专家谈儿童肿瘤缺药：有指导原则是迈出第一步，对未来乐观

11月19日晚间，国家药监局药审中心公布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，专门提到儿童肿瘤药物研发相关内容——儿童肿瘤患者治疗需求迫切，鼓励申请人积极研发儿童抗肿瘤药物。

“现在的政策对于药企还没有产生直接的帮助，这是一种方向性的指引。对于开发儿童肿瘤药的企业，怎么帮助你降低成本，增加你未来不亏钱的机会，这方面还没有特别明确的指导，这仍需要各界一起努力推动。”

11月20日下午，在“我能长大——儿童肿瘤工艺科普行动”公益主题沙龙上，深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、北京大学药学院客座教授李治中谈及《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》对儿童肿瘤药物研发的影响时，向澎湃新闻记者表达了上述观点。澎湃新闻记者注意到，最新公布的指导原则专门提到儿童肿瘤药物研发相关内容：“对于儿童与成人共患肿瘤，特别是一些在儿童发病率较成人更高的瘤种或亚型（如急性淋巴细胞白血病），考虑到疾病危重，临床上存在迫切的治疗需求，可在成人人群中获得初步数据并显示有效性信号后，及早开展儿童人群药物临床试验。”

《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》关于儿童肿瘤的内容

有统计数据显示，中国每年约有3万至于4万名儿童确诊肿瘤，也就是说，平均每天有近百例新增病例。儿童肿瘤包括多种类型，如神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、急性淋巴细胞白血病、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤、畸胎瘤等。

“儿童肿瘤患者经历的很多都是手术、化疗的方案，并没有看到在成人肿瘤经常被提及的靶向药、免疫药。很特别羡慕成人肿瘤领域在讨论100个PD-1是不是太多了，孩子们一个都没有。”李治中表示，如今儿童肿瘤的整体生存率已经能够达到80%以上，但由于一系列原因，目前复发难治儿童肿瘤无药可用、现有药物副作用显著等问题不容忽视，儿童肿瘤亟需新药。

儿童肿瘤之所以缺少药物，李治中分析有多方面原因。首先，儿童肿瘤本质上属于罕见病，对于药企来说，在经济以及临床研究的困难程度等多方面因素考量下，临床研发的优先级比较靠后；其次，儿科的临床相对来说要求更高，也更难做，在目前的支持政策下，依然存在困难。

目前，百济神州有两款药有儿童肿瘤适应证，百济神州副总裁刘焰向澎湃新闻记者表示，“如果作为一家商业公司，可能从利润的角度和赚钱的角度怎么算都是赚不了钱，所以在当时引进儿童肿瘤产品的时候也是非常的犹豫，”后来中美的投资方都看到这些药物对于儿童的帮助，“就说即使不赚钱，我们也还是把它引进了。”

如何提高药企在儿童肿瘤方面的积极性，李治中在接受澎湃新闻记者采访时表示，“欧美这两年更多的政策来鼓励更多的企业来做儿童肿瘤，比如，如果你的药物有可能同时用于成人和儿童肿瘤，在成人药物上市之前必须开展儿童的实验，这是个硬性需求。另外，如果某种药为儿童开发的话，企业会享有一些市场独占权。”

李治中强调，从政策来说，需要从闭环的商业逻辑上鼓励企业进行儿童肿瘤药物开发。

对于国家药监局药审中心关于儿童肿瘤的鼓励政策，浙江大学医学院附属儿童医院王金湖主任向澎湃新闻记者表示：“至少已经迈出了第一步，对以后还是比较乐观的。”

不过，王金湖强调，如何正确认识儿童肿瘤的“临床价值”至关重要，不能仅仅从发病率来考虑，也许儿童肿瘤整体属于罕见病，但换个角度来看，如果是一个五岁的孩子因为肿瘤离开，带来的打击是一个家庭，而如果孩子可以得到治疗、治愈，并且健康长大，他还将带来更多的价值。

除了缺药难题，王金湖在采访中还提到，儿童肿瘤在早期诊断上也存在困难，这背后不仅医生资源的问题，还有由于儿童肿瘤的发病高峰集中在三岁到五岁，这个年龄的孩子缺少表达的能力，很难通过临床询问去早期发现。另外，CT、磁共振等由于各种特点也很难成为儿童肿瘤早期筛查和诊断的工具。

王金湖表示，很多家长不清楚儿童肿瘤患儿有机会得到治愈，而错过最佳治疗机会，实际上，除了需要创新药物在内的疗法提高整体治疗效果，对于儿童肿瘤还需要借助科学的信息普及，让更多患儿及早被发现，家庭减少对肿瘤的恐惧，建立战胜儿童肿瘤的信心。