救命的“上海方案”：一盒290元的药就能治愈白血病

本报记者 王晓慧 上海报道

李克强总理近日就电影《我不是药神》引发舆论热议作出批示，要求有关部门加快落实抗癌药降价保供等相关措施。

“其实，曾经还有一种比影片中慢性粒细胞性白血病更为凶险的急性早幼粒细胞白血病，现在经过我们20多年的努力，已经成为第一个可以被治愈的白血病。”7月19日，上海交通大学医学院附属瑞金医院院长瞿介明在“医疗技术能力与医疗质量水平双提升”上海主题新闻发布会上表示，瑞金医院运用全反式维甲酸这一药物，治疗了最为凶险的急性早幼粒细胞白血病，使该病5年存活率从10%提高至目前的94%，成果被誉为“上海方案”。

更关键的是，一盒十粒装的全反式维甲酸的售价为290元左右，并且已纳入医保，使得该病的治疗费用大幅下降。

上海市卫生计生委副主任闻大翔介绍，欧洲该病的均次治疗费用大约为8.5万欧元，在上海瑞金医院的次均费用只要3.8万元人民币。

治疗有效率达到97%

“上海方案”幕后有着这样一位可敬的老人，他就是瑞金医院终身教授王振义院士。

上世纪50年代，王振义面对无数白血病人的死亡，下决心要攻克白血病。1979年成立血液病研究室后，王振义在工作中逐渐形成了诱导分化癌细胞的思想。他和学生们一起尝试了许多方法，测试了众多药物，想要寻找一种有效的诱导分化剂。从1979年到1986年，经过长达8年的不懈探索，王振义团队艰苦卓绝地实验、验证、再实验、再验证，就在一个小小的实验室里，确认了全反式维甲酸可以使得急性早幼粒细胞性白血病的早幼粒细胞分化，发育成为成熟的中性粒细胞。

1986年，上海市儿童医院血液科收治了一名小病人，病情非常危急，王振义甘冒风险，决定用全反式维甲酸为这名5岁的孩子做最后一搏。在征得家长同意后，这名小病人接受了全新的治疗方案。之后，小病人病情大大缓解，并存活至今。

这次治疗是世界公认的诱导分化理论让癌细胞“改邪归正”的第一个成功案例。

此后，全反式维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病的方案获得了良好的临床效果，使得这种白血病的生存率大幅度提高。大规模运用以后，医生们发现新问题，有部分患者，这种药从一开始就对他们无效；有效的患者一旦复发，再次运用全反式维甲酸，病情也不会出现改善。就在这个时候，一个医院使用亚砷酸注射液治疗急性早幼粒白血病，引起了王振义的兴趣。

亚砷酸注射液的主要成分是三氧化二砷；也就是俗称的砒霜。

此后研究团队创造性地提出了全反式维甲酸三氧化二砷联合应用的治疗方案，最终使得急性早幼粒细胞性白血病达到痊愈，这个方案被国际同行誉为“上海方案”，急性早幼粒细胞白血病成为第一个可基本治愈的成人白血病，此后，众多患者因此获益。

24岁的小薇（化名）皮肤白皙细腻，化着精致的妆容，丝毫看不出来这是一个曾经患过白血病的姑娘。

“2015年7月，我突然出现了持续性肚子疼的症状，经在瑞金医院检查发现患上了急性早幼粒细胞白血病，我爸爸当时就崩溃了。”小薇接受记者采访时表示，经过一年多的治疗，病情已经基本痊愈，治疗期间主要就是吃全反式维甲酸，几年的总体治疗费用只有几万块钱，如今，已经有一年多什么药都不用吃了，只需定期到医院进行复查。

据记者了解，由瑞金血液科牵头的国家863临床研究项目将优化的“上海方案”推广至全国22个主要的血液中心，在所研究的近1000例急性早幼粒细胞白血病中，患者的长期生存率由70年代的10%-15%，提高到目前的94%，治疗有效率达到97%。这是至今为止，全世界公开报道患者人数最多、疗效最好的治疗急性早幼粒细胞白血病结果。

国产创新药研发提速

其实，在我国，像全反式维甲酸这样的国产神药并不少，但很多药都在纳入医保后出现药品短缺甚至消失的现象，其中不乏不可或缺的“救命药”。

就在上个月，就曾有媒体报道，被称为乳腺癌“救命药”的赫赛汀自去年纳入医保之后，在全国多地出现缺货状态。

其实药品短缺已不是偶发现象。记者梳理资料发现，过去几年，“药荒”轮番上演：2011年，心脏手术用药“鱼精蛋白”出现全国性紧缺；2012年，治疗心脏衰竭的抢救用药“西地兰注射液”短缺；2013年，治疗甲亢的“他巴唑”断货；2015年，心外科用药“地高辛片”、“放线菌素D”全国断供……

这些首选救命药多是已纳入医保的低价药，此类药品的短缺，使患者们不得不选择昂贵的替代药品。其中，廉价药逐渐消失最主要的原因就是缺乏利润空间，并且随之形成了原料供应商、药品生产企业与销售终端的博弈。

“药品是要创新，但是，在创新的基础上要看到，很多药并不需要创新，直接拿老药就行，很多传统老药的疗效就非常好，但是，企业要赚钱，药品一旦价格偏低，就没有工厂愿意生产，很多老药就此消失。”7月18日，国家内分泌代谢病临床研究中心、上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长宁光接受记者采访时称。

药价偏低不光是企业不愿意生产，流通终端也不愿意销售。同样由于这个原因，很多药店都拒卖药效更好的廉价药，这些药品在采购过程中，常被厂家告知原料缺乏、厂家暂时不生产等，进而向购买者推荐利润更丰厚的替代药。

曾有药企内部人士透露，过去，所谓的创新药要么是按照原研药改剂型，要么是改包装，比如把制剂改成胶囊，把一片装改三片装，都不是真正意义上的创新药，只是变相提高价格而已。

据记者了解，我国制药企业中大部分以仿制药为主，真正拥有创新药研发能力的企业不多。不过，近年来，在一系列新药研发政策鼓励下，中国的创新药研发能力已经取得了很大进步，国产创新药研发有明显的提速迹象。

数据显示，近年来创新药的临床申请数量不断提升。原国家食药监总局发布的《2017年度药品审评报告》提及，2017年，药审中心完成审评的化药创新药临床申请有542件，通过审评的有481件，其中批准创新药临床试验申请399件(共涉及170个品种)，较2016年创新药临床试验批准数量翻了一番。

责任编辑：李明徽；主编：陈岩鹏