广谱抗癌药：将癌细胞“一网打尽”

【2017年度十大成就】广谱抗癌药： 将癌细胞“一网打尽”2018年01月02日 来源：中国科学报

结肠癌细胞 图片来源：STEVE GSCHMEISSNER/SCIENCE SOURCE

2017年，美国第一次基于基因突变类型而不是肿瘤组织来源批准药物，实现一种药物治疗多种实体瘤。

人们一直期待有这样一种治疗癌症的药物：它不是针对某个特定的癌症发病的器官，而是根据癌细胞的DNA，无差别地进行治疗。

2017年5月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种名为帕姆单抗的药物。此前，该药物已被批准用于治疗黑色素瘤和少数几种其他肿瘤;现在，它已经可以治疗儿童和成人的任何包含错配修复缺陷的晚期实体肿瘤。

这意味着，对于胰腺、结肠、甲状腺，或其他十几个组织中的任何一个细胞癌变，药物帕姆单抗都能根据突变的DNA锁定包含错配修复缺陷的癌细胞，并进行治疗。

FDA的这项批准对于癌症治疗领域意义非凡。这是因为不同器官产生的肿瘤可能比生长在同一部位的肿瘤更常见，但将这些知识转化为治疗并不容易：人们对于癌症的治疗还局限在发病器官上，哪里出现癌症，就对哪里进行治疗。

2015年，约翰斯·霍普金斯大学的Luis Diaz及同事用帕姆单抗治疗结肠癌患者，结果13名患者中有8位错配修复缺陷患者接受治疗后，肿瘤减小，但另外4名患者无反应。另外一项试验也印证了这一结果，无错配修复缺陷的结肠癌患者对帕姆单抗治疗无反应。于是研究者发现，携带有这些缺陷往往能够增强免疫系统对肿瘤细胞的识别，进而对其进行杀伤。

编辑：dr01