中科西部干细胞研究院：帕金森的干细胞疗法进入临床阶段了吗？

干细胞是一类具有自我复制和多向分化潜能的细胞，提供了用于疾病应用的细胞群资源。近年来，干细胞疗法针对神经退行性疾病(帕金森、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症、老年痴呆等)已成为科研人员尤感兴趣的一个领域。

帕金森病(arkinson氏病，PD)是伴有运动障碍的神经退行性疾病，65岁以上中国人的 PD患病率为 1.7%。在神经退行性疾病中，帕金森病是患病率、致残率和死亡率增长最快。近期，外国一公司宣布，预计在2019年底，帕金森的干细胞疗法研发项目领先将进入临床阶段，力求改善全球有700万患者的帕金森症状。

帕金森已被证实其与黑质内核团多巴胺能神经元缺失有关，低水平的多巴胺会导致运动障碍。近期有文献报道，导致帕金森的因素可能有肠道感染、线粒体功能紊乱等。帕金森目前还没有治愈方法，使用药物可改善症状，但不能阻止DA神经元的继续破坏。

干细胞疗法可以修复受损的DA神经元，重建大脑神经回路，恢复多巴胺分泌水平。上世纪80年代末，科学家首次开展胎儿的脑组织替代丢失的DA神经元的临床试验，取得了良好的临床结果和多巴胺的生理释放，干细胞疗法逐渐被科研人员认可。

干细胞疗法是一种从病因层面改善帕金森的新方法，已在诸多基础研究和动物研究中得到广泛证实。随着多种实验模型的成功建立与临床转化应用的快速推进，帕金森的干细胞疗法受到了相当多的关注，干细胞疗法已开展到临床试验阶段并取得了可喜成果。

2019年7月20日，在中国临床试验注册中心，一项《人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价》的临床试验获得卫健委批准，采用鼻滴注的方法，在人体中展开干预性研究。

干细胞疗法改善帕金森症状

帕金森的主要症状是逐渐失去运动能力，包括颤抖、僵硬、缓慢等这三个症状，这些症状会随着时间的推移而严重;并且，非运动症状如智力状态、认知功能缺损、抑郁、焦虑等也并随着出现。

对8名帕金森受试者进行干细胞移植，随访1个月，采用帕金森病统一评分量表(UPDRS)对神经功能进行评定。结果发现，UPDRS分值均有所下降(分值越低表示神经功能缺损越轻)平均分数从(89.38±330.92)分降至(75.63±27.07)分，主要集中在肌强直和震颤的改善，说明干细胞疗法具有良好的改善功能。

对38例帕金森受试者进行鞘内注射干细胞，随访1个月，UPDRS分值如下图所示，所有受试者运动症状得到不同程度缓解，精神、行为、情绪的评估分值有所下降，说明非运动症状也得到改善。