白血病被连根拔起？人类抗癌里程碑之CAR-T为何方神圣？

美国时间 8 月 30 日，FDA 正式批准 CAR-T 疗法（Kymriah）上市，适用人群是罹患 B 细胞急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童及年轻患者（年龄不超过 25 岁）。

这是全球首个获批的 CAR-T 疗法，同时也是 FDA 批准的第一款基因疗法。

CAR-T细胞治疗的过程是酱紫滴：抽取患者血液后提取T细胞，通过CAR技术对其改造，然后将改造后的T细胞输入患者体内，生根发芽、实力一步步壮大后精准攻击肿瘤细胞。

CAR-T贵吗？

目前，Kymriah治疗费用为47.5万美元，虽然低于市场预期，但是价格仍十分昂贵，高昂的价格是患者和公众关注的焦点问题之一，分析师指出，由于潜在患者较少，药品制造商需要覆盖前期研发投入，因此很难降低价格， CAR-T治疗将是全球费用最高的治疗技术，通常治疗费用高达40-75万美元。

张俊这样看CAR-T：

这种新型疗法需先从患者体内提取T细胞，在体外进行遗传改造，引入新的嵌合抗原受体（CAR），使T细胞可直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞，发挥抗癌作用。通俗而言，即是一种“定向巡航生物导弹”。从目前的临床研究结果看，总体缓解率高达83%；使原本看似无药可治的患者迎来新的曙光。

尽管该治疗显示了良好疗效，但总体而言，该治疗技术仍处不断完善和探索的阶段。其不良反应，尤其是可能因细胞因子风暴和神经系统事件等导致的严重副作用也同样值得关注。

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