4岁女孩确诊晚期脑瘤，新型抗肿瘤药物将肿瘤清除，带来希望

“妈妈，我又想吐了。”

4岁的卡姆在睡觉前突然觉得不舒服，整夜反复呕吐，起初，卡姆的父母以为卡姆是晚餐吃错东西或着凉了。

后来他们发现，平日里活泼好动的卡姆经常呆呆地坐在一边不说话，反应变得迟钝，四肢活动僵硬不协调。这吓坏了卡姆的父母，他们马上带卡姆到医院做全面的检查。

两周后，检查结果让他们难以接受：卡姆得了恶性程度极高的高级神经胶质瘤，生存期只有3~6个月。

卡姆的父母一下子不知所措，痛哭起来。

儿童脑瘤是严重危害儿童健康的恶性肿瘤，在儿童肿瘤中，脑瘤的发生率仅次于白血病，据统计，我国每年新发儿童脑瘤病例至少在7000~8000例，高发年龄为5~8岁。

其中，最常见的儿童脑瘤为神经胶质瘤，约占50%，其中良性低级别的神经胶质瘤多见，外科手术是最佳治疗方式，而高级神经胶质瘤的治疗则是重大的挑战。因此，若发现患儿出现可疑症状，应及时就诊检查，或可争取更多时间，让患儿接受更好的治疗。

5个症状暗示脑瘤"来临”

由于发病的患儿年龄过小，当身体不舒服时，他们一般不懂得如何表达或表达得不清晰，因此，一旦孩子出现以下5个症状，家长需要警惕脑瘤的发生：

持续呕吐、头痛。多数人患上脑瘤后会出现呕吐和头痛的症状，脑瘤引起的呕吐一般呈喷射状，在呕吐后头痛的症状会有轻微的减轻。

头颅增大。儿童患上脑瘤后容易有脑积水的并发症，会增加儿童颅内压使颅缝分离，因此头颅会增大，如果发现孩子的头颅相对其他同龄孩子增大，警惕是脑瘤。

反应迟缓。脑瘤会使得儿童脑部神经受到创伤，出现精神上的变化，如反应迟缓、记忆力下降等。

四肢僵硬、抽筋、发呆。大脑中有大量的神经系统，儿童出现脑部疾病时大脑中枢神经出现异常，当脑瘤压迫运动神经时，儿童就会出现四肢僵硬、抽筋、发呆等情况。

眼斜口歪、颈部反抗或斜颈。大脑作为人体的司令官，患病后给人带来的影响很大且涉及多个方面。有部分儿童在患上脑瘤后，会出现视力下降、斜视、眼斜口歪、颈部反抗或斜颈等症状。

化疗残酷，无奈放弃

当时医生告诉卡姆的父母，全脑放疗有机会延长卡姆一年的生存期，但想到孩子难以忍受严重的副作用，卡姆的父母放弃了这个残酷的治疗方式。

脑瘤的治疗以手术为主，在手术切除肿瘤后需要通过化疗延长生命，但化疗在杀死癌细胞的同时，也会损伤正常的细胞，带来的副作用不容轻视。化疗后可能会出现以下6种副作用：

抑制骨髓。化疗最常见的不良反应是骨髓抑制，患者的白细胞、红细胞和血小板会有不同程度的下降。

胃肠道反应。在化疗的几小时后常会出现胃肠道反应，出现恶心呕吐，引发电解质紊乱，引起身体脱水和衰弱。

黏膜炎。身体的粘膜组织很容易受到化疗药物的伤害，常见的有食管炎、口腔炎、胃肠溃疡等，在患者进食时会有明显疼痛感，甚至出现血性腹泻。

肝脏损伤。几乎所有药物会在肝脏代谢，所以化疗对肝细胞的损伤很大，会导致大量的胆汁淤积，给肝脏带来侵害。

心肺毒性。化疗药物的剂量越大，对心脏毒性越高，长时间化疗也会带来肺部的严重损害，只是早期症状隐匿，发展缓慢，早期患者会出现咳嗽、呼吸短促、肺部小水泡音。

神经毒性。化疗药物会损害人体神经系统，早期会出现便秘、腹泻、疼痛等，在颅神经受侵害时会有面瘫、听力下降、耳鸣等。

勇敢尝试，新型抗肿瘤药物将肿瘤清除！

卡姆的父母并没有因此放弃，四处寻找更好的治疗方式。皇天不负有心人，卡姆经过基因检测后，结果显示存在一种称为ROS1融合蛋白突变，而恰好有一项新药的临床试验就是测试针对ROS1融合的实体肿瘤，卡姆的父母被告知卡姆符合试验资格，若参加试验，治疗只需在三年内每天服用两次药物，听上去十分简单，于是卡姆的父母决定“赌一把”。

在卡姆服药前，磁共振显示卡姆脑部有三个明显肿瘤，令人惊喜的是，卡姆在服药三个月内三个肿瘤全都消失了，直到现在，卡姆已经服药两年了，肿瘤也没有再复发。

当然，卡姆服药期间也出现了两个比较明显的副作用，就是体重增加和骨质脆弱，这使得卡姆容易出现骨折，但卡姆的父母仍然很感激，因为这款药让卡姆过上了正常的生活。

当时卡姆参加试验的药的代号为RXDX-101，其实就是我们现在所熟知的抗癌药“恩曲替尼”。

早在2019年6月和8月，恩曲替尼已经先后在日本和美国上市，成为全球第三款不限癌种的广谱抗癌药。也就是说，不管是肺癌、乳腺癌还是其他癌症，只要癌症患者有NTRK基因融合，都可以考虑使用该药，不限癌症类型。另外，该药还有超强的入脑效果，能完美应对大部分药物都束手无策的脑转移，是效率超高的抗癌“特药”。对于广大癌症患者，该药的上市无疑是天大的福音。

虽然恩曲替尼已经在国外上市，但根据中国相关规定，若该药想在国内上市，需要在国内再次进行相关临床试验，因此罗氏公司宣布要在国内招募患者进行临床试验的消息，有需要的患者及家属可以留意相关的信息。

参考资料：

[1]《防儿童脑瘤，察觉三异常》.健康时报.2019-12-25

[2]《晚期脑瘤治疗成功！新型抗肿瘤药物让四岁女孩重回正常生活》.环宇达康.2021-01-31

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