一癌症在美国攻克，费用需150万美金或更多

一癌症在美国攻克，费用需150万美金或更多

◇旨在治疗血友病的新型基因疗法即影响血液凝结能力的疾病即将出现。

◇Leerink分析师表示，这些治疗可能花费150万美元或更多。

◇治疗血友病是昂贵的。一些患者每年的医疗费用为58万至80万美元; 其他人甚至更多。

在药物定价这个似是而非的世界里，由于国家对处方药成本的攀升速度越来越高，美国的第一个超过100万美元的价格标签正在考虑之中。

Leerink的分析师周一在一份研究报告中写道，旨在治疗血友病的新型基因疗法（一种影响血液凝固能力的疾病）可能带来150万美元或更高的价格。

基因疗法提供了一个健康的基因拷贝，以弥补导致疾病的缺陷型基因，旨在治疗 - 或者至少显着改善 - 仅在一次治疗中的疾病。制药商BioMarin，Spark Therapeutics和UniQure正在开发血友病的这种治疗方法。

他们正在改变我们对药品交付和定价的看法。第一种基因疗法在去年12月份在美国获得批准，并在1月份获得了85万美元的价格标签。它被称为Luxturna，它对待一种罕见的失明形式，并由Spark制造。

价值150万美元或更多的价格将在美国树立新的范式

Leerink分析师Joseph Schwartz和Dae Gon Ha在他们的研究中写道：“看起来似乎不透明的百万美元的门槛可能会被血友病基因治疗所打破，这可以通过降低替代治疗的成本为社会创造价值。”注意。

根据Leerink的报道，因子替代疗法是目前针对血友病患者的治疗方法，估计成年患者每年需花费58万美元至80万美元。对于一些患者来说，每年的费用可能达到100万美元，甚至更高。大约两万美国人患有血友病。

因此，与一生的慢性治疗相比，许多人认为潜在的一次性150万美元的代价是讨价还价。

但其他人，比如匹兹堡大学药物政策与处方中心主任沃利德·盖拉德认为这是过度的。

考虑到直接和间接成本，Leerink分析师在考虑价格估算时考虑了Spark基因疗法Luxturna的价格，指出“基因疗法治疗的一个关键问题涉及市场将承受的价格” “以及痛苦的社会成本负担。”

他们表示，血友病基因疗法甚至可能会有150万美元以上的“一些净空”，如果获得批准，这些药物的潜在价值将达到每位患者200万美元。