濒临死亡到无癌生存9年，第一个被CAR-T疗法“治愈”的白血病儿童

厚朴方舟团队编辑

前两天，艾米丽（Emily Whitehead ）迎来了她无癌生存九年的纪念日。和过去八年一样，她在社交平台上晒出了照片，站在阳光下，举着牌子，宣告自己又平安走过了一个年头。

▲9年前庆祝自己无癌第一年和今年庆祝自己无癌第九年的艾米丽

每年这个时候，人们都纷纷给这位女孩的“打卡”送上祝福，她的抗癌经历世界瞩目，连奥巴马都专门接见过。这一切，都因为她是第一位吃“CAR-T细胞免疫疗法”这只螃蟹的儿童，并且大获成功！

8岁的艾米丽，家住美国宾夕法尼亚州菲利普斯堡。和所有同龄女孩一样，艾米丽活泼好动富有好奇心，但是这个活力十足的小女孩，2012年却因为急性淋巴细胞白血病，被笼罩在死亡的阴影下。

2010年5月，5岁的米丽被诊断患有急性淋巴性白血病。对于85%的急性淋巴细胞白血病患儿来说，用化疗可以治愈。但艾米丽没那么幸运，她接受两次化疗都不起作用。后来病情复发，艾米丽又接受了治疗，并排期做骨髓移植手术。在经历了16个月的化疗之后，艾米丽的家人被告知，女孩体内的癌细胞死灰复燃了。医生告诉艾米丽的家人，他们已经用尽一切方法来救治艾米莉，但是现在已经束手无措了。

就在一家人彷徨无措的时刻，他们偶然得知，美国癌症研究中心进行一项针对血液肿瘤的全新的临床试验，尽管对试验的结果无法预估，但是艾米丽的父母仍敏感地意识到，这可能是女儿最后的生存机会。

于是，艾米丽参加了这次名为“CAR-T细胞免疫疗法”的临床试验，也因此成为全球第一个接受试验性CAR-T治疗的儿童患者。

CAR-T细胞注射到艾米丽体内后，产生了细胞因子风暴等副作用，她迅速发烧，血压骤降，重度昏迷。高烧下的她产生了幻觉，问她爸爸：“我房间里怎么有池塘？”她在重症监护室里靠呼吸机熬过了两周。医生当时认为她不可能再活过来。

直到有一天，检测报告显示，艾米丽体内的白细胞介素6（IL-6）激增，表明她的免疫系统不断攻击自身！医生决定给艾米丽使用一种叫妥珠单抗（tocilizumab）的免疫抑制药物。给药后几小时内，艾米丽的情况明显变好。第二天她就醒过来了，那一天正好是她的七岁生日。

在接受治疗三周后，检测结果发现艾米丽的白血病病情有所缓解。之后的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。她终于从死神手中挣脱了！

现在九年过去了，艾米丽的癌症始终没有复发。

2017年8月，在艾米丽一家的见证下，这款治疗复发性或难治性急性淋巴细胞白血病有效率高达83%的CAR-T细胞免疫疗法Kymriah被FDA批准上市，这是第一个获批的CAR-T疗法，标志着以CAR-T为代表的细胞免疫治疗大门已被打开。之后，CAR-T细胞免疫疗法Kymriah陆续被欧盟、日本获批。

现如今，Kymriah已经挽救了无数像艾米丽一样复发性或难治性的急性淋巴细胞白血病患者。

▲FDA初次批准CAR-T免疫治疗方法治疗白血病(图源：FDA)

在Kymriah获批之后，有关CAR-T疗法的研究层出不穷。2019年，英国大奥蒙德街儿童医院就开展了另一项针对既往无法治好的急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童CAR-T细胞免疫疗法—CARPALL试验，目前已达到出色结果。

▲大奥蒙德街儿童医院新型CAR-T细胞免疫治疗方法(图源：GOSH)

CAR-T细胞免疫疗法不仅在急性淋巴细胞白血病治疗中蓬勃发展，还在淋巴瘤治疗领域取得了突破性的进展。

2017年10月，第二个CAR-T细胞免疫治疗药物Axicabtagene ciloleucel（商品名：Yescarta）获批上市，适应症为B细胞淋巴瘤。

仅2020年，就有7个治疗白血病和淋巴瘤的CAR-T疗法处于临床试验中，且均取得了良好的进展。（推荐阅读：定格2020，肿瘤治疗进展盘点（五）——淋巴瘤、白血病CAR-T免疫疗法）

CAR-T疗法的出现是淋巴瘤和白血病的治疗史上的里程碑事件，目前研究人员正在研发CAR-T疗法在实体肿瘤中的应用，未来，希望会有更多像艾米丽一样的患者受益于CAR-T疗法。

在过去，由于癌症治疗方法极为有限，患者的治愈率不高，对身体的损伤也大。现如今，随着医学技术的不断发展，诸如CAR-T细胞疗法、免疫检查点抑制剂、靶向治疗等先进的治疗方法接踵而至，癌症治愈率也越来越高（日本癌症5年生存率已达到68.8%），为越来越多的患者带来了新的希望。

罹患癌症后，了解到世界前沿的治疗方案，寻找权威的专家，制定最合适的治疗方法，无疑是帮助患者取得良好预后的重要前提。

而如何寻找权威专家，却让很多人犯了难。

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参考文献：

[1] Emily Whitehead: A Young Girl Beats Cancer with Immunotherapy

[2]FDA approval brings first gene therapy to the United States

[3]国内初のCAR-T療法キムリア、薬価は3349万円に

再発又は難治性CD19陽性B-ALLとDLBCLの適応を有する免疫療法

[4]New CAR T-cell therapy for leukaemia associated with less dangerous side effects