慢性髓性白血病实现“临床治愈” 不再是人们心目中的“绝症”

文 / COMED
2019-04-23 03:03

随着现代医学的发展及治疗药物的不断更新与上市,慢性髓性白血病(以下简称CML)从不治之症变成了可治、可控,到今天,这一疾病已经有望实现“临床治愈”。

近日,由中国抗癌协会(CACA)发起,诺华肿瘤(中国)计划支持的“灯塔计划”在中国慢粒联盟年度峰会上正式启动。 “灯塔计划”的启动,不仅将切实地帮助医生及患者尽早实现CML无治疗缓解(以下简称TFR)的治疗目标,实现停药,同时也将为医生及患者树立并加强“治愈”的信心。

慢性髓性白血病实现“临床治愈” 不再是人们心目中的“绝症”

灯塔计划正式启动,照亮慢性髓性白血病患者的治愈之路

中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016年版)指出,“改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标。” 中华医学会血液学分会主任委员王建祥教授表示:“医生及患者建立CML‘治愈’信心,以TFR作为追求的治疗目标,将有助于提升患者治疗信心,坚持规范监测、规范用药、定期随访,从而达到良好获益。”

CML占成人白血病的15%,在中国几个地区的流行病学调查显示其年发病率为0.39-0.55/10万,与西方国家相比,中国CML患者更为年轻化,中位发病年龄为45-50岁。北京协和医院血液内科主任医师段明辉教授介绍:“由于早期多数没有明显体征或者症状,不及时治疗的患者通常在3到5年内可能进展至终末急变期而导致死亡。”

慢性髓性白血病实现“临床治愈” 不再是人们心目中的“绝症”

“灯塔计划”启动后,将开展医生及患者系列教育,对医生进行规范化培训,通过医生推动患者线上教育,包括CML大讲堂、患教视频等线上知识普及。同时,作为CML治疗结局指数探索TFR的最佳实践项目,CML真实世界数据报告将成为“灯塔计划”的核心关键。未来,CML指数将从诊疗及管理两个路径进行患者分类,通过大数据分析,创立最终数据模型,此后根据治疗过程中的相关数据指标推算出大致结局、查看国内顶尖专家的治疗方案并进行指标对比,找到没有达标的问题所在,进行改善,以此来接近最佳治疗目标。

中国抗癌协会继教与科技服务部部长阎昭表示:“灯塔项目”为中国CML的治疗搭建了一个科学、有序、良性的慢病诊疗监测体系。通过行业学术交流、医生培训、患者智能管理与随访、患者教育等方式,传递定期监测及树立以TFR为目标的治疗观念,有助于延长CML患者生存时间,降低疾病死亡率,减轻患者及社会经济负担。

诺华肿瘤(中国)总经理吉必成(Alexandre Gibim)表示:“诺华始终秉承以患者为本的理念,与中国政府一起帮助处于困境中的肿瘤患者。此次,我们携手中国抗癌协会、医生及患者多方共同促成‘灯塔计划’的启动,未来我们将帮助更多的中国CML患者,为更多患者实现‘治愈’,减轻患者及社会负担而共同努力。希望能够点亮患者与疾病抗争的漫漫长路,让患者像常人一样,能够享受丰富多彩的生活。”

从有药可治到可实现治愈,慢性髓性白血病患者的希望之路

从人们心目中的“绝症”,到有药可治,到可实现治愈,CML治疗一直在不停地向前探索和突破。2001年,伊马替尼获批问世使绝大多数CML变成了“慢性病”,使患者实现了带“癌”生存。随着CML疾病得到有效控制,越来越多的CML患者渴望更高的生活质量,渴望被“治愈”,渴望降低经济及心理上的负担,过上正常人的生活。

随着CML患者总生存的延长,人们更加注重患者的生活质量。无治疗缓解(TFR)作为CML治疗的更高目标,被国际医疗界广泛接受。大量研究证实了CML患者进入持续深层分子学缓解后停药的可能,2018年12月的第60届美国血液学会(ASH)年会上,多项酪氨酸激酶抑制剂(TKI)类药物停药研究广受关注。

慢性髓性白血病实现“临床治愈” 不再是人们心目中的“绝症”

河南省肿瘤医院血液科主任张龑莉教授表示:“以往接触到很多CML患者由于长期服药,内心感到自卑,认为自己已经失去结婚或生子的权利,造成许多遗憾的发生。事实上,CML患者达到深层缓解进入停药状态后,定期到医院进行复查,是可以停止靶向治疗的。实现停药对他们来说不仅是‘正常’生活的期望,更是真正意义上的‘自由’。”

已经达到TFR状态的患者菁菁(化名)也来到现场与大家分享停药后自己生活中以及心理上可喜的变化:“停药后,相比起以往我能够以更轻松的心态积极的投入工作、家庭生活中,家人的心理负担也因此减小了许多,从前的欢声笑语又回到了我们身边。希望‘灯塔计划’的启动,可以激励更多CML患者,坚持规范治疗,相信‘治愈’CML并不是奇迹。”

段明辉教授强调:“随着医学研究的不断进展,真实世界数据的不断积累,通过规范治疗使CML患者实现‘临床治愈’已不再遥不可及,今后 CML患者达到深层缓解,进入停药状态,会成为一个顺其自然的发展方向,而‘灯塔计划’将帮助更多患者实现这一目标。”