儿童白血病髓外复发部位竟在睾丸，咋治不复发？

9月25~29日，第二十四届全国临床肿瘤学大会暨2021年中国临床肿瘤学会学术年会召开，会议的主题是“聚焦创新研究、引领原创未来”。四天的大会精彩纷呈，全国各地的顶尖讲者带来关于肿瘤“防诊治”最前沿的资讯。

儿童ALL的远期无病生存率可以达到85%以上，由于血-脑屏障和血-睾丸屏障使得有些化疗药物难以到达中枢神经系统和睾丸部位，髓外复发的主要部位是中枢神经系统和睾丸。在2021年CSCO年会上，中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授讲解了髓外复发的治疗经验和办法，中枢神经系统白血病达到5年低复发，使用CAR-T细胞治疗睾丸白血病达到了4年无复发的好成绩，值得学习借鉴。

以往的中枢神经系统白血病复发预防策略主要包括三联药物（甲氨蝶呤、地塞米松和阿糖胞苷）鞘内注射、患儿无痛安静状态下的鞘内注射避免穿刺损伤、根据疾病危险度分层的大剂量甲氨蝶呤及颅脑放疗。考虑到化疗的远期不良反应：白内障、颅脑第二肿瘤等问题，颅脑放疗已逐步被摒弃。

那目前有哪些新策略呢？首先，应用地塞米松进行降低外周白血病细胞后进行鞘内注射，以免穿刺损伤将外周血液的肿瘤细胞带入脑脊液；其次，无痛镇静状态下、由熟练操作者进行鞘内注射预防治疗；第三，使用更敏感和特异的流式细胞术技术检测脑脊液的微小残留白血病，及早干预，减少中枢神经细胞白血病的发生。

CCCG-ALL2015多中心协作组通过对7640例中国儿童ALL研究，在上述三方面做了很好的探索和尝试，在去除颅脑放疗的策略下，达到了中枢神经系统低复发的效果（5年孤立的中枢神经系统复发率低于1.9%），相关研究结果发表在Blood杂志，同期评论对该工作给予高度评价。

髓外复发的另外一个常见的部位为睾丸。以往对于睾丸复发的预防为大剂量甲氨蝶呤，但仍部分患者复发，一旦复发治疗的手段为大剂量化疗、局部放疗甚至睾丸切除，严重影响患儿的身心健康。

我们中心在国际上率先开展CAR-T细胞治疗睾丸白血病的临床研究，经过长达4年的随访，入组的患儿未经其他手段治疗目前无一例复发，保证了疗效，对保证患儿的身心健康、高质量生存具有重大意义。期望这里疗法可以惠及到更多的患儿而避免放疗和手术切除。该研究成功发表于Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2020 Jun;20(6):366-370。