治17种癌症、有效率75%！抗癌新药到底是不是神药？权威专家解读
（健康时报记者 王振雅）近日，全球第一款广谱靶向抗癌药拉罗替尼（Larotrectinib，代号LOXO-101）获得美国食品药物管理局（FDA）批准上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。
目前该药的临床试验数据显示，适用于17种癌症，有效率高达75%-81%，且17%的患者肿瘤完全消失。这款不分癌症种类的广谱靶向抗癌药开启了肿瘤治疗的新篇章，给广大晚期癌症患者带来被“治愈”的希望。
对于肿瘤患者，LOXO-101是不是“万能钥匙”？健康时报记者采访到北京大学肿瘤医院副院长沈琳，为大家做权威解答！
1、LOXO-101可适用于哪些患者？
LOXO-101是一种TRK抑制剂，它是全球首个获批上市的不分癌种、只看基因突变的针对性精确的抗癌靶向药。它针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的晚期肿瘤患者。
2、NTRK基因融合在癌症患者中是否常见？
“LOXO-101对于患者选择性非常高，只针对NTRK基因融合的肿瘤患者，而NTRK基因融合在大多数癌症类型中是比较罕见的。”沈琳解释道，像胃癌、肺癌等常见癌癌症中NTRK基因融合的患者比例非常低。
据针对11116名癌症患者统计研究显示，所有肿瘤类型中NTRK基因融合总发病率约为0.21%；在比较常见的癌症中，如肺癌和结直肠癌，NTRK基因融合的发病率低于5%。
但是某些罕见的肿瘤类型却主要是由NTRK基因融合来驱动的，如先天性肾瘤、婴儿肉瘤、唾液腺癌（MASC）和分泌型乳腺癌等。
3、LOXO-101治疗效果如何？
“该药针对17种不同癌症的总体有效率为75%，不是治愈率，这是两回事。对于癌症治愈率我们一般是指肿瘤无病生存5年或更长时间生存而无复发。”沈琳介绍，有效率即缓解率，癌症患者使用该药后症状缓解、肿瘤缩小或肿瘤消失。但并不是真正的治愈癌症。
今年2月Loxo Oncology宣布在新英格兰医学杂志上发表Larotrectinib临床数据，针对17种肿瘤的总体有效率为75%，今年10月欧洲肿瘤内科大会（ESMO）上，LOXO-101公布的数据显示，67名新报告的NTRK融合患者表现出81%客观缓解率，54位NTRK融合突变的患者在使用Larotrectinib治疗后，17%患者的肿瘤完全消失。
4、中国患者如何检测NTRK基因融合？
“对于晚期癌症患者来说，如果检测有NTRK基因融合，LOXO-101确实给了他们希望。”沈琳介绍，目前国内有很多生物检测公司可以进行NTRK基因融合检测，但是由于缺少相关临床试验数据，第三方公司检测结果需要进一步确证。
健康时报记者梳理了部分可进行NTRK基因融合检测的商业产品。
5、中国患者通过哪些渠道可获得该药？
“如果有符合条件的晚期癌症患者，我们也会推荐患者到国外参加该药的临床试验。”沈琳介绍，目前该药在美国上市，但在新加坡、香港等全球很多地区都有在进行该药的临床试验。
6、LOXO-101获批上市的意义是什么？
沈琳介绍：“LOXO-101是第一个以跨瘤种的有明确靶点的靶向治疗药，它不分癌症类型，只要有NTRK基因融合突变，就可以使用该药，而且这个药的有效率很高，达75%-81%，这是以前从未出现的。该药开创了一个新的肿瘤药物临床研究思路以及研究模式，可以将多种肿瘤中罕见靶点一起筛选进行探索，这是创新的地方。”
LOXO-101药品简介
LOXO-101是美国Loxo Oncology 公司研发并生产的TRK抑制剂，它是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的晚期肿瘤患者。
今年2月Loxo Oncology宣布在新英格兰医学杂志上发表Larotrectinib临床数据，针对17种肿瘤的总体有效率为75%，今年10月欧洲肿瘤内科大会（ESMO）上，LOXO-101公布的数据显示，67名新报告的NTRK融合患者表现出81%客观缓解率，54位NTRK融合突变的患者在使用Larotrectinib治疗后，17%患者的肿瘤完全消失。
LOXO-101目前适用于肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种癌症。
据悉，LOXO-101成人胶囊批发采购费用：32,800美元（22万人民币），30天用量。儿童口服液配方的费用：起价为每月11,000美元（7.6万人民币）。（根据患者的表面积计算。）
今年3月，权威肿瘤学杂志柳叶刀公布的LOXO-101最新研究数据显示，该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答。LOXO公司公布的病例中，一位13岁的美国癌症女孩，参加该药1期临床试验，几周之内，她的腹部疼痛和肿胀消失，扫描显示她的肿瘤显着缩小。两年后，该患者重返学校。
本文参考资料：
1、张曲霞等：《少见肿瘤靶向新星：NTRK融合基因融合谱的故事》.《循证医学》.2018年4月第18卷第2期
2、《首款泛癌种靶向药今日获批，关于NTRK你了解多少？》
https://new.qq.com/omn/20181127/20181127A0ZV6X.html
编辑：步雯
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