生命还剩三年怎么办？她选择主动出击，加快抗癌新药上市！

文| Ellie Kincaid，译| 徐烨华

原文来自《福布斯》网站，想读的可以点文末阅读原文。

2015年，凯西·朱斯蒂（Kathy Giusti），与丈夫保罗（Paul）、女儿妮可（Nicole）、儿子戴维（David）一起庆祝朱斯蒂夫妇结婚25周年。

1996年，37岁的凯西·朱斯蒂还是一名药物销售执行总裁，刚生下一名小宝宝，随即被告知她患有血癌——多发性骨髓瘤，并只有三年的生存期。她拒绝像将死之人一样生活。

她说：“我决定实实在在地活在当下，而不是等着最后期限的来临。”

这种态度一直保持到现在。她和当年的小宝宝，也就是她的女儿妮可最近去南非体验了跳伞。妮可已经23岁了，在乌干达一家非营利机构工作，主要关注孕产妇和新生儿健康；朱斯蒂经常去乌干达看她。妮可说：“这次旅行很棒，虽然她患有癌症，但我们并不总围着这个转。”

朱斯蒂能生存这么久，当然一部分原因得归功于运气。癌症本来就具有不可预见性。但是，还有一部分要归功于她在1998年成立的一家慈善组织——多发性骨髓瘤研究基金会（MMRF）。

MMRF通过加快临床试验，从而推进了十种骨髓癌药物进入市场，其中包括日本武田制药公司（Takeda）的万珂（Velcade），以及美国强生公司（Johnson & Johnson）的达雷木单抗（Darzalex）。美国每年有30,000例新增骨髓瘤患者，并且有12,000名患者死于骨髓瘤。

MMRF率先致力于投资制药公司，它不仅提供资金，让生物技术专注于骨髓瘤研发，还资助前沿研究、促使研究者资源共享。

朱斯蒂的主治医生安德森（Ken Anderson），是丹娜法伯癌症研究院(Dana-Farber Cancer Institute)骨髓癌治疗勒博分所的主任，之前曾任美国血液学会的主席，他表示：“如今，患者的生存期已经达到以前的三到四倍，而且很多患者能带癌生存，有望等到即将出来的新药。凯西和MMRF在加快新药发展中起了关键的作用。”

朱斯蒂也激励了其他的患者向她看齐。

30岁的约什·萨摩（Josh Sommer）是脊索瘤基金会的联合创始人，现任执行总裁，曾经登上了《福布斯》发布的30位30岁以下精英榜。他说，朱斯蒂的故事促使他致力于的研究脊索瘤——一种罕见骨癌，因为他在18岁那年确诊为脊索瘤患者。“她真的在多发性骨髓瘤领域创造了奇迹，她还为其他患者树立了榜样，让他们认识到患者能在癌症研究中发挥的作用。”

茱莉·弗莱斯曼（Julie Fleshman）在父亲因为胰腺癌去世之后，成为了胰腺癌行动网的主席和总裁。“我们不像传统的慈善组织。我们能发挥更加积极的作用，让各方相互合作，如此一来，就能比其他机构更加快速有效地开展药物研发，我们能把钱都花在刀刃上……朱斯蒂和MMRF当然是我们的标杆。”

制药公司呢？它们也超爱她。

托尼·科尔斯（Tony Coles）是奥尼克斯制药公司(Onyx Pharmaceuticals)的前任总裁。如今在新公司致力于神经退行性疾病，他非常想念凯西。

“我希望神经退行性疾病领域也有五个像朱斯蒂一样的患者。”科尔斯说，“如果真有的话，我们现在大概已经能治愈阿尔兹海默症了。不说五个了，有一个朱斯蒂一样的患者也行啊。”

凯西·朱斯蒂的多发性骨髓瘤研究基金会，

促使其他患者倡导团体加入致力于加快新药研发进程的大军。

朱斯蒂的故事

1995年12月，朱斯蒂想去看妇产科专家。她感觉身体状况日渐不佳，她还以为是因为工作压力。但她的医生发现血检异常，再加上她总感觉疲惫不堪，他怀疑是骨髓癌；骨髓活检证实了他的推测。医生握着她的手，告诉了她这个坏消息。

她问：这意味着什么？她还能活多久？

他告诉她，三年。

为后面的生活做计划时，她咨询了几位肿瘤科专家；之后，她决定先要孩子再接受治疗。“人们都以为我疯了。”朱斯蒂说，但她还是义无反顾地进行了体外受精。“我根本没什么宗教信仰。但我确实记得告诉自己说‘拜托了，上帝，如果你让我拥有小孩，我保证我将尽我所能。’”

1997年，她的儿子戴维出生，朱斯蒂从伊利诺斯州搬回康涅狄格州，以离家人更近。

因为孩子们，她和她的双胞胎姐姐凯伦（Karen）于1998年成立了MMRF。她说：“我想活得足够久，久到他们能记得我。”

