慢性髓性白血病实现“临床治愈” 不再是人们心目中的“绝症”

随着现代医学的发展及治疗药物的不断更新与上市，慢性髓性白血病（以下简称CML）从不治之症变成了可治、可控，到今天，这一疾病已经有望实现“临床治愈”。

近日，由中国抗癌协会（CACA）发起，诺华肿瘤（中国）计划支持的“灯塔计划”在中国慢粒联盟年度峰会上正式启动。 “灯塔计划”的启动，不仅将切实地帮助医生及患者尽早实现CML无治疗缓解（以下简称TFR）的治疗目标，实现停药，同时也将为医生及患者树立并加强“治愈”的信心。

“灯塔计划”正式启动，照亮慢性髓性白血病患者的“治愈”之路

中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016年版)指出，“改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标。” 中华医学会血液学分会主任委员王建祥教授表示：“医生及患者建立CML‘治愈’信心，以TFR作为追求的治疗目标，将有助于提升患者治疗信心，坚持规范监测、规范用药、定期随访，从而达到良好获益。”

CML占成人白血病的15%，在中国几个地区的流行病学调查显示其年发病率为0.39-0.55/10万，与西方国家相比，中国CML患者更为年轻化，中位发病年龄为45-50岁。北京协和医院血液内科主任医师段明辉教授介绍：“由于早期多数没有明显体征或者症状，不及时治疗的患者通常在3到5年内可能进展至终末急变期而导致死亡。”

“灯塔计划”启动后，将开展医生及患者系列教育，对医生进行规范化培训，通过医生推动患者线上教育，包括CML大讲堂、患教视频等线上知识普及。同时，作为CML治疗结局指数探索TFR的最佳实践项目，CML真实世界数据报告将成为“灯塔计划”的核心关键。未来，CML指数将从诊疗及管理两个路径进行患者分类，通过大数据分析，创立最终数据模型，此后根据治疗过程中的相关数据指标推算出大致结局、查看国内顶尖专家的治疗方案并进行指标对比，找到没有达标的问题所在，进行改善，以此来接近最佳治疗目标。

中国抗癌协会继教与科技服务部部长阎昭表示：“灯塔项目”为中国CML的治疗搭建了一个科学、有序、良性的慢病诊疗监测体系。通过行业学术交流、医生培训、患者智能管理与随访、患者教育等方式，传递定期监测及树立以TFR为目标的治疗观念，有助于延长CML患者生存时间，降低疾病死亡率，减轻患者及社会经济负担。

诺华肿瘤（中国）总经理吉必成（Alexandre Gibim）表示：“诺华始终秉承以患者为本的理念，与中国政府一起帮助处于困境中的肿瘤患者。此次，我们携手中国抗癌协会、医生及患者多方共同促成‘灯塔计划’的启动，未来我们将帮助更多的中国CML患者，为更多患者实现‘治愈’，减轻患者及社会负担而共同努力。希望能够点亮患者与疾病抗争的漫漫长路，让患者像常人一样，能够享受丰富多彩的生活。”

从有药可治到可实现治愈，慢性髓性白血病患者的希望之路

从人们心目中的“绝症”，到有药可治，到可实现治愈，CML治疗一直在不停地向前探索和突破。2001年，伊马替尼获批问世使绝大多数CML变成了“慢性病”，使患者实现了带“癌”生存。随着CML疾病得到有效控制，越来越多的CML患者渴望更高的生活质量，渴望被“治愈”，渴望降低经济及心理上的负担，过上正常人的生活。

随着CML患者总生存的延长，人们更加注重患者的生活质量。无治疗缓解(TFR)作为CML治疗的更高目标，被国际医疗界广泛接受。大量研究证实了CML患者进入持续深层分子学缓解后停药的可能，2018年12月的第60届美国血液学会(ASH)年会上，多项酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物停药研究广受关注。

河南省肿瘤医院血液科主任张龑莉教授表示：“以往接触到很多CML患者由于长期服药，内心感到自卑，认为自己已经失去结婚或生子的权利，造成许多遗憾的发生。事实上，CML患者达到深层缓解进入停药状态后，定期到医院进行复查，是可以停止靶向治疗的。实现停药对他们来说不仅是‘正常’生活的期望，更是真正意义上的‘自由’。”

已经达到TFR状态的患者菁菁（化名）也来到现场与大家分享停药后自己生活中以及心理上可喜的变化：“停药后，相比起以往我能够以更轻松的心态积极的投入工作、家庭生活中，家人的心理负担也因此减小了许多，从前的欢声笑语又回到了我们身边。希望‘灯塔计划’的启动，可以激励更多CML患者，坚持规范治疗，相信‘治愈’CML并不是奇迹。”

段明辉教授强调：“随着医学研究的不断进展，真实世界数据的不断积累，通过规范治疗使CML患者实现‘临床治愈’已不再遥不可及，今后 CML患者达到深层缓解，进入停药状态，会成为一个顺其自然的发展方向，而‘灯塔计划’将帮助更多患者实现这一目标。”