十年前，肿瘤的治疗还是基于肿瘤起源的器官部位，大多数患者被施以相同的化疗方案，有效率不到50%，也就是说大部分癌症患者在“陪榜”，耽误最佳治疗时间，损失金钱还要承受副作用。

随着“精准医学”时代的到来，基于特定基因背景的Biomarker而非发病部位的癌症疗法开启肿瘤治疗的新篇章。

2017年5月，Keytruda成为全球首个不区分肿瘤来源的免疫药物；

2018年11月，Vitrakvi获批上市，成为全球首款不限癌种的广谱靶向药，用于NTRK融合的实体瘤患者；

2019年8月，Rozlytrek获批上市，成为全球第三款不区分肿瘤来源的广谱抗癌药。

2020年5月，传奇抗癌药LOXO-292加速获批上市，用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌三大癌种。

这四款新疗法的获批，由于惊艳的临床数据和广谱的抗癌特效迅速火遍了癌友圈，让更多幸运的病友们等来了新的希望和治疗选择！

但是，它们很昂贵！

Keytruda年自费治疗费用约60万

全球首款广谱抗癌新靶向药Vitrakvi每月32,800美元

罗氏的Rozlytrek为每月17,050美元

礼来公司将Retevmo的定价定为每个月20,600美元

电场疗法每个月的治疗费接近20万人民币

......

如果说有什么比“无药可治”更让人绝望的，那就是有特效药，但却买不到！买不起！

为了让更多的癌症患者免费用到新型抗癌药物，全球肿瘤医生网医学部为广大病友整理了这些药物的相关信息及正在招募的免费入组临床试验的机会，可以让经济条件有限的癌症患者也有机会接受更好的治疗。

第一款不区分的组织来源的“抗癌神药”-Keytruda

2012年，来自Johns Hopkins大学的研究团队认为具有基因错配修复缺陷的肿瘤能够产生大量肿瘤抗原，引起免疫应答并提高对免疫检查点抑制剂的敏感性，这一想法随后在pembrolizumab的相关临床试验中得到验证。

2017年5月被批准用于无论肿瘤来源，微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的实体肿瘤患者，成为全球首个不区分肿瘤来源的免疫药物，开创了广谱抗癌新时代！

然而MSI-H只是携带TMB患者的一小部分，除了结直肠癌和子宫内膜癌以外，其它癌症类型中出现MSI-H的比例并不高，因此使用MSI-H对患者进行筛选，能够影响到的患者人数并不多。

2020年6月，Keytruda第二项“不限癌种”的新适应症获批。用于治疗具有高组织肿瘤突变负荷（TMB-H）≥10个突变/兆碱基（使用FDA指定的检测）的无法切除或转移性实体瘤的成年和儿科患者。此次TMB作为分子标记物获批，意味着广谱抗癌范围再次扩大，将有更多的患者可以获益。

1、keytruda药品信息

PD-1抗体帕博利珠单抗注射液

商品名：可瑞达

英文名：keytruda

生产厂家：默沙东

2、keytruda在国内获批的适应症

• 晚期恶性黑色素瘤
• 与培美曲塞、顺铂联合治疗一线转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）
• PD-L1阳性，既往一线治疗失败的，局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌

3、keytruda在国内的价格及赠药政策

17918元/100mg

赠药政策：首轮买二赠二，后续买二赠三，循环直至满三年

4、FDA批准的Keytruda适应症大全

免费用药申请请点击：告别天价“神药”，数十款PD-1/靶向抗癌药免费用！|临床招募进行中（肺癌，胃癌，结直肠癌...）

传奇抗癌药LOXO-101

2018年11月26日，整个医疗界和癌友圈都为一款FDA新批准上市的抗癌药物沸腾，这就是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®（拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼），用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤治疗。

这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑。

这款药物之所以让人印象深刻，最大的三个看点在于：

第一，不限癌种。这意味着，只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。并且对于婴儿纤维肉瘤和甲状腺癌，胃肠间质瘤的有效率可以高达100%！

各类癌症的客观缓解率和中位缓解时间

第二，总缓解率高达75%。在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75％，其中22％的患者完全缓解。

第三，快速持久的响应。这款药物的神奇之处在于，起效非常快，并且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。（一个案例报道显示，2岁的梭形细胞肉瘤女孩再接受拉罗替尼治疗后24小时内就出现了快速响应，症状迅速改善。原文链接：美国新型抗癌药物24小时起效，让米歇尔的肿瘤“滚蛋”！）

