辟谣！美国抗癌新药治愈率高达75%？错！大部分晚期癌症无法治愈

这两天，大家的朋友圈，特别是肿瘤患者的朋友圈又“炸了”，只因为一篇文章：《重大突破!昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%!》，在这篇文章中，该药物被夸成了抗癌神药，据悉，这款抗癌神药明年来华。好多患者都来咨询，曾医生，这是一个什么药？我可不可以用，治愈率真的有这么高吗？我看了一下这篇文章，这是典型的标题党，完全不负责任。这个题目完全夸大了治疗效果，英文原文中根本没有提到治愈率，实际上，对于晚期的肿瘤，绝大部分都还无法治愈。今天，曾医生就来科普一下，这个新药到底是何方神圣，治疗效果究竟是什么样的。

Larotrectinib是什么药物

FDA批准的新药叫做Larotrectinib（也叫LOXO-101，代号101），是首个特异性靶向TRK家族蛋白（包括TRKA，TRKB，TRKC）的药物，是一种口服药物。该药物是专门针对TRK基因融合，TRK基因融合是一种基因异常，指的TRK（原肌球蛋白受体激酶）基因与其他基因融合。据研究显示，在常见的恶性肿瘤中，仅有0.5% ~ 1%的患者存在TRK基因融合，例如结直肠癌，胃癌，乳腺癌，甲状腺癌等等。而在某些罕见的肿瘤中，该基因异常的比例超过了90%，例如唾液腺癌、某种青年型乳腺癌和婴儿型纤维肉瘤中。

Larotrectinib于2016年7月份获得FDA的批准，用于TRK融合基因突变阳性的成人及儿童的不可手术切除或转移性实体瘤，也就是用于晚期肿瘤，无法手术的患者。在临床试验中，有55名儿童和成人参加，这些患者涵盖了17种肿瘤，分别是乳腺癌，甲状腺癌，大肠癌，肺癌，胰腺癌，唾液腺癌，婴儿型纤维肉瘤，恶性黑色素瘤等等。根据文献的报道，总的有效率为75%，有效时间超过半年的比例为73%，持续1年或1年以上的比例为39%。

我们可以看到，文中说的是有效率，并不是治愈率，这是两个完全不同的概念。有效指的是肿瘤有缩小，或者肿瘤稳定，没有继续生长。而治愈指的是肿瘤完全消失，长期生存，至少要存活超过5年。我们可以看到，用药超过1年以后，只有39%的患者还有效，61%的患者耐药了，肿瘤出现了进展。实际上，对于广泛转移的晚期癌症，大部分还无法做到治愈。

尽管是75%的有效率，不是治愈率，那也是一件非常了不起的事情。因为对于晚期癌症，我们的治疗手段并不多，有一种新药，有效率可以达到四分之三，那也是非常巨大的进步，所以美国FDA加速了审批流程，让其快速的上市。但是，我们要知道，TRK融合基因突变并不常见，据统计，美国每年只有1500至5000人罹患与NTRK有关的癌症，也就是说，能够使用Larotrectinib的患者寥寥无几。乳腺癌，结直肠癌，甲状腺癌等常见肿瘤中，TRK融合基因突变只有0.5% ~ 1%，也就是说100个晚期乳腺癌患者当中，可能只有1个人能够使用这种新药。

由于新药刚上市，还在专利保护期间，这个药物的价格也是非常的昂贵，成人使用1个月的价格为，32,800美元；儿童使用的价格为每月11,000美元起，根据患者的表面积计算。看到这个价格，我相信很多普通的家庭都要望而却步了。

总之，Larotrectinib是一种有效率高达75%的广谱抗癌新药，但是受众很少，价格昂贵，也会出现耐药的情况，大家要理性对待。