白血病的新基因疗法有望为人类带来福音

这个实验性的治疗方案现在将会由该机构进行审查。

诺华公司的开创性的“t-t癌症治疗法”是患者的福音。

FDA召集的外部专家小组周三以10-0的投票结果，建议批准诺华公司的car-t疗法，用于治疗患有晚期白血病的儿童和年轻人。此次投票标志着这类实验性治疗的一个关键里程碑。FDA预计将在10月3日之前做出最终决定。

“我认为这是我一生中看到的最令人兴奋的事情，”Tim Cripe说，他是俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院的肿瘤学家，也是周三在FDA的专家小组中对CTL019进行了权衡的专家。

CTL019是一种定制的治疗方法，通过收集病人的白血球并将其重新连接到肿瘤上。这是美国食品药品管理局首次进行的t .t疗法，它带来了一套全新的治疗方法，它有望改变某些恶性血癌的治疗方法。

美国食品药品管理局也在审查风筝制药公司的这一方法，以治疗患有晚期和恶性淋巴瘤的成人。预计将于11月29日进行该方案的批准决定。

周三FDA顾问小组对CTL019对急性淋巴细胞白血病患者的积极作用没有任何问题，尽管此前治疗过。在一项临床试验中，在三个月后的治疗中，83%的参与者没有癌症，结果独立专家认为这是对没有其他选择的病人的重大进步。

在安全方面，小组成员深入研究了向患者注射基因改造细胞的可能风险，包括潜在的致命病毒感染、脑毒性，以及矛盾的是，在治疗后的几年里，由car-t细胞带来的新肿瘤的生长。

诺华公司已承诺，在接受CTL019治疗后，将对患者的安全进行长达15年的跟踪。专家小组称，这些治疗的潜在风险都不应妨碍FDA的批准。

“我认为不管怎么样，这都是有史以来最重要的研究成果，”Larry Kwak博士说，他是加州希望国家医疗中心的肿瘤学家。

不像人们熟知的药丸和一般注射的生物技术药物，car-t为FDA提供了一个全新的范例。每一种剂量都是为个别患者量身定制的，需要一个复杂的过程，在这个过程中，人体细胞必须安全地在全身范围内运送，并得到可靠的补充。

诺华认为这是一项艰巨的任务。如果CTL019获得批准，这家瑞士制药巨头计划从大约30个预先批准的网站上发放，每一个都经过多步骤的采集细胞，处理产品，以及治疗病人，以应对通常伴随汽车t治疗而产生的发烧和威胁生命的免疫反应。

目前尚不清楚的是，CTL019带来的商机有多丰厚。每年大约有3100例新病例，但大约70%的病例可以通过标准治疗进入缓解期。这可能只剩下几百名可能符合诺华公司治疗方案的患者，这让人怀疑该公司能否获得巨额的投资回报。

但是，car-t的潜力远远超过了白血病。诺华公司正在开发用于淋巴瘤的CTL019，它的管道还包括其他针对一系列血液癌症的汽车t疗法。风筝同样是雄心勃勃的，它的工作是在汽车t，而朱诺疗法也是如此。每个人都希望通过使用白血细胞来治疗癌症，从而建立起一个庞大的业务。

而周三诺华公司的胜利，尽管是渐进式的，却提振了整个car-t方案。

“今天的主题不是商业或竞争，”风筝的首席执行官Arie Belldegrun在投票前的一篇博客文章中写道。“今天，我们不是竞争对手。今天是关于推进一项令人激动的技术，它有可能改变癌症治疗。”