强强联手,Alnylam和Dicerna合作开发罕见肝病RNAi疗法

文 / 药明康德
2020-04-08 16:52

▎药明康德内容团队编辑

今日,Alnylam和Dicerna公司联合宣布,双方将就其ALN-AAT02和DCR-A1AT,开展一项治疗与α-1抗胰蛋白酶(A1AT)缺乏症相关肝病(α-1肝病)治疗药物的研发合作。此外,两家公司还为其治疗原发性高草酸尿症(PH)的lumasiran和nedosiran的研究计划达成了各自知识产权的交叉许可。



ALN-AAT02和DCR-A1AT是靶向A1AT的皮下注射RNAi疗法,用于治疗与A1AT缺乏症相关的肝病。ALN-AAT02利用Alnylam的ESC-GalNAc共轭技术开发,它可实现更高的选择性和更广泛的治疗指数。DCR-A1AT利用Dicerna的GalXCTM技术,在实现皮下递送的同时优化RNAi途径的活性,从而使其以更具特异性和更有效的方式运作。


根据协议条款,Dicerna将领导DCR-A1AT和ALN-AAT02的全球临床开发和在美国的商业化活动。Alnylam保留了完成3期试验后在美国以外地区商业化的权益。如果Alnylam放弃其商业选择权,Dicerna将保留在世界范围内对选定候选药物进行商业化的权利,以换取应支付给Alnylam的潜在里程碑付款和所开发药物在未来的销售额分成。 在交叉许可协议中,Alnylam和Dicerna授予了彼此与PH治疗研究计划相关的知识产权的非排他性交叉许可,以确保双方都可以自由开发和商业化各自的候选产品,并规定Alnylam根据lumasiran的全球净销售额向Dicerna支付分成,并让Dicerna根据nedosiran的全球净销售额向Alnylam支付分成。


“我们很高兴将两家领先的RNAi疗法公司联合起来,努力开发具有潜在变革性的药物,治疗具有严重未满足治疗需求的罕见疾病,”Alnylam首席执行官John Maraganore博士说:“我们期待与Dicerna合作,为患有α-1肝病的患者提供先进的治疗方法。”


参考资料:

[1] Alnylam and Dicerna Form RNAi Therapeutics Collaboration on Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease and Complete Cross-License Agreement for Primary Hyperoxaluria Programs. Retrieved 2020-04-06, from https://www.businesswire.com/news/home/20200406005200/en/Alnylam-Dicerna-Form-RNAi-Therapeutics-Collaboration-Alpha-1

注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。


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