不限癌种，只认突变：神效靶向药，更传捷报

一年一度的美国癌症研究协会（AACR）年会，于2021年4月10日正式开幕，大会公布了数十项临床研究的最新数据，其中充满了鼓舞人心的好消息。

今天先和大家分享两个靶向药的临床试验数据，这两个药物都是由Loxo公司研发，针对那些阳性率较低却在各大实体瘤中均有可能出现的少见突变，两款靶向药都有如下几个特点：

（1）只认突变，不限癌种。Loxo-101针对的是NTRK融合突变的病人，Loxo-292针对的是RET融合突变的病人，只要基因检测有相应的突变，不管你是肺癌、肠癌、胰腺癌、甲状腺癌、肝癌、肉瘤、乳腺癌、唾液腺癌、胃癌、食管癌等，均有可能起效。

（2）有效率高、疗效持久。对于的确携带相应突变的病人，选用这两款靶向药，有效率均可达70%-80%以上，起效的病人疗效维持时间可达数年。

（3）副作用轻微、国外已上市，国内有临床试验。由于是特异性的靶向药，对其他正常组织的损伤较小；因此，副作用较小。目前，这两款药物均已在国外上市，国内也有免费的临床试验正在开展。此外，与loxo-292相类似的另一款药品普拉替尼，国内上个月底已经上市。

接下来分享一下，这一次更新的具体数据。

首先是LOXO-101（拉罗替尼）：55名来自17种不同癌症的晚期难治性实体瘤患者入组参加了最初的临床试验（只要携带有NTRK融合突变，不管是什么癌，都可以参加），中位年龄是45岁，绝大多数患者是NTRK1或NTRK3融合突变，NTRK2融合突变的病人相对少见。

中位随访3年多，这一次更新的数据如下：总体客观有效率高达80%，其中包括24%的患者全身肿瘤完全消失、56%的患者肿瘤明显缩小，另外还有9%的患者肿瘤保持稳定。疗效维持的中位时间是35.2个月，也就是说口服这个靶向药，一旦起效，疗效维持的中位时间是3年。

截止目前，中位总生存时间尚未达到，3年的生存率高达76%。此外，在279名接受拉罗替尼治疗的病人中，统计了毒副作用：绝大部分都是1-2级轻微的不良反应，容易处理和康复。

其次是Loxo-292（塞尔帕替尼），这个药物目前已经获批用于RET融合的肺癌和甲状腺癌，这一次更新的是治疗其他癌种的数据：来自9种非肺癌和甲状腺癌的32名病人，接受了治疗。

这32名病人包括9名胰腺癌、9名肠癌、2名乳腺癌、2名唾液腺癌、2名肉瘤以及2名原发灶不明的肿瘤，还有1名类癌、1名直肠神经内分泌癌、1名小肠癌、1名卵巢癌、1名肺神经内分泌癌、1名黄色瘤肉芽肿病人。中位年龄是48岁，入组前绝大多数患者已经接受过其他治疗，宣告失败。接受Loxo-292治疗后，有效率为47%，另外有5人疾病稳定，稳定时间超过4个月，临床获益率62.5%；

截至目前，起效的病人里依然有73%的患者疗效一直保持着（随访时间已经超过1年）。治疗的副作用轻微且可以处理，没有1人由于不能耐受的副作用而提前停药。

最近几年，针对NTRK、RET、BRAF、NRG1等阳性率较低的突变，均研发出了有效率超过70%、疗效维持时间超过1年的神效，晚期实体瘤靶向治疗，开始掀起了第二个高潮。大家记得查一查自己的基因检测报告，看看自己是否有幸用药哦。