+表示正在进行的响应。截至数据发表时，还有患者处于持续缓解中

1.LOXO-101药品信息

药物名称：Vitrakvi(Larotrectinib，拉罗替尼，又名LOXO-101)

美国上市时间：2018年11月26日

药物功效：有效对抗由单一罕见基因（NTRK）突变驱动的各种癌症

针对人群：患有实体肿瘤的成人和儿童患者

制造企业：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研发

药品价格：32800美元/月

使用剂量：

成年人：Larotrectinib对成年人的剂量是每天口服100mg，每天两次，直至疾病进展或出现不可接受毒性！；

儿童按年龄和体重使用剂量：体表面积小于1.0米的儿科患者，Vitrakvi的推荐剂量是100mg/m2 ,每日口服两次，与或不与食物同服。

不良反应剂量调整：出现3级或4级不良反应，减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善，则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退，则永久停用Vitrakvi。

2.哪些癌症可以使用？

这个靶向药不仅疗效显著，还是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效！这也这个药品这么吸引眼球的原因。

在实验中，这些患者肿瘤类型包括10种不同的软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，甲状腺，肺，黑素瘤，结肠，胃肠道间质瘤（GIST），乳腺癌，骨肉瘤，胆管癌，原发性未知癌，先天性中胚层肾癌，阑尾和胰腺癌。

PD1免疫药物被批准用于MSI-H分子类型的各种肿瘤，成为第一个“广谱免疫药物”。LOXO-101很有可能后来者居上，应该会是第一个上市的“广谱靶向药物”。

因此，只要你经过基因检测，存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，理论上都是适合的！

3.如何检测NTRK基因？

Rossy提醒大家，在一些罕见的癌症中，NTRK融合经常发生。这些包括婴儿纤维肉瘤，分泌型乳房癌等。这些罕见癌症通常会发现NTRK融合，这些患者可能会受益于larotrectinib等药物。

做过癌症基因组检测的晚期癌症患者可能会发现他们的肿瘤存在TRK融合，因为这种基因组事件已在许多肿瘤类型中被描述，包括：

• 急性髓性白血病
• 星形细胞瘤
• 脑低级别胶质瘤
• 乳腺癌
• 结直肠癌
• 先天性中胚层肾瘤
• 胃肠道间质瘤
• 多形性胶质母细胞瘤
• 头颈部鳞状细胞癌
• 肝内胆管细胞癌
• 肺癌
• 唾液腺来源的乳腺类似物分泌癌
• 黑色素瘤
• 肉瘤
• 分泌性乳腺癌
• 甲状腺癌

一般检查融合基因需要使用二代基因检测技术。而且一定注意是NTRK基因与其他基因融合发生的突变，而不是一个随便的点突变。

全球顶尖的基因检测公司凯瑞思和Foundation Medicine最近也研发了Foundation One CDx用于NTRK融合检测，想了解的患者可以致电全球肿瘤医生网医学部咨询。

4.国内患者如何接受治疗？

除了美国，2019年9月，拜耳公司宣布，欧盟委员会已在欧盟（EU）授予肿瘤精准治疗药物拉罗替尼的上市许可，该药物适用于治疗局部晚期、远端转移、无法手术切除或手术疗效欠佳的、且无满意替代治疗方案的神经营养性受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的成人和儿童实体瘤患者。包括德国、法国、意大利等国家均可使用。

近日，我们得到拜耳公司的最新信息，目前“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验终于正式在国内开始招募患者了！这意味着，国内的患者也终于有机会免费用上这款美国的抗癌“特药”！

这项研究是为了验证拉罗替尼对不同类型的肿瘤疗效。这些肿瘤必须存在一种特定的基因变化(NTRK1, NTRK2或NTRK3)。Larotrectinib是一种试验性的药物，可以阻止这些NTRK基因在癌细胞中的作用，因此可以用来治疗肿瘤。

试验分期：II期

主要终点指标：由独立放射学审查委员会测定最佳总缓解率

入组人数：总体140人 中国13人

预计入组结束时间：中国2021年8月31日

申请方式：

1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至[email protected],邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

