FDA 受理哮喘新药上市申请，有望今年批准

患有中度至重度哮喘的患者通常经历肺功能下降和严重的发作，这可导致患者急诊和住院。尽管目前有可用的治疗方法，但患有肺功能下降，严重发作，长期使用口服皮质类固醇和生活质量差的患者的需求仍然未被满足。中度至重度哮喘常与其他 2 型过敏性炎症相关，由某些免疫细胞和信号蛋白（包括 IL- 4 和 IL-13）的失衡或过度活跃所导致。

由赛诺菲和 Regeneron 根据全球合作协议共同开发的 Dupixent 是一种人源化的单克隆抗体，专门用于抑制白细胞介素 -4（IL-4）和白细胞介素 -13（IL-13）的信号传导，这两种重要的信号蛋白（细胞因子）可导致中重度哮喘中的 2 型炎症。2017 年 3 月，FDA 批准了 Dupixent 在美国用于治疗中度至重度特应性皮炎的成年人。Dupixent 也被批准在欧盟，加拿大，日本等其他国家治疗中重度特应性皮炎患者 。

这款新药有望成为部分中度至重度成人和 12 岁及以上青少年哮喘患者的附加维持疗法。这项申请的 PDUFA 日期为 2018 年 10 月 20 日。

Sanofi 和 Regeneron 正在广泛的临床开发项目中，研究 dupilumab 对由 2 型炎症驱动的疾病，包括小儿特应性皮炎（3 期），鼻息肉（3 期）和嗜酸性粒细胞性食管炎（2 期）的安全性和有效性。这项申请得到了参与 Liberty Asthma 临床开发项目 3 项关键试验的 2888 名成人和青少年患者的临床数据支持。

Dupixent 在去年的 3 期临床试验 Liberty Asthma Quest 中，达到了研究的两个主要终点。当添加 Dupixent（dupilumab）到标准疗法时，可减少患者的严重哮喘发作和改善患者肺功能。试验数据显示，添加 300 毫克 Dupixent 一年之后，可减少整体人群严重哮喘发作 46%。此外，在高水平嗜酸细胞患者中添加 300 毫克 Dupixent 可降低严重发作率 60% 至 67%。另一项 3 期临床试验 Liberty Asthma Venture 试验显示，将 Dupixent 添加到标准疗法中，可平均显著减少患者口服皮质类固醇维持 70%，而安慰剂组仅为 42%。3 期临床试验 QUEST 和 VENTURE 的详细结果将在今年晚些时候的医疗会议上提交。

我们期待这款新药能够顺利通过 FDA 审评，早日上市为哮喘患者减少疾病痛苦，提高他们的生活质量。

参考资料：

[1] Sanofi and Regeneron Seek FDA Approval of Dupixent as Add-On Asthma Therapy

[2] FDA to review Dupixent® (dupilumab) as potential treatment for moderate-to-severe asthma