FDA首次批准 Blinatumomab治疗特定白血病，有望彻底消除病根

近日，美国FDA宣布加速批准安进公司药物Blincyto（blinatumomab）的扩大适应症申请，用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且在缓解期依旧有微小残留病灶（MRD）的儿童和成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款治疗MRD阳性ALL的疗法。

B 细胞前体 ALL 起源于造血系统 B 淋巴母细胞，是克隆性异常增殖所致的恶性疾病，进展快速。患者的骨髓里会产生过多的不成熟白细胞，影响骨髓的功能，现多采用化疗药物、造血干细胞移植等治疗。经过治疗后，依旧会有不少人体内会带有微小残留病灶。尽管这些病灶在显微镜镜检下也无法被发现，但却给患者留下了疾病复发的隐患。Blinatumomab 主要是通过调节自身免疫功能抵御这一疾病。

在一项单臂临床研究里，Blincyto在MRD阳性ALL的患者中展现出了很好的疗效。这些患者曾有1到2次完全缓解，但骨髓里依然存有癌细胞，比例约占细胞总数的千分之一。在经过治疗后，即便是能从10000个细胞里挑出1个细胞的高精度检测，也无法在患者体内检测出MRD，证实了Blincyto的效果。总体来看，有70%的患者再也检测不出MRD，超过一半的患者已在病情缓解中活过了22.3个月。基于这款新药的潜力，美国FDA曾授予其孤儿药资格和优先审评资格。在良好临床结果下，美国FDA又决定加速批准这款新药上市，让它尽快造福患者。

linatumomab 是一种基于双特异性 T 细胞衔接系统（bispecific T cell engager, BiTE）开发而来的免疫疗法。简单说，它利用一种抗体可以重新定向 T 细胞以毁灭肿瘤细胞。这种疗法能够通过将肿瘤细胞上的 CD19 蛋白（B 细胞衍生的 ALLs 或非霍奇金淋巴瘤表面表达的蛋白质）—一种肿瘤细胞通用抗原呈递给 CD3 蛋白，进而激活免疫系统识别和杀灭肿瘤细胞（CD3 是免疫系统中 T 细胞特异表达）。

Blinatumomab 治疗相关的常见副作用为发热、头痛、周围性水肿、发热性中性粒细胞减少、恶心、低钾血症、乏力、便秘、腹泻、震颤。需要患者和临床医师注意的是，一些临床试验患者治疗初期，因肿瘤细胞溶解综合征而出现低血压和呼吸困难症状，同样也有脑病及其它副作用影响中枢神经系统的现象。

带有MRD的患者更有可能出现复发，因此一种能消除极低量残余白血病细胞的疗法，有望能帮助延长癌症的缓解期的药物极为必要。依照计划，获得加速批准的Blincyto，依旧需要进行随机对照试验，验证MRD的减少能带来生存期或无进展生存期的改善。我们期待接下来的试验同样能够顺利，患者也能迎来更多控制病情的方法。

　　特别值得注意的是：美国等国家80%以上的癌症治疗药物未在中国内地注册，抗癌新药在国内上市的时间目前来说遥遥无期，肿瘤患者在国内也就失去了治疗的机会。因此，赴港就医成为肿瘤患者在此形势下的最好选择。在此，香港特区肿瘤中心温馨提醒患者：香港正规渠道的全球抗癌新药必须由有用药资质的香港注册医生确认患者适用后方可开具处方。为了肿瘤患者的用药安全、有效，患者最好亲自赴港，先请有用药资质的注册医生诊断病情，根据医生的诊症和评估，结合患者实际情况确定用法用药，在医生的全程监护下安全用药，切不可运用民用快递来邮寄药品或购买来路不明的非正规来源药品。