她们在第一轮资金募集中筹到了大概45万美元。凯西开始组织各种会议，致力于让制药业的科学家、学术研究者和临床医生相互合作。

2000年10月，他们组织的会议已经开始展现出其影响力。

千禧制药公司（Millennium Pharmaceuticals）坐落于马萨诸塞州的剑桥市，头发卷卷的朱利安·亚当斯（Julian Adams）是千禧制药公司的一名药剂师，他参加了MMRF在波士顿召开会议，以展示一名患者的数据，该患者服用千禧制药公司开发的药物一段时间后，体内的癌细胞已经探测不到了。一名内科医生告诉他说，25年来他都没见过这种的数据。

那次会议也是亚当斯第一次见到朱斯蒂，亚当斯问她，接下来能否让他主持会议，他计划要开始一个新药的临床试验，而适合参与试验研究的医生都在场；她同意了。他说，这场会议节约了他九个月的时间。“我永远感激她。她为我们节约了大量时间。”

这个药物就是万珂，于2003年被批准上市之后，成为千禧制药公司的宠儿，销售额超过十亿；千禧制药公司后被日本武田制药公司收购。

当时还有另外一种药——反应停（thalidomide）也得益于MMRF的会议。这种药之前用于治疗孕吐，因导致胎儿畸形而声名狼藉。总部在新泽西州萨密特的新基医药公司(Celgene)后来仍出售该药，用于治疗麻风病，但一名肿瘤医生巴特·巴洛基（Bart Barlogie）随后将其用于骨髓癌患者，效果十分喜人。

梅奥诊所的个体化医疗中心主任基斯·斯图尔特（Keith Stewart）记得，就在911事件之后（与会医生乘坐的飞机几乎都没什么人）的那次MMRF会议上，他们详细讨论了一个新的研究联盟应如何共享组织样本、创建基因数据库、建立一个网络平台以更好地开展临床试验。这次会议加快了对反应停以及新基医药公司的新药来那度胺（Revlimid）的研究。这些新药的成功是新基医药公司如今市值高达650亿美元的原因之一。MMRF的研究联盟也从4个癌症中心扩增到了25个。

奥尼克斯制药公司于2009年以2亿7千6百万美元购下一种新药，就是后来的卡非佐米(Kyprolis)。MMRF协助了该药的临床试验。该药于2013年批准上市，次年，奥尼克斯制药公司再以100亿4千万美元的价格将该药转售给安进公司(Amgen)。

朱斯蒂说：“事后我们都捶胸顿足。这些药的疗效都十分喜人，我们事先却没有做点什么以确保我们也能从中获得一些（财务）回报。”因此，MMRF开始投资制药公司，其中包括：Constellation、Epizyme、Karyopharm、Astex以及Intellikine。投入的资金不仅使得这些制药公司更关注骨髓癌，同时也向MMRF提供了潜在的财务回报。

凯西·朱斯蒂和她的两个孩子——妮可和戴维，2006年摄于丹娜法伯癌症研究院。

2003年，基金会办得愈发成功，凯西和丈夫开始担心，没法再向两个孩子隐瞒凯西患癌症的事实。他们让孩子们坐下，进行了一次打了千万遍腹稿的谈话。

“我们简直难以承受。”妮可回忆到，“我记得我起身抱住妈妈，问‘我妈妈是会死掉吗？’” 戴维问了一个不同的问题。他问妈妈：“我可以吃冰淇淋吗？”

朱斯蒂之前服用过万珂和来那度胺，都是她促进过研发进程的药物。但她的癌症并未控制住。2005年，她接受了来自双胞胎姐姐凯伦的干细胞移植。三周没法见到孩子们，是最难以忍受的部分。随后，她回到家，头发都没了，看上去十分脆弱，在观看儿子的体育比赛时似乎随时会倒下。

“当我走进第一场篮球赛赛场时，没人认出我是谁。”她说。戴维帮她剃的光头。因为她的假发总把头皮弄得很痒，所以两个孩子都鼓励她戴围巾，更衬她眼睛。好在受这些苦都是值得的，因为移植手术缓解了她的病情。

朱斯蒂认为，之所以她的治疗效果很好，得益于一个特定的遗传突变。刚开始，她听说自己携带这个突变，很心痛。因为一般而言，携带这个突变意味着她将死得更快。但后来发现，这个突变意味万珂对她疗效会更好。

所以，MMRF的下一个目标是：筹集资金，从DNA序列分析的角度探索骨髓癌的精准医疗！

2011年，由MMRF提供资金、以38位患者为样本的DNA序列研究结果发表于《自然》。研究结果表明，部分骨髓癌患者可能对威罗菲尼（Zelboraf）和达拉菲尼（Tafinlar）有响应；早期临床试验结果不错！

现在，每隔两个月，朱斯蒂还要和丈夫保罗去一趟丹娜法伯癌症研究院做复查：“你们可能认为我们已经习惯了，但其实并没有。”

开车回康涅狄格州的路上，她总是会想：如果癌症复发，她将会做些什么；更重要的，到底要带着大家怎么做，才有更大的把握，真正战胜癌症。

菠萝后记：

凯西·朱斯蒂和MMRF是新型非盈利（公益）机构的优秀模板，如同她所说：患者群体能在癌症研究中发挥极大地作用！MMRF极大推动了多发性骨髓瘤这种相对罕见癌症的社会关注和药物研发。

“向日葵儿童公益”希望从中学习，和家庭，和医生一起，提供资源推动中国儿童癌症的科学研究，促使资源共享。我们的目标：用专业带来希望！