2.直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询相关医生。

全球第三款广谱“治愈系”抗癌药-Entrectininb

2019年，全球第三款广谱治愈系”抗癌药Entrectinib（Rozlytrek，恩曲替尼，RXDX-101）的上市，再次让不限癌种，不限年龄，只限特定基因突变的广谱抗癌梦想照进现实。原文链接：刚刚！全球第三款不限癌种“治愈系”抗癌药Rozlytrek震撼上市，免费用药攻略快看！

2020年刚刚举办的ASCO年会线上虚拟会议，Rozlytrek更新了在成人实体肿瘤和儿童复发性或难治性实体瘤（包括原发性中枢神经系统肿瘤）的最新数据，再次引起不小的轰动，因为这款药物不管是对成人还是儿童，不管是晚期还是有脑转移的患者都非常有效。

最新数据显示：截止到2019年7月1日（数据截止），14名中的12名患者对entrectinib有客观反应（肿瘤缩小或消失），也就是说有效率达到了86%！

一，药品信息

通用名：Entrectinib

获批适应症：治疗NTRK基因融合阳性的晚期复发实体瘤的成人和儿童患者，以及ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

研发公司：由生物制药公司Ignyta研发，2017年年底被罗氏耗资17亿收购。

作用机制：恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）；

可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。

上市时间及国家：

2019年6月18日，经PMDA批准在日本上市

2019年8月16日，经FDA批准在美国上市

剂型：口服胶囊100/200mg

药品价格：17050美元

二，哪些患者可以使用？

这个靶向药不仅疗效显著，还是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效！这也这个药品这么吸引眼球的原因。

在实验中，这些患者肿瘤类型包括10种不同的肿瘤：结直肠癌，非小细胞肺癌，胰腺癌，软组织肉瘤，乳腺癌，甲状腺癌，神经系统肿瘤，妇科肿瘤，分泌型乳腺癌，胆管癌。

即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，或者肺癌患者存在ROS1阳性，就可以使用这款有效率超高的“治愈系”抗癌药。

三，国内的患者如何接受恩曲替尼治疗？

相信还有很多国内的患者都对这款药物充满期待，目前恩曲替尼在国内的招募仍在进行，由国内肿瘤领域权威的几家医院率先开展。

这项 Entrectinib治疗携带 NTRK1/2/3、ROS1或 ALK基因重排的局部晚期或转移性实体瘤患者的开放性、多中心、全球性 II期篮式研究，来确定携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因重排的每类实体瘤患者人群（篮子）接受Entrectinib治疗后的客观缓解率（ORR）。

试验分类：安全性和有效性

试验范围：国际多中心试验

试验分期：II期

主要终点指标：由独立放射学审查委员会测定最佳总缓解率

申请方式：

做过基因检测的病友，请将报告发送至全球肿瘤医生网医学部，我们的专家将为您全面分析检测报告，匹配能够入组的临床试验，以及有无新药可以使用。

1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至[email protected],邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

2.直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询相关医生

全球首款RET抑制剂-LOXO-292

2020年5月8日，FDA批准selpercatinib，也就是大名鼎鼎的LOXO-292优先审批，适应症为晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌的患者，同时也有了自己的大名-Retevmo，不得不说，这款对于RET基因融合的患者有着显著疗效的广谱抗癌药将给病友们带来全新的选择和希望。

Retevmo也是首个被批准专门用于治疗携带RET基因变异的癌症患者的精准疗法。最新的结果显示，selpercatinib也是名副其实的广谱抗癌药，对于多种实体肿瘤显示出了惊艳的临床疗效。

非小细胞肺癌（NSCLC）

在入组非小细胞肺癌队列有105例经过重度治疗的RET融合患者以及39例未经治疗的RET融合患者。

105经过重度治疗的患者，是指一半的患者至少接受过3种全身性抗肿瘤治疗方案，这些患者全都接受过含铂双药化疗，多数接受过免疫治疗以及其他RET靶向药治疗，可以说是临床上已经放弃的患者。

这款药究竟有多好呢？

对于如此晚期的患者，总的客观缓解率（ORR）达到64％，其中81%的患者持续应答≥6个月。

而在39例初治的的患者中，客观缓解率（ORR）高达84%，有59％的患者持续响应≥6个月。

甲状腺髓样癌（MTC）

MTC组包括≥12岁的晚期或转移性RET的成年和儿科患者。这些患者中有143例是既往接受过卡博替尼，凡德他尼（vandetanib）或两者都接受过治疗的非常晚期的和处治的患者。

