聚焦多发性骨髓瘤 药物治疗开启全口服治疗时代

吴爷爷怎么也没想到，骨科的疾病最终被确诊为了肿瘤，而且是他从未听过的一种：多发性骨髓瘤……

几个月前，吴爷爷出现腰部、背部、胸胁、四肢关节等部位骨骼疼痛时，以为患有骨质疏松、骨质增生、腰肌劳损、风湿病、关节炎等疾病。

于是，去社区医院就诊。医生照着吴爷爷的描述，很自然的给他开了几贴膏药。

本以为，如此就万事大吉了，没想到一个月后症状没有丝毫缓解反而越来越严重。便来到三甲医院挂号，就诊。医生给吴爷爷做了详细的检查，最后确诊：多发性骨髓瘤。

“许多多发性骨髓瘤患者在初诊时会找错科室，”在谈及多发性骨髓瘤诊治现状时，北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授指出，多发性骨髓瘤的初期发病症状与多种老年人常见疾病类似，隐匿性较高，许多患者被表面症状所蒙蔽，走进肾内科、内分泌科、骨科等相关科室，导致治疗延误。

老龄化加剧疾病进入高发期

小小的骨骼疼痛却衍生为肿瘤，其中缘由究竟为何？到底什么是多发性骨髓瘤？首先，我们来认识一下这个疾病：

据39医药君了解，作为血液系统三大恶性肿瘤之一，多发性骨髓瘤是一种由克隆性浆细胞异常增殖导致的恶性疾病，主要发于60岁以上老人。

该病会在患者肩部、臀部、髋部、肋部、脊椎等全身多处骨骼形成溶骨性病变，造成患者反复骨折，令患者备受疼痛折磨。并且，多发性骨髓瘤还会阻碍免疫球蛋白的正常生成，引发免疫系统衰竭等诸多问题，严重影响患者的生活，危及患者的生命。

国际骨髓瘤基金会（InternationalMyeloma Foundation）发布的统计数据也显示，全球约有75万名多发性骨髓瘤患者。在我国，多发性骨髓瘤的发病率已超过急性白血病，约为十万分之一。随着我国人口老龄化程度不断加剧与疾病诊断能力的逐步增强，患病人数将进一步增加。

“多发性骨髓瘤具有隐匿性，发病缓慢，如果患者出现骨痛、腰痛、肾功能异常、贫血等症状，而经过常规治疗又无效时，就应高度警惕患多发性骨髓瘤的可能，及时到正规医院的血液专科通过血液检查、尿液检查、骨髓穿刺、免疫固定电泳、影像学检查等手段进行筛查，排除多发性骨髓瘤可能。在各种医疗检查结果中，一些异常情况也需要提高警惕，如血常规检查发现血红蛋白明显下降；生化检查中肌酐数值上升；血沉加快；尿常规中尿蛋白升高；肝功能检查时发现球蛋白数量上升等。”黄晓军教授提醒。

与此同时，他也建议，医生群体同样应当加强多发性骨髓瘤的相关知识教育，提升疾病防范意识，加强多科室合作与交流，多角度排查，减少多发性骨髓瘤的漏诊、误诊现状。

延长生存期聚焦疾病治疗

在疾病治疗方面，造血干细胞移植是治疗骨髓瘤的一大选择，但这种治疗方法有严格的适应证，要求符合年轻、有复发的、高危的、有合适供者等条件。年龄大于50岁的老年患者不适用造血干细胞治疗。

在此情况下，药物治疗成为当下首选。10余年来，多发性骨髓瘤经典治疗药物为硼替佐米（万珂）、来那度胺（瑞复美）等。

据39医药君了解，最近，武田中国宣布旗下创新药物恩莱瑞（枸橼酸伊沙佐米胶囊）正式进入中国市场。

中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长王建祥教授介绍，据临床数据显示，恩莱瑞中位起效时间缩短至33天，显著延长患者的总生存期达10个月，随着治疗时间的推进，恩莱瑞将不断加深患者的缓解深度，且较少产生周围神经病变等不良反应，能够帮助患者实现长期治疗，改善了患者的生存和生活。

“蛋白酶体抑制剂是治疗多发性骨髓瘤的’基石’药物之一，但是，现有的治疗药物存在给药周期和给药途径复杂的特点，患者往往难以坚持长期的治疗，依从性较差，也影响了最终的治疗效果。”王建祥教授表示，“恩莱瑞是全球首个口服的蛋白酶体抑制剂，联合来那度胺和地塞米松，以全口服的方式进行治疗，不仅免去了患者频繁往返医院的麻烦，提高了患者的治疗依从性，也减轻了家属的陪护负担。可以预见，随着口服制剂的不断普及，多发性骨髓瘤的门诊治疗是未来的必然趋势。”

据39医药君了解，恩莱瑞于今年4月被国家药监局批准，联合来那度胺和地塞米松用于治疗接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。恩莱瑞的上市，标志着中国多发性骨髓瘤治疗正式迈入全口服治疗时代。

政策助推患者迎全新治疗方式

众所周知，药物的研发生产费用不仅高，而且风险也不好控制。药企在制订药物研发策略时，成本和市场往往成为最关键的考虑因素。

这使得创新药物的治疗费用对患者而言成为一笔不小的负担。在恩莱瑞的定价上，单国洪先生指出，一定尽最大努力适应中国国情，也一定会比已经上市的日本、香港便宜。

恩莱瑞在中国的上市得到武田制药全球CEO克里斯托夫·韦伯的关注，并专门就中国的价格进行讨论。预计今年年中，恩莱瑞一定会进入医院。接下来，武田也会等待各省市的药价谈判消息。只要有机会，就会积极响应。

单国洪先生透露。

事实上，目前，为了帮助更多的多发性骨髓瘤患者从创新药物中获益，武田中国携手中国癌症基金会开展恩莱瑞患者援助项目。赵全年副秘书长表示，基金会将通过开展恩莱瑞患者援助项目，为低收入的多发性骨髓瘤患者提供恩莱瑞药品援助，帮助患者获得及时、有效的治疗，减轻患者的经济负担，延长患者的生命，改善患者的生活质量。

“今天，恩莱瑞正式在中国上市，距离恩莱瑞在美国的首次上市还不到3年。我们非常感谢国家对于患者急需的抗癌药加速审批的支持，让恩莱瑞能够更快造福中国患者。同时，我们也非常高兴与中国癌症基金会携手，帮助更多的中国多发性骨髓瘤患者从创新药物的治疗中获益。未来，武田也将继续发挥在肿瘤领域的优势，加快药物研发和创新，将创新药物尽快引入中国市场，并积极携手社会各界力量，造福更多中国患者和家庭。”单国洪先生强调。

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