基因疗法治癌症，离我们还远吗？

美国,2017年已有三种基因疗法获批准上市,其中两种治疗癌症,一种治疗遗传病,这为2018年基因疗法市场的升温拉开序幕。正如美国食品和药物管理局局长斯科特·戈特利布所说,基因疗法正处于一个“转折点”,将成为治疗甚至治愈许多重病难病的支柱。

新的一年,生命科学也将持续升温,为重病难病提供全新治疗方案。

在新一代基因编辑工具尤其是CRISPR推动下,新型基因疗法将加速迈向临床应用。统计数据表明,全球迄今已开展约2400种基因疗法的临床试验。

在中国科学家也已开展了利用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗肺癌的临床试验。据英国《新科学家》周刊预测,试验有望于2018年收官。

业内人士还预言,基因编辑与免疫疗法结合治疗癌症,短期内有望进入临床应用。全球目前约有60家公司在开发治疗癌症的CAR-T疗法,它们中很多都将于2018年获批上市。

近几年，以PD-1/PD-L1抗体、CAR-T疗法为代表的癌症免疫疗法无疑已成为生物医药行业最热门的领域。目前，美国FDA已批准5款PD-1/PD-L1抗体以及2款CAR-T疗法上市，累计适应症包括了血癌和实体瘤在内的多达十几种癌症。

在这两类免疫疗法的开发方面，中国以非常快的速度进行了跟进，并且取得了很多令人瞩目的进展，除了研发上的“成绩”，项目授权方面也是收获满满。继之前多家公司的国产PD-1抗体被国际巨头“相中”，12月底，CAR-T疗法也收获喜讯。

据不完全统计，目前至少已经有10个国产的PD-1抑制剂（PD-1抗体、PD-L1抗体）进入临床试验或者即将进入临床试验，其中恒瑞、君实、百济三家的PD-1抗体是目前推进最快，有望在未来一两年内进入市场的“第一梯队”。

2015年9月，恒瑞公司以7.95亿美元的价格将自己的PD-1抗体在海外市场的开发和销售权益，出售给了Incyte公司。

君实的PD-1抗体，JS-001（从这个编号也可以看出来，这是这家公司开天辟地的“第一号”），是第一个获得中国食品药品监督管理局批准，在中国开展临床试验的国产PD-1抗体

PD-L1阳性的患者，有效率达到了46%；肿瘤组织中存在淋巴细胞浸润的患者，有效率高达50%。请关注：远方的狮