FDA正式批准首个基因疗法 癌症治疗进入新纪元

8月30日是具有历史意义的一天，FDA正式批准首个基因疗法（CAR-T疗法）——诺华公司和宾夕法尼亚大学开发的Kymriah上市。

研究人员将这些细胞从病人的血液中过滤出来，进行基因改造。回输病人体内后，这些细胞可以继续增殖，以对抗疾病数月或数年。

这是一种全新的治疗癌症方式，费城儿童医院的Stephan Grupp博士说：他用“CAR-T细胞疗法”治疗的第一个濒临死亡的女孩，现在已经5年没有癌症了。

1、该疗法治疗什么癌症？

根据临床试验验证该基因治疗方法对25岁以下患者（包括儿童、青少年）等患有B细胞急性淋巴细胞白血病有效。预测美国每年有3000多位患者适用于此种疗法。尽管大多数患者存活了下来，但仍有大约15%的复发，

2、哪里可获得此基因疗法？

目前，仅有5家参与该基因治疗临床试验机构（癌症中心）提供此治疗方案。尚未在所有肿瘤治疗中心开展。预计年底前，诺华将协助美国35家癌症治疗中心提供此疗法。

3、治疗费用是多少？

已公布的治疗费用市场价是47.5万美元（约合320万元人民币）！费用很高！普通患者只好望药兴叹！

4、收费依据治疗效果而确定，无效免费

诺华制药希望与美国联邦医保机构就治疗费用探讨一种创新方案。采用该治疗方法一个月内，若患者癌症毫无改善，将免费。这将开创先例：治疗收费依据治疗效果而确定。

5、明确疗效与致命不良反应同在

在一项针对63名晚期患者的临床试验中，83%的血癌患者有明确疗效。如此之高是目前任何抗癌方法所没有过的。

该治疗方法同样也伴随着致命风险和不良反应。FDA要求特别标注出细胞因子释放综合征等致命不良反应。机体会对体外处理过的免疫细胞产生特殊免疫反应。其他不良反应还包括高烧、神经系统损害等。

诺华制药公司股票并未因该突破性治疗方法批准上市而飙升。这也客观反映出市场方面对销售缺乏信心，毕竟价格太贵了！