重磅：“不限癌种”抗癌药恩曲替尼上市，有效率超70%
今天，有一个好消息，又一款“广谱”抗癌药上市了：
美国FDA批准Entrectinib（中文名暂定恩曲替尼）上市，用于NTRK阳性实体瘤或ROS1阳性肺癌患者，有效率为57%和77%，脑转移患者疗效特别好
也就是说，任何癌症患者，只要有NTRK基因融合，不管是肺癌、乳腺癌还是肠癌，都可以考虑使用，不限癌症类型，只看“基因特征”。
恩曲替尼的分子式
作为一款重磅靶向药，恩曲替尼在制药领域早就大名鼎鼎。在今年6月举办的全球规模最大最权威的的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，恩曲替尼就公布了针对NTRK1/2/3和ROS1基因融合患者的临床数据，惊艳四座，美国FDA也是基于这次数据批准其上市。
下面，我们来看一下恩曲替尼的具体临床数据。以下数据汇总了恩曲替尼的三个重要的1/2期临床试验，代号分别为ALKA-372-001、STARTRK-1和STARTRK-2。
临床设计：招募54位NTRK1/2/3融合和53位ROS1肺癌的患者，涵盖了肉瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌和肠癌等患者。其中，NTRK融合的患者，22%具有脑转移；ROS1融合的患者，43%具有脑转移。
临床数据：
- 针对NTRK融合：54位实体瘤患者中，有31位患者肿瘤明显缩小，客观有效率57%，其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%，12位有脑转移的患者有效率50%；
- 针对ROS1融合： 53位肺癌患者中，41位患者肿瘤明显缩小，客观有效率77%，其中30位没有脑转移的患者有效率80%，23位有脑转移的患者有效率73.9%。
安全性方面：恩曲替尼的常见副作用都是1-2级，总体安全可控，未发生五级安全事件。
所以，对于NTRK1/2/3和ROS1融合的癌症患者来说，恩曲替尼是不错的选择，同时值得一提的是恩曲替尼对脑部病灶的控制效果很好。
咚咚提醒：
关于恩曲替尼，癌症患者需要注意以下问题：
- “不限”癌种和“广谱”抗癌药并不意味着任何癌症患者都可以使用，患者必须要有NTRK1/2/3基因融合才行，不管是肺癌、肠癌还是乳腺癌患者。
- 癌症群体中具有NTRK1/2/3融合的比例并不高，估计只有1%左右。不过根据2015年的一份研究，NTRK融合常出现在先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌和分泌型乳腺癌（各90%以上）以及乳头状甲状腺癌（26%）等罕见肿瘤，这些患者可以积极进行NTRK融合的检测，概率还是很大的。参考：大数据辟谣“抗癌新药治愈率75%”：只有不到1%患者受益！
- 除了恩曲替尼，之前美国FDA已经批准了Larotrectinib上市，疗效也很好。具体参考：“广谱”抗癌药Larotrectinib上市：针对17种癌症，有效率80%！
- 很多癌症患者都有基因突变/融合，但是目前我们可用的药物并不多，比如EGFR/ALK/Her2/C-met等，期待更多像NTRK1/2/3一样的靶点被发现，更多像恩曲替尼一样的药物被开发，让我们距离攻克癌症更近一步。
参考资料：
1. http://abstracts.asco.org/239/AbstView_239_263027.html
2. http://abstracts.asco.org/239/AbstView_239_258627.html
3. https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-third-oncology-drug-that-targets-a-key-genetic-driver-of-cancer-rather-than-a-specific-type-of-tumor-300902681.html
4. Vaishnavi, A., A.T.Le, and R.C. Doebele, TRKing down an old oncogene in a new era of targetedtherapy. Cancer Discov, 2015. 5(1): p. 25-34.
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