|必读|儿童癌症精准治疗：儿童和青少年的新希望

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《JAMA》最新刊发一项研究成果：研究人员在鉴定出儿童肿瘤基因组异常后，通过跟踪疾病进展，对疾病进行重新分类或给予靶向治疗，或指导治疗并确定未来个性化治疗选择，实现了更精准疾病管理。证实了建立儿童肿瘤精准医学研究项目的可行性。

在加拿大，每年大约有300名儿童和青少年死于癌症。尽管现代医学的发展有可能从根本上降低儿童癌症的死亡率，但是，由于儿童癌症的特殊性，在过去20年里，这方面的临床疗效一直处于停滞不前或缓慢前行。

事实上，全球范围内约20%的儿童青少年癌症患者未能接受现有的治疗而死于致命的癌症。癌症仍是导致儿童青少年疾病死亡的主要原因之一。

日前，在《JAMA》上刊发了加拿大CHU Sainte-Justice TRICEPS研究团队的一项研究成果：他们为加拿大魁北克儿童和青少年癌症患者提供了五年医疗服务后，证实建立一个儿童肿瘤精准医学研究项目是可行性和有必要的。

TRICEPS面临的挑战

2014年，CHU Sainte-Justine发起TRICEPS项目来应对那些难治性癌症。该项目主要目的是为那些接受标准治疗无效(难治性癌症)或复发的儿童和青少年癌症患者确定精准治疗方案。

在完成对该项目可行性评估后，TRICEPS项目与魁北克其他儿科肿瘤诊疗中心密切合作，向魁北克地区所有儿童和青少年患者开放提供服务。

该项目的核心目标是把当地医疗机构的儿童肿瘤团队和闻名遐迩的专家召集在一起(均为儿童肿瘤领域顶级专家)，对那些时日不多的患儿采取积极全面的治疗和干预措施。

蒙特利尔大学CHU Sainte – Justine医院的儿童肿瘤基因组学家辛尼特教授认为：在儿童癌症诊断和精准治疗中，基因组分析具有重要指导意义。

最近，世界卫生组织(WHO)决定将这些肿瘤按其内部基因变异进行分类，而不是按肿瘤一般类型分类，这正确地反映了儿童癌症的特殊性。

当结合肿瘤细胞的特定性改变时，靶向治疗将更有效。该研究结果表明儿童肿瘤的精确治疗有望成为现实。

到目前为止，84名患儿参加了该项临床研究；患儿的疾病包括血液病、实体瘤和脑瘤等。在87%的患者中，鉴定出基因组异常后，通过跟踪疾病进展，对疾病进行重新分类或应用靶向治疗，或指导治疗并确定未来个性化靶向治疗的选择。最终目标是更好地管理好患儿。

由于不同癌症之间，或同一类型癌症的不同患者之间的存在差异，因此，建议实施治疗方案对每位患儿也不尽相同。这些治疗方案被称为“个性化治疗”。

该研究中所采用的治疗方案可称得上是真正的“靶向”治疗。因为它专门通过阻断(或绕过)导致癌症进展的特定基因功能。

展望未来

该项研究结果让TRICEPS项目组深受鼓舞！他们衷心希望将这种精准治疗方案，提供给所有对治疗有耐药性的儿童青少年患者，甚至广泛应用于所有确诊的年轻患者。

由此可见，有希望为难治性癌症的儿童和青少年患者带来真正的希望，可预期一个更好的未来。