对抗这种凶险的血液疾病，要用“持久战”

在我国，有一种肿瘤初诊时的误诊率高达近70%，仅有30%的患者生存可以超过5年。

它是一种无法治愈的血液恶性肿瘤，可影响骨髓中白细胞、红细胞和干细胞的生成。它，就是多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)。

发病半年才显症状

多发性骨髓瘤是骨髓中造血细胞（浆细胞）产生的肿瘤，且会累积在多个部位的骨骼中，因而称之为“多发性骨髓瘤”。早期症状不明显，不少病人是在发病半年后才逐渐出现症状。

一般来说，骨骼疼痛是最常见的症状，多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞，使骨质溶解、破坏，由于瘤细胞对骨质破坏，引起病理性骨折，可多处骨折同时存在。这种特点导致了该病早期的高误诊率。

多发性骨髓瘤细胞与正常细胞在显微镜下区别

误诊率高，发病率却不低，据世界卫生组织统计，我国多发性骨髓瘤发病率约为十万分之二，在所有血液肿瘤发病率中，已经超过急性白血病，位居血液系统恶性肿瘤发病率的第二位。男女比例为1.6：1，平均发病年龄60岁，大多患者年龄大于40岁。

此外，因骨髓瘤的特性，多数患者对其了解不多。一些持续治疗意识比较薄弱的病人，情况稍有好转就停止治疗。

殊不知，如不能将骨髓瘤细胞持续维持在较低水平，将极有可能出现复发。一旦出现复发，再采取治疗就会变得异常困难，并进一步导致疾病恶化，直至无药可医，出现生命危险。

持续治疗是关键

因此，浙江大学血液病研究所所长金洁教授、中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤中心主任邱录贵教授等国内血液病权威均一致强调：持续治疗在多发性骨髓瘤治疗中至关重要。与固定周期治疗相比，持续治疗将有助于极大降低复发几率，控制疾病进展。

目前，血液科确诊多发性骨髓瘤并不难。一是骨髓穿刺，看有没有异常的瘤细胞；二是抽血，看看有没有分泌异常的球蛋白。有条件的医院还可以进一步做免疫分型、细胞遗传学检查。

主要治疗方法目前包括以下3种：移植、传统化疗/放疗和创新药物治疗：

• 自体造血干细胞移植后进行来那度胺维持治疗。近年来被国际首推为治疗多发性骨髓瘤的标准疗法。

• 化疗/放疗是最常用的治疗方式。但传统化疗药物可能会造成患者免疫力的下降，引起并发症。

• 新药联合治疗。近年来，多种创新药物的出现为多发性骨髓瘤患者带来了新希望，使得这一疾病的治疗也进入了新药联合时代。

首选药物可大幅延长患者生存期

在今年举行的有血液病学术“奥斯卡”之称的美国血液学会年会（ASH 2016）上，作为多发性骨髓瘤治疗的支柱药物，来那度胺在本届年会上多次被提及。

ASH会上公布的多项临床数据结果显示，来那度胺联合地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤，可为患者带来更好的生存获益，是联合治疗时代的首选药物。

来那度胺是美国新基医药开发的新一代抗肿瘤药物，自从2005年通过FDA快速审批程序上市以来，使患者的平均无病生存期由原先的6到9个月延长至2年以上,极大的提高了多发性骨髓瘤患者的缓解时间及寿命。

中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤中心邱录贵教授对此表示：“毋庸置疑，来那度胺联合地塞米松是新药联合治疗时代的标准治疗方法，已成为国内外专家的一致共识。”

不难预见，虽然多发性骨髓瘤是一种全身性的恶性肿瘤，随着创新药物和技术手段的应用，如果患者能坚持持续治疗，未来或有望实现将其变成可长期控制的慢性疾病，提高患者生活质量。

（本文图片均来源于网络）

关于来那度胺

来那度胺是新一代免疫调节剂的代表性药物，具有独特的双重作用机制（直接抗肿瘤和持续的免疫调节功能）满足了多发性骨髓瘤患者治疗的需求。目前，来那度胺已在全世界78个国家获批，治疗了近30万例多发性骨髓瘤患者，是全球第三大抗肿瘤药物。

在美国及欧洲， 2015年2月，来那度胺获得批准用于多发性骨髓瘤一线治疗，为多发性骨髓瘤患者提供了更多的治疗选择。不仅如此，来那度胺还在包括美国等多个国家还批准用于输血依赖的骨髓增生异常综合征(MDS)、套细胞淋巴瘤(MCL)。当前，来那度胺还在骨髓增生异常综合征(MDS)，慢性淋巴细胞白血病(CLL)以及非霍奇金淋巴瘤(NHL)等领域开展不同阶段的临床试验。

在中国，2013年1月来那度胺获得中国食品药品监督管理总局批准与地塞米松联合，治疗以往接受过至少一次治疗的多发性骨髓瘤成年患者，这为中国的多发性骨髓瘤患者带来了多个治疗选择和福音。由于来那度胺显著的疗效、良好的安全性和口服给药的方便性，获得全球治疗指南以及中国多发性骨髓瘤治疗指南的高度认可和推荐。