免疫性血小板减少或有新治疗方向

近日，国际血液学领域权威学术期刊《血液》以封面文章的形式刊发我国学者相关研究论文。该研究首次发现，阿托伐他汀能够提高激素无效型免疫性血小板减少患者受损血管内皮祖细胞的数量和功能，从而修复巨核细胞功能损伤，提升血小板的数量，减少患者出血症状。这为激素无效型免疫性血小板减少患者带来福音。

血小板减少症通常被认为是一种自身免疫性疾病，可发生于儿童、成年的常见出血性疾病。临床上常表现为皮肤瘀斑、牙龈、消化道出血等症状。论文通讯作者、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授指出，糖皮质激素是免疫性血小板减少患者常用的一线治疗，但仍有 15%～50% 的患者出现激素治疗无效或激素依赖，统称激素无效型免疫性血小板减少。激素无效型免疫性血小板减少的发病机理尚不明确，缺乏有效的临床干预策略，是亟待解决的重要临床科学问题。

黄晓军课题组采用前瞻性配对临床队列研究，联合原代骨髓血管内皮祖细胞—巨核细胞体外研究平台及前瞻性小样本临床研究，首次阐明骨髓血管内皮祖细胞数量与功能损伤参与了激素无效型免疫性血小板减少的发生；阿托伐他汀可通过此类疾病患者受损血管内皮祖细胞的数量和功能，部分修复巨核细胞功能损伤；及患者口服阿托伐他汀治疗的安全性和有效性等。该研究首次从骨髓血管内皮祖细胞角度揭示了激素无效型免疫性血小板减少的全新发病机制及临床干预策略，将为建立新型防治体系奠定理论基础，有望改善临床预后。

《血液》杂志配发述评认为，黄晓军课题组工作提示，“免疫性血小板减少不仅是一种疾病，而且是一类存在多种发病机制的异质性疾病，该工作不仅开创了免疫性血小板减少新的研究领域，且为免疫性血小板减少的临床干预提供了潜在的全新治疗策略，为前瞻性随机对照临床试验的开展奠定了基础”。