Albireo 罕见肝病药物Bylvay在美国和欧洲获批
当地时间7月20日，Albireo宣布FDA批准Bylvay (odevixibat)用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC），一天前（7月19日）Bylvay 刚获得了欧洲批准用于治疗PFIC。
Bylvay成为第首个被批准用于PFIC这种罕见肝病所有亚型的药物。
进行性家族性肝内胆汁淤积症是一种常染色体隐性遗传性肝细胞性胆汁淤积症，多由ATP8B1基因，编码胆盐排泄泵（bile salt export pump，BSEP）蛋白的ABCBI1基因，编码多药耐药糖蛋白（MDR3）的ABCB4基因突变引起。该病症的发病率为新生儿中5至10万分之一。PFIC以严重的皮肤瘙痒为特征，患者的生活质量较差。如果没有得到胆道改道手术和肝移植手术，患者常常在30岁以前因肝衰竭而死亡。
一直以来，肝移植被认为是PFIC的最佳治疗手段。Albireo公司认为Bylvay能够替代肝移植和胆道改道手术，为患病儿童提供手术以外的更多选项，提高患者的生活质量。
BylvayBylvay的活性药物成分为odevixibat，是一种非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），可以最小全身暴露并在肠道内局部发挥作用。
欧洲与FDA的批准是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2两项临床数据，这是PFIC有史以来最大的全球III期试验。
图：PEDFIC-1的临床结果
PEDFIC-1临床结果显示，与安慰剂相比，Odevixibat显著降低了胆汁酸反应（SBA），显著改善了皮肤瘙痒，耐受性良好，腹泻或频繁排便发生率非常低（治疗组9.5%，安慰剂组5.0%）。
PEDFIC-2则进一步重申了Bylvay的疗效。数据显示，治疗48周时，SBA持久减少，瘙痒评估得到改善，肝脏和生长功能指标都得到改善，结果令人鼓舞。
图：Bylvay的化学结构式
Albireo
Albireo Pharma是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂，以治疗罕见的儿科和成人肝病以及其他成人肝病和疾病。Albireo于2008年从阿斯利康分拆，总部位于马萨诸塞州波士顿，其主要运营子公司位于瑞典哥德堡。
除了PFIC，该公司也在开发Bylvay用于治疗其他罕见的小儿胆汁淤积性肝病，如Alagille 综合征和胆道闭锁，并进行关于上述症状的III期临床试验。
公司还启动了A3907的I期临床试验，以推进成人胆汁淤积性肝病的开发，公司还将推进A2342药物研究用于病毒性和胆汁淤积性肝病的IND。
该公司的另外一项管线产品Elobixibot在日本被批准用于治疗便秘。此前，Albireo曾尝试拓展Elobixibot的适应症，但基于II期临床试验的失败，Albireo不再继续开发elobixibat用于治疗非酒精性脂肪性肝炎NASH。
3. https://finance.yahoo.com/news/multimedia-albireo-announces-fda-approval-212100403.html