郭军：呼吁靶向药物纳入医保遏制“癌中之王”

由于死亡率高、转移率高、治疗难度大，黑色素瘤被称为“癌中之王”。目前，维莫非尼是我国批准的唯一一个治疗黑色素瘤的靶向药。而该特效药物尚未纳入医保目录，高昂的费用让很多能够得到有效治疗的患者望而却步。

日前，北京大学肿瘤医院副院长、中国临床肿瘤学会黑色素瘤专家委员会主任委员郭军教授接受记者采访时表示，维莫非尼具有里程碑式的意义。超过95%的BRAF突变的黑色素瘤患者，通过服用维莫非尼，病情就能得到很好的控制。他呼吁维莫非尼纳入国家医保目录，让中国黑色素瘤患者能够得到和国外患者一样有效的治疗方案。

BRAF突变型恶黑：魔爪往往伸向年轻人

黑色素瘤是一种来源于黑色素细胞的恶性肿瘤，是皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种。皮肤型黑色素瘤逐渐浸润到皮肤深层，最终进入血管或淋巴通道，就会迅速传播到全身各个器官。一旦发生转移，患者的5年生存率仅为4.6%。

数据显示，我国黑色素瘤发病率为1-2/10万，但近年来呈上升趋势。郭军介绍，虽然我国黑色素瘤发病率相对较低，但我国人口基数大，但实际上我国是一个黑色素瘤的发病大国，每年约有2万的新发病例，相比之下，澳大利亚是全球黑色素瘤发病最高的地区，发病率为我国的50倍，但每年的新发病例仅1.2万。郭军说，与西方白种人不同，我国的黑色素瘤类型恶性程度更高。我国约50%的黑色素瘤分布于四肢末端的皮肤，如足底、手掌和甲下等位置（称为肢端型），更容易发生皮下或皮肤转移；另外还有20%为粘膜型，主要发生在消化道、鼻腔、鼻旁窦、泌尿生殖系统粘膜，恶性程度较皮肤型黑色素瘤更高，预后更差。

无论是肢端型、粘膜型，还是皮肤型黑色素瘤，都可能发生BRAF突变，中国约25%的患者存在BRAF基因突变。这类患者的肿瘤进展速度远比没有突变的患者快得多，且容易发生多发皮下转移和脑转移。郭军打了个比方，BRAF基因属于驱动基因，相当于动车车头带着肿瘤快速发展，而且BRAF突变往往发生在年轻患者身上。

靶向药物：开启黑色素瘤治疗新篇章

郭军告诉记者，对于黑色素瘤的治疗，尤其是转移性黑色素瘤，过去国内没有其他更好的方法，主要以化疗为主，但实际上，黑色素瘤对化疗和放疗都不太敏感，化疗对没有BRAF突变的患者有效率仅5%-7%，在BARF突变的患者中更是只有2-3%。国外一线的治疗方法都不再使用化疗，而是使用免疫治疗和靶向治疗。

据悉，全球首个用于治疗BRAF突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤的靶向新药维莫非尼（Vemurafenib）去年在中国正式上市，中国黑色素瘤治疗自此迈入靶向时代。该药于2017年3月获得国家食品药品监督管理总局加速批准，并已被纳入《中国黑色素瘤诊治指南（2017版）》中，成为BRAF突变患者治疗的一类推荐药物。

“目前，维莫非尼是我国批准的唯一一个治疗黑色素瘤的靶向药。”郭军说，维莫非尼具有里程碑式的意义，也是BRAF突变患者非常有效的治疗药物。虽然维莫非尼只适用于25%的BRAF突变的黑色素瘤患者，但其有效率可以超过50%，疾病控制率达到95%以上。也就是说，95%以上的BRAF突变的黑色素瘤患者，通过服用维莫非尼，病情就能得到很好的控制。

普通家庭难以承受：

纳入医保挽救更多生命尊严

据悉，维莫非尼在全球40个国家已被纳入医保范围。但国内目前仅浙江省在2018年大病医保谈判中将维莫非尼纳入了医保目录。根据中国的临床试验结果，使用维莫非尼治疗的患者中位无进展生存时间为6-7个月，意味着总治疗费用平均在35万左右，这对普通家庭来说是难以承受的。郭军说，前几天就有一个年轻患者，确诊为BRAF突变的晚期黑色素瘤，由于经济条件不好无法使用维莫非尼，选择了化疗治疗，但化疗治疗毫无疗效，疾病快速进展之后患者选择了放弃治疗，大概不到一个月就去世了。看到这么多活生生的例子，用不起药而放弃治疗，或者治疗其实有效但是因为经济原因不能维持治疗，尤其很多都是年轻人，任何人都会心如刀割。

郭军介绍，其他癌种在医保目录里都有多种药物可以选择，而黑色素瘤只有达卡巴嗪即化疗，但化疗的有效率很低，对BRAF突变患者几乎无效。过去确实没有有效的药物，但现在有了合适的药物比如维莫非尼。“希望各方携手，共同努力使它纳入到医保目录，去年创新靶向药通过谈判纳入医保目录就是一次很好的尝试。我们已经有了有效的治疗方式，希望更多中国黑色素瘤的患者从中获益，真正感受到社会和国家的关爱”，郭军说。

文/健康报记者 杨金伟