在先前接受治疗（卡博替尼或vandetanib）的55位患者中，客观缓解率（ORR）为69％，有76％的患者持续缓解时间≥6个月。

在未接受的患者中，ORR为73％，有61％的患者持续缓解时间≥6个月。

甲状腺癌

在治疗12岁以上RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者时，19例放射性碘难治性（RAI）和至少一种其它疗法治疗的患者的客观缓解率（ORR）为79%，87%的患者持续缓解时间至少为6个月。

8例只接受过放射性碘治疗的患者的ORR为100%，75%患者持续缓解时间至少6个月。

一，药品信息

药物名称：Selpercatinib(LOXO-292，塞尔帕替尼，Retevmo)

生产厂家：礼来

FDA批准上市时间：2020年5月8日

Selpercatinib是一种高度选择性和有效的口服研究药物，可用于治疗RET激酶异常突变的癌症患者。它长这个样子（C 29 H 31 N 7 O 3）

可以看出，这款药物特异性靶向RET基因的，RET激酶的基因组改变包括融合和点突变，这导致RET信号过度活跃从而让癌细胞生长不受控制。

2.哪些癌症可以使用？

LOXO-292目前获批的适应症为:

1.转移性RET 融合阳性非小细胞肺癌，需要系统治疗，并已在铂类化疗和抗PD-1或抗PD-L1治疗后进展的患者；

2.需要全身治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC），已在先前治疗后进展，并且没有可接受的替代治疗选择的患者；

3.需要全身治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌，在先前的治疗后已有进展，并且没有可接受的替代治疗选择。

在先前ASCO公布的临床数据中，显示对RET基因融合阳性的胰腺癌患者也是有效的.每个柱子代表一位患者，一共36位患者，包括27位非小细胞肺癌（蓝色）、7位甲状腺癌（红色）和2位胰腺癌（黄色），都有RET基因融合；柱子向下代表肿瘤缩小，可以看到除了第一根柱子，其余35根都是朝下的，代表着几乎所有的肿瘤都在缩小。

3.如何检测RET基因？

RET激酶的基因组改变包括融合和点突变，从而导致RET信号过度活跃和细胞生长不受控制。RET融合和突变发生在多种肿瘤类型中，且发生频率不同。

据统计，在非小细胞肺癌里面，大约1%-2%的患者有RET基因融合，在甲状腺髓样癌中超过60%的患者有RET基因突变，在乳头状甲状腺癌中10%的患者有RET基因融合，具体的信息大家可以看下面的图。所以大家做过多基因检测的患者，可以先看看是否有这个RET基因突变或者融合，一旦这款药物上市，大家就有新希望啦！还没有检测的，Rossy建议大家选择NGS技术进行全面的检测。（如果需要解读报告可以致电全球肿瘤医生网医学部或扫描文末二维码在线解读）

RET融合：非小细胞肺癌2%，甲状腺癌10%·20%，胰腺癌＜1%，唾液腺癌＜1%，结直肠癌＜1%，卵巢癌＜1%；

RET突变：甲状腺髓样癌＞60%

4.国内的患者如何接受治疗？

这款药物即将在美国上市，有条件的患者可以前往美国接受治疗，距离在国内上市还有不短的时间，对于大部分走投无路的癌症患者来说，临床试验是一种很好的选择，Rossy找到了一项已经在国内开始招募的临床试验，但是入组的首要条件是先进行基因检测，确认存在RET基因突变。想参加的患者可以联系医学部。

在这里还要告诉大家的是，与LOXO-292齐名的另一款RET抑制剂BLU-667临床效果也非常好，目前这款药物也正式招募患者了，想参加的患者可以联系医学部。我们期待这些抗癌好药能尽快在国内上市，造福患者。

还有哪些不限癌种的广谱抗癌药值得期待

除了上面提到的NTRK基因融合，RET基因融合和突变，以及MSI-H和肿瘤突变负荷高的生物标志物以外。目前，多种其它生物标志物被用于开发“不限癌种”疗法，具体信息请见下表：

除此之外，还有多款正在研发的免疫检查点抑制剂也显示出广谱抗癌的实力，希望这些药物能够取得更加辉煌的战绩，有更多价格亲民的抗癌好药造福更多的患者。

不得不说，这是一个充满奇迹的时代，肺癌的众多新药纷纷上市，大家一定要坚定信心，相信病友们的未来越来越好。

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