来将其分类，这个特性是来自于族群差异性的预测。

在许多情况下，电脑模拟模型也减少了许多人力、物力，甚或替代了大部分的人工，这些将来有可能就以电脑模拟取代需要繁複人工的动物实验或是生理状况评估。同样地，药物计量学也是一门由模型和模拟来驱动的科学，运用计量的工具，在模型中描述药物剂量、血浆浓度和药物作用或副作用之间的关係特性，以及相关的病患之共变数。药效和安全性的药物计量模型是由临床前研究和现有的临床数据研发而来，是改善药物研发知识管理和决策发展的一项重要方法，可以用来预测临床试验的结果，影响试验设计。