癌症患者有救了？医生：这种药物已用于治疗，抗癌有疗效！

近日，美国FDA批准了larotrectinib(LOXO-101)的上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，治疗包括肺癌、甲状腺癌、结肠癌等17种癌症。

LOXO-101是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域，这就意味着不管什么癌种(组织/细胞/部位)，只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi进行治疗。成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关(tumor-agnostic)的“广谱”抗癌药。

研究表明，原肌球蛋白受体激酶(TRK)融合肿瘤中，NTRK基因与无关基因融合，导致变异的TRK蛋白产生。变异的TRK或者TRK融合蛋白持续激活，从而引发永久的信号级联反应。这些蛋白在TRK融合癌患者中是驱动肿瘤增长和转移的主要因素。TRK融合癌不局限于特定细胞或组织种类，它可以出现在身体任何部位。出现NTRK基因融合的肿瘤类型包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等等。癌症患者需要接受特定基于下一代测序或者免疫组化的检测来确认是否携带TRK融合癌。

2018年2月，《新英格兰医学杂志(NEJM)》发表的一项关于抗癌药Vitrakvi(又名larotrectinib)的3项安全性，和有效性临床研究结果显示：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体反应率为75%。

此次批准是基于larotrectinib在多项临床试验中的表现。根据今年10月在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上公布的最新数据，在55名可以用RECIST标准衡量的TRK融合癌患者中，larotrectinib能够达到80%的客观缓解率(ORR)。值得注意的是，larotrectinib在多种癌症类型中的表现都非常一致。

“今日的批准标志着治疗癌症的疗法从基于人体起源组织向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步，”FDA局长Scott Gottlieb博士说：“Larotrectinib的批准反映了使用生物标志物指导药物研发和靶向递送药物领域的进展。我们现在有能力让合适的患者在正确的时间获得匹配药物的治疗。”

资料来源：

①FDA官网：FDA approves an oncology drug that targets a key genetic driver of cancer, rather than a specific type of tumor

②药时代：里程碑！针对17种癌症有效的传奇抗癌药LOXO-101震撼获批！这7个问题一定要了解！