第一个被CAR-T疗法拯救的白血病女孩，已经无癌7年了

今天的《Dr.博细胞世界》给大家分享CAR-T细胞治疗拯救白血病女孩的故事。她是第一个接受CAR-T细胞治疗的儿童白血病患者。这种疗法让命悬一线的她拥有了新生机，如今她已经实现了7年无癌生存。让我们一起来了解她的事迹吧。

——Dr.博

2012年，7岁的Emily Whitehead 在经历过急性淋巴性白血病两次复发后，命悬一线。

然而，她的父母并没有放弃，他们找到了宾夕法尼亚儿童医院，以寻求更好的治疗方法。

幸运的是，他们了解到宾夕法尼亚大学开发的CAR-T细胞治疗技术可能会带来希望，于是决定加入这项临床试验。

Emily成为了全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫治疗的儿童。

接受治疗后，Emily一度出现了很严重的副作用。幸运的是，医生找到了可以对症下药的降低免疫反应的药物，战胜了细胞因子风暴，她最终活了下来。

治疗第8天，在7岁生日的那天，Emily终于醒来。

更令人兴奋的是，检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。

至今，她全身依然没有癌细胞。

10岁生日那天，她被美国前总统奥巴马在白宫接见，在Facebook共同创始人兼第一任总裁Sean Parker向癌症中心捐赠免疫治疗研究资金的庆功会上，与Lady Gaga和Katy Perry共舞。Emily是第一个“吃螃蟹”的人，她的故事激励着无数科研工作者投身到CAR-T研究当中。

2017年，因获得显著的缓解率，CAR-T细胞治疗终于通过了FDA审批上市。目前，共有两款CAR-T细胞治疗获得FDA审批上市，其中一款来自诺华公司（Novartis），另一款来自凯特制药（Kite Pharma）。

CAR-T细胞治疗的上市审批还在继续，而且范围在不断扩大。

截止目前，国内已经有十多项CAR-T细胞疗法获得了临床批件。

我国CAR-T药物的研发呈现多点开花的可喜局面，公布的临床数据也展现出与国际相当的水平。

相信我国的第一个CAR-T药物的上市也指日可待。

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