生命仅剩一个月，抗癌药把他的癌症“变没了”，拉罗替尼有多神？

2018年，一款号称“不限癌种、广谱”的抗癌靶向药物在美国上市，拉罗替尼成为有史以来第一个被批准的口服TRK抑制剂，两年多以来，拉罗替尼在全球多个国家落地开花，而今年，终于传来了即将进入中国的好消息。

5月20日，国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）官网公示，三款拉罗替尼药物申请在中国上市的请求，已经在受理当中，并且拟纳入优先审评。这就意味着，在不久的将来，只要存在NTRK融合，不限年龄，数以百万计的癌症患者都能从中受益。

一、 两个案例证实拉罗替尼实力

1、3天内肿瘤迅速消退，拉罗替尼帮她争取了手术机会

Anna Plaza的女儿蕾哈娜刚出生时就被检查出患有肿瘤，婴儿纤维肉瘤，右手臂上出现巨大肿包。这是一种恶性肿瘤，由于蕾哈娜的身上的肿瘤过大无法采取手术，医生以化疗的方式来处理，但并没有起效。

就在Anna夫妇悲伤绝望之时，纪念斯隆·凯特琳医院的儿童专家团队给他们带来了一个转机。专家团队确定蕾哈娜所患癌症是由NTRK基因突变引起的，而他们的团队正由一款针对这一靶点突变的新药物——Vitrakvi（拉罗替尼，larotrectinib），目前在临床试验阶段。

Anna夫妇让蕾哈娜接受了新药物试验，令人震惊的是，三天后，蕾哈娜手臂上的肿瘤竟然出现肉眼可见的缩小！由于肿瘤缩小，切除手术也可以进行了，现在的小蕾哈娜经过手术后体内已无肿瘤残留，手臂功能也没有受到任何影响。

2、生存期仅剩一个月，拉罗替尼把他的癌症“变没了”

2014年，美国一名61岁老人Keith Taggart被确诊患有唾液腺癌，脸上不断出现肿块，一年时间内一共接受了四次手术却依旧无法控制住病情。

2016年，Keith的病情迅速恶化，癌细胞开始扩散蔓延到肺、肝和肾。医生告诉他有两个选择，一是化疗，生存期约为一个月，二是接受专门针对NTRK基因融合的靶向药临床试验。Keith决定放手一搏，开始接受新靶向药拉罗替尼的治疗。

仅仅4天，他的肿瘤就缩小了一大半，一个月后，CT扫描结果显示，他之前身上的多个肿瘤现在只剩一个并且在不断缩小。靶向药像变魔术一般让肿瘤消失了，如今，Keith的生活工作已恢复正常，他希望这款抗癌药物能够造福更多的患者。

二、不限癌种，只认突变

堪称“治愈系”的抗癌药物拉罗替尼给全球范围的肿瘤医生和患者带来了新希望。这款药物主要有三大优势。不限癌种、总缓解率高达75，而且能快速持久相应。存在NTRK融合的乳腺癌、肺癌、婴儿纤维肉瘤、结直肠癌、甲状腺癌、胰腺癌、胆管癌等17种癌症类型皆可使用。

在各种肿瘤的治疗中，拉罗替尼的临床数据都非常振奋人心。

1、肉瘤：

3项临床试验（NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687）的分析结果显示，拉罗替尼治疗肉瘤整体缓解率72%，2年无进展生存率52%。这也意味着一半以上的患者两年内病情都不再发生进展。

2、非小细胞肺癌

《新英格兰杂志》发表的拉罗替尼相关疗效和安全性研究显示，4例接受药物试验的非小细胞肺癌患者中有3例出现持续反应。2019年的NCCN 指南已将拉罗替尼纳入NTRK融合阳性非小细胞肺癌一线治疗。

3、胃肠道肿瘤：

2020年ASCO大会分析了NTRK融合消化道肿瘤患者的试验结果，总缓解率为43%，其中结肠癌患者总缓解率为50%。

4、儿童癌症

2018年3月柳叶刀杂志公布的最新研究数据显示，拉罗替尼对部分儿童肿瘤的有效率高达93%。

5、部分罕见癌症

拉罗替尼对于难治的罕见癌症也有超乎想象的效果。一个患有纤维肉瘤的16个月婴儿在接受拉罗替尼试验的三周后，MRI显示肿瘤体积缩小90%。据《临床乳腺癌》杂志报道，经过6周的拉罗替尼治疗后，分泌性乳腺癌患者PETCT显示大半肿瘤已消散。

三、 价格不菲，抓住最后的免费用药的机会

拉罗替尼治疗效果尤其突出，但同时也是价格不菲，成年人使用该药每年费用为393600美元（约260万人民币），儿童每年11000美元（约7万人民币）。目前这昂贵的价格是国内普通家庭难以承受的，如果拉罗替尼真正落地中国，恐怕价格也不低。

目前拉罗替尼在我国已开展临床试验志愿者招募，另外还有两款美国的NTRK抑制剂及五款中国自主研发的NTRK抑制剂正在临床试验中，大家可以看看自己的基因检测报告，看看是否存在NTRK融合，说不定还能争取到免费用药的机会。

拉罗替尼总缓解率高达75%，它无疑是具有“革命性”的新型抗癌药物，将给无数的癌症患者带来新的希望，但同时也价格不菲。有意愿参与药物试验的患者可以抓紧此次免费用药机会。

参考资料：

[1]《“不限癌种”靶向抗癌药！拜耳Vitrakvi治疗各年龄段&各类肿瘤TRK融合癌疗效持久，已在中国申请上市！》生物谷.2021-05-22

[2]《横跨17大癌症！广谱抗癌药拉罗替尼治疗各类癌症的临床数据汇总》.环宇达康国际医讯. 2021-01

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