全球首个白血病基因改造疗法正式获得FDA批准上市

kymriah基因改造疗法正式上市 图据诺华公司官网

据《新科学家》杂志报道，上周三全球首个CAR-T白血病基因疗法已通过美国食品和药物管理局（FDA）的正式上市批准。FDA方面表示，这是一个历史性的时刻，意味着医疗领域已步入一个全新时代。

由宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的这种革命性疗法叫“Kymriah”，是一种CAR-T的免疫细胞疗法。这是目前世界上最先进的细胞免疫疗法，主要运用于治疗3~25岁复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。

简单说，CAR-T细胞治疗恶性肿瘤的方法是通过提取、改造患者自身的免疫细胞来攻击癌细胞。整个治疗过程预计需要22天完成，这种疗法具有精准靶向、杀伤性和活跃性持久的特点。

根据《纽约时报》此前报道，在诺华公司向FDA提供的对63名患者的研究数据表明，这些人在2015年4月至2016年8月期间接受了该项治疗。其中52人（82.5%）的病情得到好转，对于复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者来说，这是极其高的救治率。

当然，这种定制型的基因治疗费用并不便宜，需要47.5万美元（约合人民币310万元）。但这个价格已远远低于预期，再加之这是一次性的治疗，因此与其他治疗方式相比，可能花费更少。比如，传统的骨髓移植治疗白血病的花费在54万美元（约合人民币352万元）到80万美元（约合人民币521万元）之间。

另据CNBC报道，诺华公司方面表示，如果患者一个月内对治疗没有反应，将不会收取费用。一个月内，这项治疗将在美国20个获得批准的医疗中心开始进行，在今年年底将扩大到全美32家医疗中心。

红星新闻实习记者 徐缓 编译报道

编辑 张莉