探索血液肿瘤治疗新未来|患者从绝望走向新生
颐之道
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周末参加医学论坛是一件很高大上的活动，在京城雨雪交加中，我一大清早就出了门，到达嘉里中心会场，“2018百济神州血液论坛”在8点准时开始。
该论坛是全球化生物医药公司百济神州进入商业化阶段以来，首次主办的专业性学术论坛。
本次论坛聚焦多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征和淋巴瘤等领域。
来自国内外血液肿瘤领域400多位血液肿瘤领域专家、临床医生以及专业人士聚集一堂，脱去白大褂，他们眼睛中流露出的威严暴露出医生的职业特征。
他们围绕治疗现状、个体化治疗策略、规范化治疗与管理、临床进展等话题广泛交流前沿观点，分享和探讨未来血液肿瘤领域最新临床成果与前沿学术进展。
参加医学论坛是挑战一个人学习和接受能力的战场，专家们的演讲和全部用英语字母表达的专业术语让我感到一头雾水。
幸好我身边坐着一位来自辽宁肿瘤医院血液科的美女大夫，她不断给我进行“小灶”辅导，才让我在半懂不懂中慢慢消化这些医学知识。
血液肿瘤是威胁人类健康与生存的恶性肿瘤，目前已知的血液肿瘤包括40多种白血病、50多种淋巴瘤和多种骨髓瘤。
在中国常见恶性肿瘤的统计排名中，急性白血病与淋巴瘤分列第八位和第十位，并且发病呈现年轻化趋势。
在此次论坛上，百济神州宣布了其在中国拥有商业化权益的两款药物：
用于治疗中危-2/高危骨髓增生异常综合征（MDS）、伴有20-30％骨髓原始细胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的维达莎®的正式上市；
以及瑞复美®与地塞米松联用，以治疗成年患者新诊断多发性骨髓瘤适应症的正式获批。
维达莎®所针对的骨髓增生异常综合征，是一种起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性血液肿瘤。
主要特征是无效造血和高危演变为急性髓系白血病，发病率约十万分之10至12，我国统计的该疾病患者发病年龄多在40 至60 岁，且男性多于女性。
对于维达莎®的获批上市，中国医学科学院血液学研究所血液病医院王建祥教授表示：“阿扎胞苷具有同时针对DNA及RNA的双重作用，这是和其他去甲基化药物的区别，维达莎®在中国的上市为骨髓增生异常综合征患者提供了更多的治疗选择，为患者带来了更多福音。”
百济神州创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）先生表示：“我们希望构建起一个高专业水准的血液病学术交流平台，汇聚国内外专业人士共同交流与探索新的发展方向，以期为更多患者带来福祉。
此外，随着百济神州全面商业化进程的加速，我们将结合国内癌症诊疗实际情况制定药品定价策略，将具有全球竞争力且可支付性更强的创新药物带给中国的肿瘤患者。”
美女医生告诉我，以前服用这种药品一个月，大约需要5万元人民币，现在不到2万元了。
另据统计，在当今中国常见的血液恶性肿瘤中，多发性骨髓瘤的发病率约占10%，患病率约为十万分之2，现患病人达到7万余例，虽然患者多为中老年人，但也开始呈现年轻化的趋势。
在谈及瑞复美®新诊断多发性骨髓瘤适应症获批的意义时，北京大学人民医院路瑾教授表示：
“瑞复美®作为多发性骨髓瘤治疗的四个基石药物之一，在国外很早就用于初治的多发性骨髓瘤的治疗，今年在国内也拿到了新诊断骨髓瘤一线适应症，这无论对于新诊断的年轻患者还是老年患者都是意义重大的一个事件。”
百济神州高级副总裁、中国商业运营总经理严军女士表示，“维达莎®和瑞复美®新诊断骨髓瘤适应症在中国的正式获批与上市，能够造福更大范围的中国血液肿瘤患者。我们希望以全球领先的治疗方案为患者带来改善的疗效，大幅提升生存质量。”
在本次学术论坛上，我采访了百济神州中国开发高级副总裁汪来博士，听他介绍了百济神州的管线药物研发策略及在血液肿瘤领域的产品布局：
除瑞复美®和维达莎®两款在售药物之外，百济神州自主研发的全球第二代BTK抑制剂——Zanubrutinib（BGB-3111）也已经进入全球3期和中国关键2期临床试验阶段。
它与奥比妥珠单抗（Obinutuzumab，CD-20抗体）联用的临床试验也进入了全球关键2期，与伊布替尼（Ibrutinib）头对头的优效性临床研究也即将完成全球3期的患者入组。
同时，我们的肿瘤免疫管线药物PD-1单抗——Tislelizumab（BGB-A317）针对霍奇金淋巴瘤（HL）在中国的注册性试验也已入组结束。
他说：“我们计划在今年内向国家食品药品监督管理总局（CFDA）提交上述两款管线药物的新药注册申请。我们期望在不久的将来构建成一个全面的产品线，帮助更多的血液肿瘤患者改善生活质量。”
目前，百济神州已经开展了6项全球性注册试验和6项中国注册性试验，到2018年底前，将有共计不少于10项全球性临床试验全面开展。
正值人生最好年华的汪来博士雄心勃勃地说：“中国人要为全世界做最好的抗癌药，百济神州的目标是整合全球领先资源，为国内乃至全球患者带来最好的药产品，带给癌症患者重生的希望。”