重大发现：关节炎常用药可用于白血病

用于关节炎治疗的药物可以治疗白血病，这是近期业界出现的“突破性发现”。

真红细胞增多症是一种白血病，每年英国有约3千人确诊患有此病。这个科研成果让PV患者们看到希望：他们将有机会使用一种完全负担得起的有效治疗。

英国谢菲尔德大学科研团队发现：甲氨蝶呤真红细胞增多症患者收获理想疗效。

真红细胞增多症（PV）会导致体内生成过多的红细胞。患者会出现瘙痒、头痛 、体重减轻、疲劳和夜间盗汗等症状。

目前的PV治疗方法都无法延缓病情发展，甚至几乎无法缓解症状。

在英国医学研究理事会（MRC）资助下，英国谢菲尔德大学生物科学系的Martin Zeidler教授与英国皇家 Hallamshire医院血液科团队一起开展研究，初期研究结果发现：

甲胺喋呤（MTX）这种被世卫组织列为关节炎治疗常用药的药物，可以直接抑制住PV的致病分子通路。

JAK/STAT信号通路失控对人类骨髓增生性肿瘤（MPN，是以持续增殖为特征的血癌总称，其中包括 PV）的形成具有重要作用。

在以果蝇细胞进行的初期试验中，科研人员筛查出调控JAK/STAT信号通路的小分子。

后续研究以人类细胞进行，发现MTX有抑制JAK/STAT通路激活的作用，即使在携带MPN致病基因突变的患者中也如此。

之后，在最近进行的小鼠试验中，MTX用于此类肿瘤时也获得完全相同的结果。

这些试验显示：低剂量 MTX抑制住了JAK/STAT通路的活性，让增多的红细胞计数恢复正常，同时发现用药后患有MPN的小鼠脾脏体积增大。

"现在有充分证据显示在人类MPN的小鼠模型中使用MTX获得成功，结果让我们有理由预期MTX用于MPN患者时能收获切实疗效。

MTX的这个新用途让我们看到它作为分子靶向治疗用于MPN患者时的潜力，MTX已上市多年，价格低廉，世界各地药房有售。”

MTX上市已经35年，是一系列炎性疾病，包括类风湿性关节炎、Crohn病和银屑病等的常用药。大量证据支持MTX的安全和有效性，全世界成千上万的人定期服用它。

但即便如此，人们对MTX在这些疾病中的作用机制一直没有透彻的了解。

值得注意的是，一大类疾病（包括类风湿性关节炎等）具有一个共同特征：出现因JAK/STAT通路激活所致的炎症。而MTX对于这类炎性疾病的有效性或许正是因为它有抑制JAK/STAT通路的能力。

研究团队希望在明年上半年开展第一个完整的人体临床研究试验。如果进一步研究重现、证实了之前所有试验的结果，MTX将成为性价比很高而且有效的血癌治疗药物。