重磅！首款特定白血病药物Blincyto获批

白血病药物Blincyto获得美国FDA批准扩大适应症，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且在缓解期依旧有微小残留病灶（MRD）的儿童和成人患者。该药物是首款MRD阳性ALL的药物，目前已引入香港各大医院。

白血病是一类造血干细胞异常的克隆性恶性疾病，在我国，各地区白血病发病率在各类肿瘤中处第六位。常见首发症状为发热，显著出血倾向、骨关节疼痛以及进行性贫血等。白血病的病因大致上有四种，即遗传因素、病毒因素、化学因素与放射因素。

B细胞前体急性淋巴性白血病病发于骨髓，进展快速。患者骨髓中会产生过多不成熟白细胞，从而影响骨髓功能。此类疾病患者经治疗后，仍然有大部分人体内带有微小残留病灶。此类病灶虽然在显微镜镜检下也无法被发现，但却留下了复发的隐患。

Blincyto药物信息

药品名：Blinatumomab

商品名：Blincyto

性状：冻干粉

剂量：35μg

生产商：Amgen Inc.

咨询方：港安健康国际医疗

适应症：1.治疗成人或儿童复发性/难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)

2.费城染色体阳性急性淋巴性白血病

Blincyto是一种全人源化双特异性抗体，结合到B细胞系表面表达的CD19和T细胞表面表达的CD3上。其通过用B细胞上的CD19与T细胞受体复合物的CD3连接，来激活内源性T细胞。Blincyto介导T细胞和肿瘤细胞之间的突触的形成，上调细胞粘附分子，产生细胞溶解蛋白，释放炎症性细胞因子，促进T细胞增殖，从而引起CD19+细胞定向溶解。

简单来说，Blincyto能结合白血病细胞表面的CD19蛋白与免疫细胞表面的CD3蛋白，将免疫细胞拉到白血病细胞附近，让免疫细胞更好地攻击白血病细胞。这是一款具有创新机制的药物，在2014已获得FDA批准上市，治疗治疗费城染色体阴性的复发或难治性B细胞ALL，或是费城染色体阳性的ALL。

Blincyto药物试验数据

在一项单臂临床研究里，Blincyto在对MRD阳性ALL患者的治疗中展示了其良好的疗效。这些患者曾有1到2次完全缓解，但仍然有癌细胞残留在骨髓中，比例约占细胞总数的千分之一。经过治疗后，即便是能从10000个细胞里挑出1个细胞的高精度检测，也无法在患者体内检测出MRD，证实了Blincyto的效果。总体来看，有70%的患者再也检测不出MRD，超过一半的患者已在病情缓解中存活了22.3个月。

不良反应

常见不良反应（≥20%）包括感染（不明确细菌及病原体的），发热，头痛，输液相关反应，贫血，发热性中性粒细胞减少，血小板减少，中性粒细胞减少。

存在微小残留病灶的患者，复发几率较高，因此需要一种能够消除这种病灶的疗法，帮助患者延长缓解期。此次Blincyto获批，让我们看到了根治白血病的希望，我们也期待不久的将来，能够出现更多的有益于患者的疗法。