FDA今日批准Car-T疗法治愈淋巴性白血病

今天，FDA委员会全票通过，批准了Novartis公司的CAR-T疗法CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制剂。该试剂已经治愈了一位血癌患者Emily！

今天，第一位参与CAR-T疗法临床试验的小女孩，体内癌细胞已经完全消失了5年！看看她这五年的惊人变化！

2017

Emily无疑是十分幸运的。但是在治疗过程中，Emily展现的持续对抗癌症的勇气，父母对医生的信任，对临床试验的支持，都是治疗获得成功不可缺少的要素，他们坚持对病情的公开，也是带给社会的满满正能量。

什么是白血病？

白血病又称为“血癌”，和其他癌症一样，都是自身细胞积累了一定程度的基因突变而导致生长分裂不受控制导致的。根据恶性增殖的细胞类型不同白血病又分为B系和T系等异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能，同时也可侵及骨髓外的组织，如脑膜、淋巴结、性腺、肝等。我国曾进行过白血病发病情况调查，急性淋巴性白血病（ALL）发病率约为0.67/10万。在油田、污染区发病率明显高于全国发病率。ALL儿童期（0～9岁）为发病高峰，可占儿童白血病的70%以上。ALL在成人中占成人白血病的20%左右。

什么是Car-T疗法

CAR-T疗法的全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，翻译过来是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这种免疫疗法出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床癌症治疗上。和其它免疫疗法机理类似， 它是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的一点是，这是一种细胞注射型的疗法，而不是一种口服或者注射药。

Car-T疗法治疗步骤

1：从癌症病人身上分离免疫T细胞。

2： 利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，T细胞立马华丽变身为高大上的CAR-T细胞。 它不再是一个普通的T细胞，它是一个带着GPS导航，随时准备找到癌细胞，并发动自杀性袭击，与之同归于尽的“恐怖分子”T细胞！

3：体外培养，大量扩增CAR-T细胞，一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。

4：把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。

5：严密监护病人的副作用。

CTL019治疗流程

这次被FDA批准的Car-T疗法CTL019将会迅速在美国上市，万邦行健将会持续跟踪报道。